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质量光度法技术加快了基因治疗载体生产中的质量控制
基因疗法处于医学的最前沿，令人兴奋的新产品正在开发和用于治疗多种遗传疾病。但是，迅速提供基因疗法的一个主要障碍是耗时的纯化过程。
来源:英国物理学家网首页基因疗法处于医学的最前沿，令人兴奋的新产品正在开发和用于治疗多种遗传疾病。但是，迅速提供基因疗法的一个主要障碍是耗时的纯化过程。
现在，大阪大学的研究人员报告了一种新技术，可以帮助加速这一过程：一种检测和量化治疗基因“输送系统”组件的新方法。该作品最近发表在分析化学上，代表了基因疗法的令人兴奋的进步。
已发布重组腺相关病毒（RAAV）是向遗传疾病患者输送治疗基因的有前途的载体。首先设计细胞以产生包含治疗基因的病毒颗粒。但是，只有其中一些粒子是“完整的”，即包含治疗基因，而其他颗粒则是“空”而不的。优化全面颗粒的比率对于最大化临床功效至关重要。
病毒颗粒“产生这些基于RAAV的向量的重要质量控制步骤是确定包含完整基因组和空的数量的病毒数量。” Yuki Yamaguchi说。 “虽然几种方法一旦纯化病毒，就可以准确区分全颗粒和空颗粒，但这是减慢产生的耗时步骤。”
问题在于，当研究人员试图区分完整和空颗粒时，宿主细胞蛋白会阻碍。这些蛋白质在细胞裂解物和条件培养基中发现，需要去除，这是需要时间的。
基因治疗 制造过程 更多信息： doi：10.1021/acs.analchem.5c00793期刊信息：分析化学
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