接受数百万个基因编辑的胰腺细胞后,一个患有1型糖尿病的人会产生自己的胰岛素

在第一个,CRISPR修饰的供体细胞中,避开了免疫系统。

来源:ZME科学
在1型糖尿病中,胰腺中产生胰岛素的β细胞(橙色,左下)(左上方)发出称为外泌体(黄点)的信号。免疫哨兵称为树突状细胞(右下角大细胞,右下),并提醒攻击β细胞的T细胞(蓝色细胞,右上方),从而减少了胰岛素的产生。学分:Wikimedia Commons

在瑞典的一家医院,外科医生在一个男人的前臂中切了一个小小的切割,并注入了数百万个供体细胞。这位42岁的男孩患有1型糖尿病,已经近40年了,他的身体无法制作胰岛素。这些基因工程的细胞旨在恢复该能力,而不会引起破坏自己的免疫攻击。

四个月后,这些细胞仍在起作用,产生胰岛素,不需要免疫抑制药物。

使供体细胞不可见免疫系统

1型糖尿病发生时,当免疫系统错误地破坏了产生胰岛素的胰腺中的β细胞时。几十年来,科学家一直试图用捐赠者的细胞代替这些细胞。该方法有效 - 但是只有患者服用终身免疫抑制剂,这会增加感染,癌症和其他严重问题的风险。

这项由乌普萨拉大学医院(Uppsala University Hospital)领导的新研究并发表在《新英格兰医学杂志》上,测试了一种截然不同的策略:而不是削弱免疫系统,而是将移植的细胞隐藏在其上。

新英格兰医学杂志

科学家始于供体胰腺产生胰岛素的胰岛细胞。使用称为CRISPR-CAS12B的基因编辑工具,他们关闭了两个使蛋白质告诉免疫系统细胞的基因。然后他们增加了一种称为CD47的蛋白质-A.K.A。 “不要吃我”的信号 - 因此人体的免疫细胞攻击的可能性较小。

结果是一个“低免疫”细胞,一个细胞都不应将适应性和先天免疫系统识别为威胁。

第一个人类示例