基因治疗的最新进展已在多种疾病的实验研究中显示出巨大潜力,包括糖尿病 (DM)。成簇的规律间隔短回文重复序列 (CRISPR) 及其 CRISPR 相关蛋白 9 (Cas9) 已实现位点特异性基因编辑,Cas9 是一种导致双链 DNA 断裂的第三代核酸酶。此过程允许插入、删除或沉默任何所需基因。小鼠研究表明,糖尿病状态可以通过特定的基因靶向来逆转。其他研究已针对肥胖和肥胖相关基因作为改善胰岛素抵抗和提供更好的代谢稳态的替代方案。目前正在进行研究以确定使用 CRISPR 系统治疗糖尿病的最佳策略。本综述旨在分析由 CRISPR-Cas9 介导的不同实验基因治疗研究,以确定其作为未来可能的糖尿病治疗方法的有效性、安全性和可靠性。同样,将回顾有关 CRISPR/cas9 的基本概念。
除了用作筛选和分析工具外,将 SNIPER 添加到 CRISPR-Cas 系统还可用于促进该技术设计和交付阶段所需的优化步骤。可以在棋盘内的不同培养条件下评估组件设计、多组件交付和转染策略,以优化和选择细胞类型和转染条件的最佳组合,从而无需在预分析阶段进行多个优化步骤。至关重要的是,通过应用 CRISPR-SNIPER,可以在工作流程的早期阶段确定成功或失败,确保将不成功的基因编辑尝试的时间和成本保持在最低限度。
本文通过对该主题出版物进行定量和定性分析,追溯了有关基因编辑政治的争论的轮廓和动态。我们对科学出版物进行了科学计量分析;通过分析所涉及的规模和空间术语讨论了基因编辑的地理分布;并对争论的框架和公众的定位进行了词汇计量分析。我们对科学文章的科学计量分析表明,多年来,越来越多的学科和国家开始讨论基因编辑的治理和监管。随着这种国际化和“跨学科化”,我们看到争论的“基础”发生了质的转变:虽然作者最初倾向于反思基因编辑,但近年来,越来越多的人呼吁根据现有知识采取行动。在我们研究的国家(美国、英国、德国、中国、澳大利亚、日本和加拿大)中,我们的词汇计量分析表明,在基因编辑的讨论方式方面只有少数差异。虽然辩论的总体框架被广泛认同,但我们观察到的差异涉及基因编辑的应用或好处,以及表达公众参与重要性的方式。我们认为,将多种方法结合起来可以对基因编辑的政治进行丰富而多方面的讨论,并开启地理学、社会学和政治学之间的富有成效的对话。
来自美国国家人类基因组研究所。 基因编辑可以看作是现代生物技术工具箱中最重要的添加,具有许多可能的用途。 然而,它重新点了遗传修饰(GM)产生的道德辩论。 在新西兰Aotearoa中,基因编辑被认为是GM,并且需要受环境保护当局的批准,这一过程需要考虑毛利人的观点。 本文探讨了毛利人价值观可以用来分析我国基因编辑的风险和好处的方式。 这些观点是从可用的研究,访谈和调查中收集的。 本文表明,毛利人对GM的观点的基础文化价值仍然与基因编辑有关。 虽然毛利人的参与者并未明确地反对基因编辑的想法,但他们建议按照案例进行监管批准。来自美国国家人类基因组研究所。基因编辑可以看作是现代生物技术工具箱中最重要的添加,具有许多可能的用途。然而,它重新点了遗传修饰(GM)产生的道德辩论。在新西兰Aotearoa中,基因编辑被认为是GM,并且需要受环境保护当局的批准,这一过程需要考虑毛利人的观点。本文探讨了毛利人价值观可以用来分析我国基因编辑的风险和好处的方式。这些观点是从可用的研究,访谈和调查中收集的。本文表明,毛利人对GM的观点的基础文化价值仍然与基因编辑有关。虽然毛利人的参与者并未明确地反对基因编辑的想法,但他们建议按照案例进行监管批准。
生物技术的进步使人类基因编辑成为现实。该领域的进展势头强劲,并有望带来前所未有的福祉。这一进展也引发了伦理、法律和社会方面的考虑,以及法律和伦理落后的合理担忧。基因编辑涉及基因组的精确添加、删除和改变。全球实验室已经在进行基因编辑的基础科学研究。涉及体细胞(非生殖细胞)的临床应用尚处于早期阶段,未来,该技术在生殖细胞中的应用潜力巨大。目前,南非尚未制定基因编辑治理的伦理法律框架,虽然我们正在考虑在这方面迎头赶上,但第一批 CRISPR 编辑婴儿已经出生。 1 首届南非基因编辑会议由南非医学研究委员会 (SAMRC) 和威特沃特斯兰德大学健康科学学院发起,于 2019 年 11 月底召集了当地和国际专家,讨论和辩论这些问题并提出适当和相关的建议。会议组织者是 Glenda Gray、Ames Dhai、Martin Veller 和 Daynia Ballot 教授。
分别发现了成簇的 DNA 重复序列。大阪大学的研究员 Yoshizumi Ishino 和他的同事于 1987 年首次描述了后来被称为 CRISPR 的这项技术。他们无意中克隆了“iap”基因(碱性磷酸酶同工酶转化),这是他们的目标,以及 CRISPR 序列的一部分。重复序列以创新的方式排列。重复序列通常排列成直线,中间没有其他序列。他们不知道断开的成簇重复序列的用途。结核分枝杆菌中的一簇中断的直接重复序列 (DR) 是荷兰研究人员于 1993 年撰写的两项研究的主题。他们确定了各种结核分枝杆菌菌株中直接重复序列之间的序列多样性,并利用这一特性创建了 spoligotyping 方法,该方法至今仍在使用。
基因编辑领域的最新进展为植物生物学研究提供了前所未有的工具,为改良现有作物和从头驯化新作物提供了无限的潜力。本期《基因编辑及其应用》焦点问题介绍了基因编辑领域的最新技术创新,解决了在基础和应用植物生物学研究中使用该技术所面临的挑战,并提供了该领域未来发展的观点。本期焦点问题包含 9 篇由基因编辑子领域专家深入撰写的更新,16 篇研究论文重点介绍了最近的技术突破或基因编辑在解决生物学问题和/或改良作物中的应用。在本文中,我们首先总结了开发新型基因编辑试剂、将试剂递送到植物细胞中、大规模分析编辑事件和去除转基因方面取得的进展。然后,我们讨论了实现各种类型基因修饰的最新进展,包括点突变、基因打靶 (GT)、染色体工程和表观遗传修饰。此外,我们利用本期焦点问题中提供的例子,重点介绍了使用 CRISPR(成簇规律间隔短回文重复序列)介导的基因编辑在作物改良和从头驯化中的研究。可编程核酸酶是基因组编辑领域爆炸式增长的核心。CRISPR 相关蛋白 9 (Cas9)(Jinek 等人,2012 年)和 Cas12a(Zetsche 等人,2015 年)核酸酶及其衍生物是基因编辑中使用最广泛的核酸酶。然而,细菌和古细菌中存在许多多样且未开发的 CRISPR-Cas 系统,它们为扩展我们的植物基因编辑工具箱提供了巨大潜力(Burstein 等人,2017 年)。新的 CRISPR–Cas 系统可能使我们能够克服原间隔区相邻基序序列、靶标特异性和 Cas9 的蛋白质大小的限制。新的核酸酶还可以潜在地降低育种许可成本
