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从基因到 CRISPR/Cas 基因编辑系统
摘要：植物病毒导致农学和经济上重要的作物减产，使全球粮食安全面临挑战。尽管传统的植物育种在控制植物病毒病方面是有效的，但它不太可能解决与频繁出现新的、更具毒性的病毒种类或菌株相关的问题。因此，迫切需要开发替代的病毒控制策略，以便更容易地控制病毒病。更好地了解植物防御机制将为研究植物-病原体相互作用和发展广谱病毒抗性开辟新的途径。本综述对科学文献进行了评估和结构化，并筛选了所用分析方法的可靠性结果。因此，我们描述了病毒与宿主植物细胞相互作用的分子机制。为了制定一种有效的策略来控制农业市场上具有显著强度的植物病原体，需要明确和标准化的建议。本综述将提供关于协调植物抗病性的分子基础的关键见解，例如主要的抗性基因类别、RNA 干扰以及细菌和古细菌的 RNA 介导的适应性免疫系统——成簇的规律间隔短回文重复序列 (CRISPR) 和 CRISPR 相关 Cas 蛋白——CRISPR/Cas。未来与植物病毒病抗性相关的问题将在很大程度上取决于综合研究，以将基础知识转化为应用问题，弥合实验室和实地工作之间的差距。
verinomics引入了无基因基因编辑和...
纽黑文，康涅狄格州 - 2025年3月10日 - Verinomics是农业基因组学和基因编辑的领导者，今天揭幕了两个突破性平台，旨在加速特殊的作物创新：Genesis™，无经晶元的无基因基因编辑平台，主要用于植物性的植物和基因上的植物性繁殖量，主要是用于植物性繁殖的繁殖平台。，这些技术简化了特质发现和产品开发，比以往任何时候都更快地提供高价值的，可提供市场的农作物。筹集了1300万美元，Verinomics已建立了一个基因组驱动的育种和免费的编辑管道，建立了多个关键的合作伙伴关系，并开发了专有工具来加速产品开发。Verinomics遵循合作伙伴首先的模型，与托儿所，种子公司和种植者合作，共同开发具有共同知识产权的高价值产品。“我们建立了Verinomics，具有利用基因组技术的愿景来解决农业的紧急挑战，” Verinomics总裁，创始人和教授Stephen Dellaporta博士说。“我们的精确育种平台结合了染色体级的基因组组件，人群基因组学，基于AI的特征鉴定和无基因基因编辑，使我们能够快速识别有价值的性状的遗传结构，并在不引入异物的情况下发展增强的，编辑的品种。” Genesis™平台解锁了多种农作物的精确基因编辑，包括营养繁殖的农作物，克服繁殖约束并将创新带给历史悠久的作物。同时，Genova™整合了AI和计算生物学，以优化基因组选择和性状鉴定，以极大地加速种子和营养传播作物的繁殖周期。Verinomics直接与托儿所，种子公司，种植者和生产商合作，以确定具有明显市场收益的高价值特征。此共同开发模型可确保为整个供应和价值链的量身定制的解决方案和更高的价值。
基于 CRISPR 的植物基因编辑
越来越多植物物种的数据变得可用。反过来，基因组编辑工具提供了精确基因编辑的希望，为作物改良提供了新的机会。3 2023 年，第一批转基因植物诞生已有 13 年。这些植物最初是通过传统的转化过程开发的，由农杆菌促进。这种方法现在已经发展到结合涉及锌指核酸酶和归巢内切酶的技术。4-6 TALEN（转录激活因子样效应核酸酶）后来被成功引入植物基因组编辑。7,8 虽然早期的序列特异性核酸酶如转录激活因子样效应物（TAL 效应物）核酸酶、锌指核酸酶和巨核酸酶已经证明
体内基因编辑的前景
近年来，基因编辑技术取得了长足进步，为治疗遗传疾病、改善疾病建模和增进我们对生物过程的理解提供了潜力。基因编辑最有潜力的方面之一是其在人类造血干细胞（HSC）中的应用，即血细胞的祖细胞，这可能会彻底改变白血病、镰状细胞性贫血和地中海贫血等血液病的治疗方法。传统的基因编辑方法通常提供体外培养，即分离干细胞，在体外进行编辑，然后移植回患者体内。虽然在许多情况下是有效的，但这一过程引发了人们对基因毒性的担忧，即有害基因变化可能导致癌症或其他不良影响。最近的进展表明，直接在活组织内进行基因编辑，而无需体外培养，可能通过避免与传统方法相关的基因毒性风险来提供更安全的替代方法。
基因编辑治疗高胆固醇血症
摘要 综述目的 在此，我们总结了临床前研究的主要发现，这些研究测试了编辑肝脏基因可以降低血浆低密度脂蛋白 (LDL) 胆固醇水平，从而降低动脉粥样硬化心血管疾病风险的概念。 最新发现 选择性递送成簇的规律间隔短回文重复序列 (CRISPR)/CRISPR 相关蛋白 9 (Cas9) 介导的针对前蛋白转化酶枯草溶菌素/kexin 类型 9 (PCSK9) 的基因编辑工具到肝细胞，即通过封装到 N-乙酰半乳糖胺偶联的脂质纳米颗粒中，能够诱导小鼠和非人灵长类动物血浆 PCSK9 水平稳定降低约 90% 并同时降低 LDL 胆固醇水平 60%。小鼠研究表明，这项最先进的技术可以扩展到包括与血脂异常相关的其他靶点，例如血管生成素样 3 和几种载脂蛋白。摘要 使用基因编辑器有望在人类环境中降低血浆 LDL 胆固醇水平。然而，在这种方法取得临床成功之前，必须保证基因编辑的安全性。
支原体的基因编辑工具
支原体是一种成功的致病菌，可导致人类和各种动物宿主的衰弱性疾病。尽管支原体基因组极其精简，但它们已经进化出特殊的机制来从宿主细胞中获取必需的营养物质。用于操纵支原体基因组的遗传工具的匮乏阻碍了对致病菌种的毒力因子和营养物质获取机制的研究。本文总结了几种编辑支原体基因组的策略，包括同源重组、转座子、成簇的规律间隔短回文重复序列 (CRISPR)/Cas 系统和合成生物学。此外，本文还讨论了不同工具的机制和特点，以期为高效操纵支原体基因组提供参考和未来方向。
基于CRISPR的植物基因编辑
来自越来越多的植物物种的数据可以使用。基因组编辑工具又提供了准确的基因编辑的希望，为作物改善提供了新的机会。3在2023年，自创建第一个转基因植物以来已经有十三年了。这些植物最初是通过农杆菌促进的传统转型过程开发的。该方法现在已经采用了涉及锌指核酸酶和归巢核酸内切酶的技术。4-6 Talens（转录激活剂（如效应子核酸酶））后来成功引入了植物基因组编辑。7,8虽然早期序列特异性核酸酶（如转录激活剂样效应子（TAL效应子）核酸酶，锌指核酸酶和巨核）已证明
CRISPR-SNIPER 基因编辑服务
由于 SNIPER 筛选的准确性提高，您现在可以完成仅使用 CRISPR-Cas9 可能无法完成的基因编辑项目。这是因为 SNIPER 将棋盘式培养条件与数字 PCR 相结合，预先筛选出最有可能具有所需修改的克隆。通过提高筛选灵敏度，CRISPR-SNIPER 使更广泛的基因组修改项目成为可能 - 包括 SNP、大型基因插入和功能基因插入。