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基因疗法是一种通过修改人体基因来治疗或治愈疾病的技术。基因疗法可以通过用健康基因替换致病基因、使功能不正常的致病基因失活或将新的/修改过的基因引入体内来帮助治疗疾病。转移的遗传物质会改变细胞产生蛋白质的方式，并通过载体（通常是病毒）输送到细胞中。基因疗法通过静脉注射进行。基因疗法可以使用基因编辑技术（例如成簇的、规律间隔的短回文重复序列 (CRISPR)）来开发。嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞疗法是一种使用患者自身基因改造的免疫细胞对抗疾病的癌症治疗方法，是第一种获得 FDA 批准的基因疗法。
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