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基因疗法可预防大鼠运动神经元疾病
基因治疗方法使未突变基因在神经元中表达，更好地支持蛋白质的运输，从而预防疾病。
来源:威斯康星大学麦迪逊分校此图像显示了接受针对 Trk 融合基因的基因治疗的大鼠的脑组织切片。该基因的突变与某些运动神经元疾病的发展有关。绿色箭头突出显示治疗后表达基因水平升高的神经元。红色箭头表示其他神经细胞，称为星形胶质细胞，缺乏增加的表达。图片由 Anjon Audhya/威斯康星大学麦迪逊分校提供
图片由 Anjon Audhya/威斯康星大学麦迪逊分校提供威斯康星大学麦迪逊分校的研究人员针对一组遗传性神经退行性疾病，在动物模型中使用基因疗法取得了成功。该方法使用 CRISPR-Cas9 基因组编辑技术，提供了一种独特且有前途的策略，有朝一日可以治疗人类罕见但使人衰弱的运动神经元疾病。
威斯康星大学麦迪逊分校的研究人员针对一组遗传性神经退行性疾病，在动物模型中使用基因疗法取得了成功。该方法使用 CRISPR-Cas9 基因组编辑技术，提供了一种独特且有前途的策略，有朝一日可以治疗人类罕见但使人衰弱的运动神经元疾病。遗传性痉挛性截瘫，或 HSP，是一组运动障碍，会导致患有某些遗传基因突变的人腿部逐渐无力和僵硬。这种罕见的疾病通常会导致身体限制和使用轮椅。
遗传性痉挛性截瘫，或 HSP，是一组运动障碍，会导致患有某些遗传基因突变的人腿部逐渐无力和僵硬。这种罕见的疾病通常会导致身体限制和使用轮椅。在动物模型中研究疾病过程是开发和测试任何新疗法之前不可或缺的一部分。但科学家历来难以在动物模型中复制 HSP 的症状和疾病进展。
是不可或缺的一部分Anjon Audhya
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