Alexis Komor,扩展基因编辑工具箱

Komor 获得了 2025 年青年创新奖,他领导着 UCSD 的一个小组,利用化学生物学开发精确基因组编辑方法。 Alexis Komor 的文章《扩展基因编辑工具箱》首先出现在《Advanced Science News》上。

来源:Advanced Science News

编辑 DNA(我们与生俱来的遗传物质)来治愈或模拟罕见疾病可能听起来仍然像科幻小说中的内容,但对于 Alexis Komor 来说,这一切如常。

Komor 是加州大学圣地亚哥分校化学与生物化学系教授,也是 Advanced Science 2025 年青年创新者奖获得者之一,他开发了编辑人类基因组的新工具。虽然 CRISPR-Cas9 的作用就像“分子剪刀”,允许科学家切割构成 DNA 的基因,但细胞修复 DNA 断裂的方式却无法轻易控制——只有一小部分细胞最终得到了所需的编辑。在博士后期间,Komor 开发了一种方法来帮助解决这个效率问题。她的“碱基编辑”技术更像是铅笔和橡皮,可以精确替换单个 DNA 碱基。现在,Komor 和她的研究小组(如图,Komor 左下)专注于添加基因编辑工具箱。

在您实验室小组的网站上,您将研究的总体目标描述为“利用化学生物学对人类遗传变异进行功能研究并开发精确基因组编辑方法”。你能把它拆开吗?

对于两个没有血缘关系的人来说,他们的基因组会在数百万个位点上有所不同,这就是所谓的遗传变异。 “遗传变异的功能研究”意味着弄清楚每个变异或每个差异对一个人的健康和特征的功能作用。有时,单点突变本身就会导致某种疾病或性状。镰状细胞病是最著名的。然而,还有其他疾病,如心血管疾病和糖尿病,以及大多数性状,如眼睛颜色和头发颜色,整个基因组中的许多差异的组合导致了疾病、性状、疾病保护等。

当前的基因编辑工具在哪些方面存在不足?

基因组编辑的主要目的是什么?