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可以使用授权的供应商指南来支持医疗必要性和其他覆盖范围确定。c Igna n nation f ormulary c超大：o verview cerdelga是一种葡萄糖基酰胺合酶抑制剂，可用于长期治疗1型高ch虫1型的成年人P450 2d6广泛的代谢剂，并被固定化的代谢物，或贫穷的定质剂。1疾病概述Gaucher疾病是由溶酶体酶β-葡萄糖脑苷酶缺乏引起的。 1该酶负责将葡萄糖酰胺分解为葡萄糖和神经酰胺。 在gaucher疾病中，酶β-葡萄糖酶酶的缺乏会导致巨噬细胞溶酶体隔室中葡萄糖基酰胺底物的积累，从而引起泡沫细胞或“ Gaucher细胞”。 Cerdelga是酶糖基质酰胺合酶的特异性抑制剂，该酶负责产生底物葡萄糖基酰胺。因此，Cerdelga用作底物还原疗法。 p olicy s tatement1疾病概述Gaucher疾病是由溶酶体酶β-葡萄糖脑苷酶缺乏引起的。1该酶负责将葡萄糖酰胺分解为葡萄糖和神经酰胺。在gaucher疾病中，酶β-葡萄糖酶酶的缺乏会导致巨噬细胞溶酶体隔室中葡萄糖基酰胺底物的积累，从而引起泡沫细胞或“ Gaucher细胞”。 Cerdelga是酶糖基质酰胺合酶的特异性抑制剂，该酶负责产生底物葡萄糖基酰胺。因此，Cerdelga用作底物还原疗法。p olicy s tatement
Gaucher病 - 底物还原疗法
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