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World File Search System基因编辑
生命编辑基因编辑——随时随地进行编辑
双链断裂：双链断裂涉及核酸酶切割 DNA 的两条链，从而实现在切割位点的基因删除（敲除）或插入/修复（敲入）。我们的核酸酶的 PAM 多样性允许在基因组的几乎任何地方引入敲除或敲入编辑。碱基编辑：碱基编辑将一个核苷酸（碱基）转换为另一个核苷酸，而无需切割 DNA 的两条链。这是通过将经过修改以仅切割一条 DNA 链的核酸酶与编辑目标核苷酸的脱氨酶偶联来实现的。我们的模块化碱基编辑方法将我们的专有核酸酶和脱氨酶彼此偶联。
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为SpCas9 经过一个点突变(D10A)，此突变会导致Cas9 只能进行单股核酸裁切(SSB)。使用上必须同时引入两段gRNA，辨认邻近的区域( 需要是DNA 双股各一股)，造成两个邻近的单股DNA 断裂，才能够引发NHEJ，造成基因缺失，因此可以大幅度降低off-target， 增加专一性。
2023年合成生物学在健康与医药领域的应用 - 生命科学
主题 1 ：无障碍健康监测 目标 1.1 确定健康的生物指标 —— 在 5 年内，利用新型传感器识别至少 10 种下一代健康生物指标，这些指标可以作为健康生活 和预防医学实践的一部分进行监测，例如，免疫能力或微生物组组成。 目标 1.2 综合健康诊断 —— 在 20 年内，开发和分发一种简单易用、负担得起的家庭诊断检测试剂盒 ( 健康工具包 ) ，利用新的健 康生物指标，在诊所和社区中使用，满足不同人群的需求，将健康结果的差异减少 50% 。 主题 2 ：精准多组学医学 目标 2.1 收集多组学数据 —— 在 5 年内，从来自不同人群的大型队列中收集多组学信息，并确定哪些与至少 50 种高发病率和高 影响的疾病的诊断和管理最相关。 目标 2.2 实现个人多组学 —— 在 20 年内，开发用于诊断、预防和治疗的分子分型，以解决美国疾病相关死亡的主要原因，并 通过开发用 1 000 美元就能完成的多组学分析来实现这些分型。 主题 3 ：细胞疗法的生物制造 目标 3.1 提高治疗效果 —— 在 5 年内，扩大用于开发细胞疗法的技术，使细胞活力至少达到 75% 。 目标 3.2 扩大规模 —— 在 20 年内，增加细胞治疗的制造规模，以扩大可及性、减少健康不公平并将细胞疗法的制造成本降低 至 1/10 。 主题 4 ：人工智能驱动的治疗药物生物生产 目标 4.1 提高制造速度 —— 在 5 年内，利用国家资源实验室网络解决现有生物治疗药物的自主生产和生物生产障碍，将 10 种常 见处方药的制造速度提高 10 倍。 目标 4.2 增加制造多样性 —— 在 20 年内，将人工智能和机器学习 (AI/ML) 整合到国家资源实验室网络中以设计新的生物治疗药 物，将新药发现和生产的速度提高 10 倍。 主题 5 ：基因编辑的先进技术 目标 5.1 提高编辑效率 —— 在 5 年内，进一步开发用于临床的基因编辑系统，以在几乎没有或没有副作用的情况下治愈 10 种已 知遗传原因的疾病。 目标 5.2 扩大规模 —— 在 20 年内，加强生物制造生态系统，每年至少生产 500 万剂治疗性基因编辑制剂。
EGFR基因编辑通过CRISPR/CAS9和PRIME编辑EGFR基因编辑通过CRISPR/CAS9和PRIME编辑
将CRISPR/CAS9系统作为基因编辑工具的功能彻底改变了该领域，这是由于其易于设计和高灵敏度。CRISPR/CAS9系统有效地规避了先前基因编辑工具的局限性，并为基因组编辑的新时代铺平了道路。但是，更多的研究指出了CRISPR/CAS9自身的局限性。该技术的主要缺陷之一是脱靶效应的频率相对较高。为了克服这些障碍，最近已经开发了一种称为Prime Editing（PE）的第四代基因编辑工具。Prime编辑具有三个组成部分：Cas9 nickase，逆转录酶和Prime Editing Guide RNA（Pegrna）。PEGRNA可以进一步分解为间隔序列，支架，底漆结合位点和逆转录（RT）模板。RT模板已经包括可以通过逆转录酶转录的所需序列。这种新合成的DNA取代了原始链，提供了非常精确的编辑，而不是CRISPR/CAS9系统产生的随机插入/删除敲除。为此，我们进行了一系列研究，以比较CRISPR/CAS9系统和主要编辑的编辑效率。由CRISPR/CAS9系统敲除靶基因EGFR，已通过T7E1测定和质粒报告系统验证，这是强烈的绿色荧光信号所证明的。下一代测序已量化了Prime编辑的编辑率以及CRISPR/CAS9的编辑速率。ngs数据显示CRISPR/CAS9系统的高编辑频率，而未检测到Prime编辑的编辑。这种结果的可能原因之一是缺乏高通量实验来优化EGFR基因特异性的PEGRNA成分。
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封面说明 : 干旱胁迫下 , 植物细胞通过关闭气孔减少蒸腾等一系列生理生化改变 , 维持个体完成生长发育。干旱胁迫严重 影响农作物的产量和品质。解析玉米 ( Zea mays ) 抗旱性的遗传基础并克隆抗旱关键基因 , 利用转基因、分子标记辅助选择 及基因编辑等技术增强植株的抗旱稳产能力至关重要。未来在玉米抗旱性研究中 , 应针对抗旱品种培育面临的实际问题 , 建立和完善玉米抗旱性评价体系 , 将基础研究的新发现和新技术应用于育种实践 , 以提升我国种业创新实力。详细内容见 本期 883–902 页王子阳等的文章。
从基因到 CRISPR/Cas 基因编辑系统
摘要：植物病毒导致农学和经济上重要的作物减产，使全球粮食安全面临挑战。尽管传统的植物育种在控制植物病毒病方面是有效的，但它不太可能解决与频繁出现新的、更具毒性的病毒种类或菌株相关的问题。因此，迫切需要开发替代的病毒控制策略，以便更容易地控制病毒病。更好地了解植物防御机制将为研究植物-病原体相互作用和发展广谱病毒抗性开辟新的途径。本综述对科学文献进行了评估和结构化，并筛选了所用分析方法的可靠性结果。因此，我们描述了病毒与宿主植物细胞相互作用的分子机制。为了制定一种有效的策略来控制农业市场上具有显著强度的植物病原体，需要明确和标准化的建议。本综述将提供关于协调植物抗病性的分子基础的关键见解，例如主要的抗性基因类别、RNA 干扰以及细菌和古细菌的 RNA 介导的适应性免疫系统——成簇的规律间隔短回文重复序列 (CRISPR) 和 CRISPR 相关 Cas 蛋白——CRISPR/Cas。未来与植物病毒病抗性相关的问题将在很大程度上取决于综合研究，以将基础知识转化为应用问题，弥合实验室和实地工作之间的差距。
verinomics引入了无基因基因编辑和...
纽黑文，康涅狄格州 - 2025年3月10日 - Verinomics是农业基因组学和基因编辑的领导者，今天揭幕了两个突破性平台，旨在加速特殊的作物创新：Genesis™，无经晶元的无基因基因编辑平台，主要用于植物性的植物和基因上的植物性繁殖量，主要是用于植物性繁殖的繁殖平台。，这些技术简化了特质发现和产品开发，比以往任何时候都更快地提供高价值的，可提供市场的农作物。筹集了1300万美元，Verinomics已建立了一个基因组驱动的育种和免费的编辑管道，建立了多个关键的合作伙伴关系，并开发了专有工具来加速产品开发。Verinomics遵循合作伙伴首先的模型，与托儿所，种子公司和种植者合作，共同开发具有共同知识产权的高价值产品。“我们建立了Verinomics，具有利用基因组技术的愿景来解决农业的紧急挑战，” Verinomics总裁，创始人和教授Stephen Dellaporta博士说。“我们的精确育种平台结合了染色体级的基因组组件，人群基因组学，基于AI的特征鉴定和无基因基因编辑，使我们能够快速识别有价值的性状的遗传结构，并在不引入异物的情况下发展增强的，编辑的品种。” Genesis™平台解锁了多种农作物的精确基因编辑，包括营养繁殖的农作物，克服繁殖约束并将创新带给历史悠久的作物。同时，Genova™整合了AI和计算生物学，以优化基因组选择和性状鉴定，以极大地加速种子和营养传播作物的繁殖周期。Verinomics直接与托儿所，种子公司，种植者和生产商合作，以确定具有明显市场收益的高价值特征。此共同开发模型可确保为整个供应和价值链的量身定制的解决方案和更高的价值。
基于 CRISPR 的植物基因编辑
越来越多植物物种的数据变得可用。反过来，基因组编辑工具提供了精确基因编辑的希望，为作物改良提供了新的机会。3 2023 年，第一批转基因植物诞生已有 13 年。这些植物最初是通过传统的转化过程开发的，由农杆菌促进。这种方法现在已经发展到结合涉及锌指核酸酶和归巢内切酶的技术。4-6 TALEN（转录激活因子样效应核酸酶）后来被成功引入植物基因组编辑。7,8 虽然早期的序列特异性核酸酶如转录激活因子样效应物（TAL 效应物）核酸酶、锌指核酸酶和巨核酸酶已经证明
体内基因编辑的前景
近年来，基因编辑技术取得了长足进步，为治疗遗传疾病、改善疾病建模和增进我们对生物过程的理解提供了潜力。基因编辑最有潜力的方面之一是其在人类造血干细胞（HSC）中的应用，即血细胞的祖细胞，这可能会彻底改变白血病、镰状细胞性贫血和地中海贫血等血液病的治疗方法。传统的基因编辑方法通常提供体外培养，即分离干细胞，在体外进行编辑，然后移植回患者体内。虽然在许多情况下是有效的，但这一过程引发了人们对基因毒性的担忧，即有害基因变化可能导致癌症或其他不良影响。最近的进展表明，直接在活组织内进行基因编辑，而无需体外培养，可能通过避免与传统方法相关的基因毒性风险来提供更安全的替代方法。