这种抗体可以进入肾囊肿并使它们关闭

加州大学圣巴巴拉分校的科学家们在阻止多囊肾病的持续囊肿生长方面迈出了重要一步。多囊肾病 (PKD) 是一种遗传性疾病,肾脏中逐渐形成充满液体的囊簇。随着这些囊肿的扩大和繁殖,它们会干扰正常的肾脏活动,并可能导致 [...]

来源:SciTech日报

加州大学圣巴巴拉分校的科学家们在阻止多囊肾病的持续囊肿生长方面迈出了重要一步。

多囊肾病 (PKD) 是一种遗传性疾病,肾脏中逐渐形成充满液体的囊簇。随着这些囊肿的扩大和繁殖,它们会干扰正常的肾脏活动,并可能引起剧烈疼痛。当器官无法跟上时,许多患者最终需要透析。目前,尚无可用的治疗方法。

加州大学圣塔芭芭拉分校的研究人员正在探索一种治疗方法,旨在直接进入这些囊肿并破坏保持其扩张的信号。他们的方法依赖于高度特异性的单克隆抗体,这些抗体是实验室制造的蛋白质,用于多种形式的免疫疗法。

“囊肿不断生长,”加州大学圣巴巴拉分校生物学家 Thomas Weimbs 说,他是《细胞报告医学》杂志上发表的这项研究的资深作者。 “我们想要阻止它们。所以我们需要将药物注入这些囊肿中,让它们停止。”

这项研究得到了美国国立卫生研究院和美国国防部的资助支持。

为什么现有药物不够用

Weimbs 指出,几种小分子药物已显示出减缓囊肿生长的能力,但目前唯一能提供一些益处的药物往往会对肾组织产生显着的副作用。实验室生产的抗体可提供更精确的靶向,但最常见的类型免疫球蛋白 G (IgG) 太大,无法进入发生疾病过程的囊肿。

“它们在癌症治疗方面非常成功,”Weimbs 说。 “但 IgG 抗体永远不会穿过细胞层,也永远无法进入囊肿内部。”他补充说,这很重要,因为囊肿内部——内衬上皮细胞的组织袋——是发挥作用的地方。

一种旨在到达囊肿内部的新抗体

改造抗体的工程和测试