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古老的RNA引导系统可以简化基因编辑疗法的递送
麻省理工学院研究人员发现了TIGR系统，紧凑的RNA引导的精确基因组编辑工具，潜在地推进了当前CRISPR技术以外的应用。
来源:Scientific Inquirer对自然多样性的广泛搜索导致了麻省理工学院麦戈文学院（MIT McGovern Institute）和麻省理工学院（MIT）和哈佛大学（Harvard）的广泛研究所的科学家，以发现具有扩展基因组编辑工具箱的古老系统。这些系统（研究人员称之为TIGR（串联间隔导向RNA）系统）使用RNA将其引导到DNA上的特定位点。可以对TIGR系统进行重编程以靶向任何感兴趣的DNA序列，并且它们具有可在靶向DNA上作用的不同功能模块。与其他RNA引导的系统相比，TIGR除了它的模块化外，非常紧凑，这是在治疗背景下提供它的主要优势。
这些发现在2025年2月27日在线上报告了《科学杂志》。
科学“这是一个非常多功能的RNA引导系统，具有许多不同的功能，”领导这项研究的麻省理工学院詹姆斯和帕特里夏·波特拉斯（James and Patricia Poitras）神经科学教授冯张说。张团队发现的TigR相关（TAS）蛋白具有特征性的RNA结合成分，该蛋白与RNA指南相互作用，将其引导到基因组中的特定位点。一些使用蛋白质的相邻DNA切割段切割该位点的DNA。这种模块化可以促进工具开发，从而使研究人员可以将有用的新特征交换为天然TAS蛋白。
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Zhang和他的团队尝试了数十种TAS蛋白，表明可以对一些人进行编程以对人类细胞中的DNA进行靶向切割。当他们考虑将TIGR-TAS系统开发为可编程工具时，研究人员受到使这些工具特别灵活和精确的功能的鼓励。
图片来源：Max Wilkinson。