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基因编辑帮助了一个婴儿——它能帮助数千个婴儿吗？
定制基因编辑疗法使一名儿童受益，这在世界上尚属首次。现在研究人员计划启动该方法的临床试验
来源:科学美国人去年年底，数十名研究人员跨越数千英里，联合起来参加了一场拯救一名男婴生命的竞赛。结果是世界首创：一种针对单个人的尖端基因编辑疗法，并在破纪录的六个月内产生。
拯救一名男婴生命的竞赛 破纪录的六个月现在，小 KJ Muldoon 的医生正准备重新做这件事，至少五次。而且更快。
这项突破性的临床试验于 10 月 31 日发表在《美国人类遗传学杂志》上，该试验将部署 CRISPR-Cas9 基因编辑技术的一个分支，即碱基编辑，使科学家能够对 DNA 序列进行精确的单字母改变。这项研究预计将于明年开始，此前其组织者花了数月时间与美国监管机构就如何简化基因编辑疗法进入试验之前通常必须采取的复杂路径进行谈判。
美国人类遗传学杂志 CRISPR-Cas9 基因编辑技术的一个分支，称为碱基编辑 对 DNA 序列进行精确的单字母更改关于支持科学新闻
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订阅开发 KJ 的治疗方法是“相当忙碌和紧张的六个月”，费城宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的心脏病专家、KJ 的医生之一基兰·穆苏努鲁 (Kiran Musunuru) 说。 “但我认为我们可以把它缩短。”
这次试验也是回答自 KJ 成功治疗的消息传出以来困扰许多罕见病儿童家庭的一个问题的下一步：什么时候轮到我们？ “这个领域没有‘一刀切’的说法，”俄克拉荷马州塔尔萨全球过氧化物酶体疾病基金会执行董事 Ryan Maple 说。