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新药为罕见心脏病患者带来希望
美国食品药品管理局 (FDA) 批准了一种突破性药物 acoramidis（商品名为 Attruby），该药物由斯坦福医学院开发，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病 (ATTR-CM)。这种罕见的心血管疾病会导致心脏中错误折叠的蛋白质堆积，从而导致僵硬，阻碍心脏正常运作。这种药物为罕见心脏病患者带来了新的希望 […]新药为罕见心脏病患者带来希望一文首次出现在 Knowridge Science Report 上。
来源:Knowridge科学报告美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准了一种突破性药物 acoramidis（市售商品名为 Attruby），该药物由斯坦福医学院开发，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病 (ATTR-CM)。
这种罕见的心血管疾病会导致心脏中积聚一种错误折叠的蛋白质，从而导致心脏僵硬，无法正常运作。这种药物为面临这种危及生命的疾病的患者带来了新的希望。
Acoramidis 最初由两位前斯坦福研究人员创建：Isabella Graef 博士，前教员，现任 Shenandoah Therapeutics 首席执行官，以及 Mamoun Alhamadsheh 博士，一位化学家，现任太平洋大学教授。
Graef 和 Alhamadsheh 在斯坦福大学期间进行了合作，该药物最初在那里开发和测试。他们早期对这种分子（当时称为 AG10）的研究最终使其于 11 月 22 日获得 FDA 批准。
“这是一项罕见而非凡的成就，”Graef 博士说。“在学术环境中开发一种药物，并在没有进一步改变行业的情况下获得 FDA 批准，这几乎是闻所未闻的。这证明了严谨的科学和合作的力量。”
斯坦福医学 SPARK 项目在该药物的开发中发挥了至关重要的作用。SPARK 支持将学术研究转化为实际治疗，提供指导和资源以克服药物开发的挑战。“
将学术发现转化为患者疗法存在许多障碍，”SPARK 创始人 Daria Mochly-Rosen 博士说。“这个过程需要学术界通常不会教授的知识和极大的毅力。看到 acoramidis 到达患者手中，我感到非常欣慰。”
当一种名为转甲状腺素蛋白的蛋白质在心脏中错误折叠和聚集时，就会发生 ATTR-CM，从而导致危及生命的僵硬。Acoramidis 是一种转甲状腺素蛋白稳定剂，可防止蛋白质错误折叠并形成有害团块。
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