四种主要疗法主导着制药生态系统的研发工作——肿瘤学(癌症)、神经病学(中枢神经系统相关疾病)、内分泌和代谢(糖尿病、肥胖症等)和免疫学(免疫系统)。该领域进行的总临床试验中约有 80% 与试图解决这些疗法中未满足需求的药物有关。肿瘤学相关的研发在过去 10 年中呈现强劲增长,并且越来越注重创新作用机制。神经病学在治疗神经退行性疾病、神经肌肉疾病和精神疾病的试验中呈现显著增长(过去 5 年内超过 500 项)。神经病学试验中最大的份额仍然是阿尔茨海默氏症和帕金森氏症。代谢/内分泌学包括糖尿病、肥胖症和 NASH,过去 5 年中围绕减肥药物的试验活动数量增加了近一倍(主要集中在 GIP/GLP 胰高血糖素受体激动剂)。