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•上周，我们宣布我们意识到了一个与治疗有关的严重不良事件（SAE），该女孩在2024年11月5日以3E15 VG剂量接受NGN-401的女孩中。•她随后有一种全身性高炎症综合症的迹象，这是一种罕见且威胁生命的免疫反应，已据报道，全身暴露于高剂量的AAV基因疗法。•她处于危急状态，案件正在继续发展。“我们为家庭感到非常难过。虽然没有话可以为她的家人提供安慰，但我们要求Rett综合征社区加入我们，向她的家人，朋友和照顾她的敬业的临床医生发出衷心的想法。“我们的临床试验中参与者的安全是我们在为这种毁灭性疾病的解决方案时的首要任务。”
2024年11月18日，亲爱的右综合症社区，...
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