基因编辑可以纠正人类细胞中的有害线粒体突变

线粒体通常称为细胞的强力室,由荷兰研究人员编辑了其DNA,他们说他们能够使用称为基础编辑器的遗传工具在该线粒体DNA中纠正该线粒体DNA的有害突变。以前,DNA编辑技术无法成功地越过线粒体周围的膜,这意味着科学家无法编辑隐藏内部的DNA。这项新研究的作者说,他们的基本编辑能够在不切割DNA代码中更改单个字母,这也适用于线粒体DNA。他们说,他们能够首先在实验室(肝脏和皮肤)中创建与疾病相关的细胞,然后使用基本编辑器纠正它们。

来源:Scimex

线粒体通常称为细胞的强力室,由荷兰研究人员编辑了其DNA,他们说他们能够使用称为基础编辑器的遗传工具在该线粒体DNA中纠正该线粒体DNA的有害突变。以前,DNA编辑技术无法成功地越过线粒体周围的膜,这意味着科学家无法编辑隐藏内部的DNA。这项新研究的作者说,他们的基本编辑能够在不切割DNA代码中更改单个字母,这也适用于线粒体DNA。他们说,他们能够首先在实验室(肝脏和皮肤)中创建与疾病相关的细胞,然后使用基本编辑器纠正它们。

期刊/会议:PLOS生物学

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组织/S:荷兰乌得勒支大学医学中心

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科学家使用基因编辑来纠正人类细胞中的有害线粒体突变

基因编辑技术允许在肝脏和皮肤细胞中引入和纠正与疾病相关的线粒体DNA突变

在治疗线粒体疾病的一步中,荷兰的研究人员使用称为基础编辑器的遗传工具成功地编辑了线粒体DNA中的有害突变。该结果于6月24日在开放式杂志PLOS生物学上发表,为具有罕见的遗传状况的人们提供了新的希望。

th PLOS生物学

线粒体通常称为细胞的强力室,具有自己的小型DNA。这种线粒体DNA中的突变会导致广泛的母体遗传疾病,癌症和与衰老相关的疾病。尽管CRISPR技术的发展为科学家提供了纠正核DNA突变的新方法,但该系统无法有效地越过线粒体膜并达到线粒体DNA。