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总共确定了 14 种具有不同主要作用方式的药物用于体内筛选。其中 11 种显示出对一种或多种行为有活性。在对不同药物和不同行为进行少量进一步迭代研究(Tranfaglia 等人,2019 年)之后,HLX-0201 和 HLX-0205 在功效、商业和监管原因的基础上取得了进展。HLX-0206 是 Healnet 的预测,已获得许可。这些药物在两种不同的 FXS 小鼠模型 Fmr1 KO1 和 Fmr1 KO2 中进行了测试,结果由 3 个独立的 CRO 确认。所有药物均在行为测试前 2 周服用。所呈现的数据是来自在不同时间进行的几次实验的综合数据。

脆性 X 综合征

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