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World File Search System基因编辑
体内基因编辑和基因治疗
基因治疗的前景首次出现在 20 世纪 70 年代[1]，并在随后的二十年里进行了多次尝试。人们对这种方法的热情相当高，法国抗肌病协会 (AFM) 及其年度募捐活动在法国采取的行动进一步加强了这种热情。我几年前在专栏文章中报道过 [2] ( ➜ )，法国商界杂志《新媒体》在 1994 年预测，到 2010 年，基因治疗的市场规模将达到 500 亿美元。但事实上，当时基因治疗的市场规模几乎为零，所进行的试验均未产生真正确凿的结果，其中一项试验甚至导致 1999 年年轻志愿者杰夫·盖尔辛格 (Jeffe Gelsinger) 死亡。在随后的几年里，相关实验室一直致力于更好地理解引入携带治疗基因的载体时所涉及的细胞机制，改进这些载体及其给药方法，增加转移基因的表达，这些研究最终取得了一些真正的成功，特别是在治疗血友病方面 [3] ( ➜ )。
CRISPR系统 - 编辑基因
crispr代表c的c luster r r e nterspaced s hort hort hort s to ailindromic r epeats，是细菌基因组的术语，该术语盛行，该术语代表用于精确执行细胞遗传质量变化的成分的编码。在发现CRI SPR之前，基因重新的方法已被缺乏精确和/或使用非常资源的方法。随着所谓的“基于核酸酶”的基因源技术的发展发生了变化。锌指（ZFN），1990年代后期（2）的转录活化剂样效应核酸酶（语音）和毛核酸酶。这些核心所见是将DNA链切开的酶，导致它们在遗传中的预定位置引起双弦骨折（两个DNA弦中的两个DNA串中的两个DNA弦）（图。1）。作为研究人员，我们可以利用前面提到的四个（ZFN，语音，巨核和CRISPR）分子基因剪刀在细胞中的DNA中“切割”一个特定位置。这些方法在此允许研究人员设计其基因剪刀以切成基因组的预定位置，从而可以有效，准确地改变，
他的基因编辑实验和非
40这个论点似乎类似于哈曼对纳粹囚犯的提出的论点，该囚犯在集中营中受益于他。Harman指出，即使纳粹对发生因果后果有一个罕见的见解（…）他们的行为仍然是不允许的（Harman，Op.cit。，p。 101）。 但是，我们认为，在这种类型的讨论中，具体案件很重要，而贝佐斯案可能与纳粹囚犯的案件有所不同。 我们认为，在纳粹囚犯的例子中，根本无法想象并相信纳粹有利于受益。 纳粹主义是压迫和伤害人们的系统结构。 在Bezos案中，可以完美地想象他发疯了。 1000万补偿是一个非常具体的有益结果，可能使该行动合理[Savulescu，J。 （2001）进行比赛。 新科学家，2280，50; Anomaly，J。和Savulescu，J。 （2019）。 治疗补偿：为什么我们应该为参加“挑战研究”支付溢价。 生物伦理学，33（7），792–797]。cit。，p。 101）。但是，我们认为，在这种类型的讨论中，具体案件很重要，而贝佐斯案可能与纳粹囚犯的案件有所不同。我们认为，在纳粹囚犯的例子中，根本无法想象并相信纳粹有利于受益。纳粹主义是压迫和伤害人们的系统结构。在Bezos案中，可以完美地想象他发疯了。 1000万补偿是一个非常具体的有益结果，可能使该行动合理[Savulescu，J。（2001）进行比赛。新科学家，2280，50; Anomaly，J。和Savulescu，J。（2019）。治疗补偿：为什么我们应该为参加“挑战研究”支付溢价。生物伦理学，33（7），792–797]。
基因编辑，身份和收益
有人建议，在道德上，基因编辑人类胚胎以防止遗传疾病在某种意义上比出于相同目的使用遗传选择的方面更可取：基因编辑将有益于特定的未来人，而遗传选择只会替代它们。我们首先构建了对这一建议的最合理的辩护，即受益的论点，并捍卫了它免受可能的异议。然后，我们提出了另一个反对意见：只有仅限于基因编辑的儿童即使没有使用基因编辑的案件，则受益论点才能成功。我们的论点依赖于比较收益的标准说明，该标准是最近批评的，理由是它屈服于所谓的“先发制人问题”。我们结束时考虑了我们的论点将如何影响标准帐户修订以避免此问题。我们考虑了三个修订的帐户，并认为在这三个中，我们对受益论点的批评均为。
CRISPR/Cas9 基因编辑
CRISPR/Cas9 基因编辑技术自 2012 年开发以来，席卷了科学界。CRISPR/Cas 系统于 1987 年首次发现，是古菌和细菌中的一种适应性免疫反应，可抵御入侵的噬菌体和质粒。CRISPR/Cas9 基因编辑技术修改了这种免疫反应，使其在真核细胞中作为一种高度特异性的 RNA 引导复合物发挥作用，可以编辑几乎任何基因靶标。该技术可应用于所有生物学领域，包括植物病理学。然而，它在森林病理学中的应用例子基本上不存在。本综述旨在让研究人员更深入地了解天然的 CRISPR/Cas 系统，以及它们如何适应当今植物病理学中使用的 CRISPR/Cas9 技术——这些信息对于旨在将该技术应用于所研究病理系统的研究人员至关重要。我们回顾了 CRISPR/Cas9 在植物病理学中的当前应用，并提出了该技术目前尚未充分利用的森林病理系统研究的未来方向。
基因编辑技术（CRISPR）
一旦间隔物被纳入，病毒再次攻击，CRISPR 的一部分就会转录并加工成 CRISPR-RNA 或“crRNA”。 CRISPR核苷酸序列作为模板产生互补的单链RNA序列。
基因编辑技术的进展
随着大核酸酶、锌指核酸酶、TALEN 和 CRISPR/Cas 等工具的发展，精确修改人类基因的能力已经成为可能。这些技术现在使得产生靶向缺失、插入、基因敲除和点变异成为可能；通过将转录因子或表观遗传机制靶向 DNA 来调节基因表达；或靶向和修改 RNA。内源性修复机制用于对 DNA 进行所需的修改；它们包括非同源末端连接、同源性定向修复、同源性独立的靶向整合、微同源性介导的末端连接、碱基切除修复和错配修复。可以使用计算机预测和测序来监测脱靶效应，并使用具有更高精度的 Cas 蛋白（例如高保真度 Cas9、增强特异性 Cas9 和超精确 Cas9）将其最小化。已发现 Cas9 的替代品，包括 Cpf1、Cas12a、Cas12b 和较小的 Cas9 直系同源物（如 CjCas9）。基因编辑成分的递送是使用标准技术在体外进行，或使用 AAV、脂质纳米颗粒或细胞穿透肽在体内进行。基因编辑技术的临床开发正在多个领域取得进展，包括癌症治疗中的免疫疗法、HIV 感染的抗病毒疗法以及治疗遗传性疾病，如 b 地中海贫血、镰状细胞病、溶酶体贮积症和视网膜营养不良症。我们在此回顾这些技术进步及其临床实施面临的挑战。