机构名称：
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在Canavan疾病中，例如，酶asparto酰基酶（ASPA）有助于将N-乙酰大型酸（NAA）分解为两种较小的产品：乙酸盐和天冬氨酸。降低或不存在ASPA活性会导致大脑，脊髓液，血液和尿液中NAA的增加（PMID：17194761）。NAA升高是有毒的，可能导致脑和脊髓损害，从而导致迦南疾病的症状。SRT治疗Canavan疾病的目的是减少NAA（下图所示的底物），因为故障的ASPA酶无法将其分解为其产品。srt的设计目的是针对代谢途径的早期步骤，以抑制底物的产生，从而减少其积累。通过针对较早的步骤，SRT的目标是减少有毒底物积累，缓慢或停止疾病的积累。
底物还原疗法（SRT）
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