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MyPeak-1临床试验将研究一种称为TN-2011的基因疗法,用于治疗由MyBPC3基因突变(变化)引起的肥厚性心肌病(HCM)。MYBPC3基因的变化可以防止心脏肌肉产生足够的蛋白质,使心脏能够按预期泵送。这可能导致MYBPC3相关的HCM。
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