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深入了解 CRISPR 推动的人类基因编辑热潮，重塑从药物到食品的一切
基于 CRISPR 的技术正在快速发展，推动国际竞争。尽管其应用范围不断扩大，但其改变医学的承诺却与政治和社会现实发生了冲突。
来源:ZME科学2025 年 5 月发生了一个重大的医学里程碑，当时费城儿童医院的医生使用基于 CRISPR 的基因编辑来治疗患有罕见遗传性疾病的儿童。与早期针对众所周知的基因突变的 CRISPR（成簇规则间隔短回文重复序列）治疗不同，这标志着针对患者独特 DNA 的个性化医疗达到了新水平。对于人类增强生物医学创新的倡导者来说，这是基因编辑巨大潜力的另一个迹象，尽管伦理、政治和安全问题仍然存在。
治疗 个性化医疗 用于人类增强改变人类基因的努力真正开始于 20 世纪 70 年代，当时科学家首次学会从一种生物体中切割一段 DNA 并将其附着到另一种生物体上。这个过程缓慢、不精确且昂贵。 后来的工具，如大范围核酸酶、类转录激活子效应核酸酶和锌指核酸酶，提高了准确性，但技术上仍然复杂且耗时。
始于 20 世纪 70 年代 进程 后期工具真正的革命发生在 2012 年，当时研究人员 Jennifer Doudna 和 Emmanuelle Charpentier 利用了 CRISPR（一种天然细菌防御系统）。在细菌中，CRISPR 会切除入侵病毒的 DNA，并将片段插入到自己的基因组中，使其能够识别并防御未来的感染。 Doudna 和 Charpentier 表明，这一过程可以适用于任何 DNA，包括人类，从而创建一个精确且可编程的系统来针对基因突变。它与一种名为 CRISPR 相关蛋白 (Cas9) 的蛋白质（其作用类似于分子剪刀）一起，使 DNA 的切割、修改和替换变得更快、更容易、更便宜。
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