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1 Soroka AB等。基因治疗方法用于治疗血友病B. Int J Mol Sci 2023; 24（13）：10766; 2 Thakkar S等。对中度严重至重度血友病B的成年患者的临床功效和干预措施的安全性：系统评价。健康中的价值2023; 26（12）：S35。3 Cuker A AH等。fidanacogene elaparvovec在中度严重或重度血友病B的成年人中的功效和安全性：第3阶段Benegene-2基因治疗试验的结果。介绍：ISTH 2023国会； 2023年6月27日； 4 Kavakli K等。每周一次预防性治疗与对中度严重至重度血友病的患者进行的非acog alfa的按需治疗。2016; 22（3）：381-8; 5 Powell JS等。3阶段的重组因子IX FC融合蛋白在血友病B. N Engl J Med中。2013; 369（24）：2313-23; 6 Santagostino E等。 长效重组凝血因子IX白蛋白融合蛋白（RIX-FP）B中的B：3期试验的结果。 血。 2016; 127（14）：1761-9; 7 Collins PW等。 重组长效糖基化因子IX中的B：一项跨国随机3期试验。 血。 2014; 124（26）：3880-6。 8 Pipe SW等。 基因疗法用Etranacogene Dezaparvovec用于血友病B. N Engl J Med。 2023; 388（8）：706-718;2013; 369（24）：2313-23; 6 Santagostino E等。长效重组凝血因子IX白蛋白融合蛋白（RIX-FP）B中的B：3期试验的结果。血。2016; 127（14）：1761-9; 7 Collins PW等。 重组长效糖基化因子IX中的B：一项跨国随机3期试验。 血。 2014; 124（26）：3880-6。 8 Pipe SW等。 基因疗法用Etranacogene Dezaparvovec用于血友病B. N Engl J Med。 2023; 388（8）：706-718;2016; 127（14）：1761-9; 7 Collins PW等。重组长效糖基化因子IX中的B：一项跨国随机3期试验。血。2014; 124（26）：3880-6。 8 Pipe SW等。 基因疗法用Etranacogene Dezaparvovec用于血友病B. N Engl J Med。 2023; 388（8）：706-718;2014; 124（26）：3880-6。8 Pipe SW等。 基因疗法用Etranacogene Dezaparvovec用于血友病B. N Engl J Med。 2023; 388（8）：706-718;8 Pipe SW等。基因疗法用Etranacogene Dezaparvovec用于血友病B. N Engl J Med。2023; 388（8）：706-718;
Jerrin Philip，医学博士； Izza Shahid，MBBS；迈克尔·弗里德曼（Michael Friedman）医学博士； Anoop Titus MD； Harun Kundi MD MSC； Kobina Hagan，MBBS，MPH；瑞安·张（Ryan Chang），学士学位； Eleonora Avena
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