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绝望地生病的婴儿成功地接受了有史以来的CRISPR基因编辑疗法

2025年5月16日 12:01 33 Comments
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“我们仍然处于早期阶段，”一位基因疗法专家说。 “但是每天，他向我们展示了他在成长和繁荣的迹象。”

来源:HuffingtonPost _科学
出生的患有罕见且危险遗传疾病的婴儿在获得实验性基因编辑治疗仅为他进行的实验基因编辑治疗后正在繁荣。尽管可能还有一段时间的其他人可以接受类似的个性化治疗，但医生希望该技术有一天可以帮助遗传的数百万，即使遗传医学已经进步，因为它们的状况很少，因为它们是如此罕见。共同撰写了周四在《新英格兰医学杂志》上发表的研究。婴儿，宾夕法尼亚州克利夫顿高地的KJ Muldoon是全球3.5亿人患有罕见疾病的3.5亿人之一，其中大多数是遗传性疾病。出生后不久，他被诊断出患有严重的CPS1缺乏症，一些专家估计会影响大约一百万婴儿中的一个。这些婴儿缺乏帮助从体内清除氨的酶，因此它可以在血液中积聚并变得有毒。肝移植是某些人的一种选择。知道KJ的赔率，父母Kyle和Nicole Muldoon，他们34岁，担心他们可能会失去他。她的丈夫补充说。他们使用了crispr，
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