Stoke 的最初重点是单倍体不足。基于对 RNA 科学的深入了解,Stoke 正在使用其 TANGO 方法制造称为反义寡核苷酸 (ASO) 的药物,这些药物可与前 mRNA 结合以上调或刺激蛋白质产生。这些 ASO 附着在过早终止密码子所在的区域,并阻止它们被包含在 mRNA 中。如果没有这个信号告诉细胞限制蛋白质产生,mRNA 将继续产生比它本来会产生的更多的蛋白质。虽然 ASO 同时与基因的健康副本和突变副本结合,但 ASO 不会导致突变副本产生任何生产性输出。健康副本会同时完成两者的工作,产生所需蛋白质量的 100%。
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