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胶质母细胞瘤的药物开发管道 - FDA孤儿产品名称数据库的横截面评估
高级神经胶质瘤是儿童和成人中大多数脑瘤相关的死亡。考虑到所有年龄段，胶质母细胞瘤代表了最常见的恶性脑肿瘤（占所有恶性脑肿瘤的43.5％[1]）。尽管绝对数量很少，但在美国，胶质母细胞瘤代表了每年约15,000名患者的普遍致命疾病类[1]。最近几年的出版物激增，突出了这些肿瘤中的肿瘤间和肿瘤内多样性[2，3]，但我们对疾病源泉的病理生理过程的越来越多，尚未将其转化为治疗成功。迄今为止，大量研究已经确定了胶质性癌中发生的典型遗传改变：IDH1中的突变或针对小儿胶质母细胞瘤，两者经常发生的组蛋白H3。3基因突变（H3。 3：PK27M和H3。 3：PG34R/V）只是定义不同分子类别的胶质母细胞瘤的常见基因突变的三个例子。 The well- known mutations identified in glioblastoma have subsequently lead to the identification of epi- genetic and transcriptomic mechanisms which perpetuate the disease: examples of this are the hypermethylation of CpG islands in IDH1-mutant glioblastoma [ 4 ] and the loss of histone H3.3 K27me3 in H3.3 mutant glioblastomas [ 5 ]. 尽管对胶质母细胞瘤的基因组，表观基因组和转录组的知识大大增加，但临床结果并没有改变，胶质母细胞瘤的药物发展却落后于胶质母细胞瘤（EPI）基因组学的重大进展。3基因突变（H3。3：PK27M和H3。3：PG34R/V）只是定义不同分子类别的胶质母细胞瘤的常见基因突变的三个例子。The well- known mutations identified in glioblastoma have subsequently lead to the identification of epi- genetic and transcriptomic mechanisms which perpetuate the disease: examples of this are the hypermethylation of CpG islands in IDH1-mutant glioblastoma [ 4 ] and the loss of histone H3.3 K27me3 in H3.3 mutant glioblastomas [ 5 ].尽管对胶质母细胞瘤的基因组，表观基因组和转录组的知识大大增加，但临床结果并没有改变，胶质母细胞瘤的药物发展却落后于胶质母细胞瘤（EPI）基因组学的重大进展。尽管可以通过治疗方法使用其中一些遗传靶标，但其中大多数不适合药物焦油，尽管它们可能会提供免疫疗法的使用前景。因此，对于能够占据疾病进展的新型化合物或组合的组合存在明确的医学需求。1983年的《美国孤儿药物法》旨在通过提供方案援助，孤儿赠款计划，临床试验费用的50％的税收抵免，美国食品和药物管理费（FDA）费用（FDA）费用（FDA）费用豁免以及7年的营销专有性来激励包括稀有癌症在内的罕见疾病的药物开发。在1983年至2015年之间，所有孤儿药物批准的三分之一以上（n = 177，总计492，即36％）是旨在治疗稀有癌症的相关化合物[7]。虽然可能存在新药物临床失败的多种原因，但仍缺乏对指定化合物的状态的全面看法。尤其尚不清楚葡萄瘤的物质类别和治疗原则已进入市场或正在开发中。此知识是
三个计划中的两党基础设施法项目平均为2022财政年度和2023财年的经济平均提供了17,669个工作岗位和20亿美元
•废弃的矿山（AML）：法律在15年内提供了113亿美元的AML资金，这将有助于社区清理过去煤矿造成的危险环境条件和污染。这笔资金有望使该国当前废弃的矿山大多数填海。•孤儿井井有条，修复和开垦（孤儿井）：该法律为联邦，部落，州和公共土地上的孤儿井网插入，补救和修复活动提供47亿美元。这项投资将减少孤儿井中的甲烷和其他温室气体排放，有助于清理水污染，恢复本地栖息地，并受益于受影响不成比例的社区。•水资源：法律为利益相关者，部落国家和西部17个州的利益相关者，部落国家和社区提供83亿美元的投资。
新药和生物制剂的监管排他性
George 在为制药和生物技术公司提供生命周期管理问题（包括监管排他性和 FDA 面临的专利问题）监管建议方面拥有丰富的经验。他是孤儿药问题（包括孤儿药指定和排他性）方面的领先专家，并曾代表客户成功向 FDA 就与流行率、孤儿亚群和临床优越性相关的问题进行辩护。George 还定期为制药和生物技术公司提供有关《儿童最佳药物法案》和《儿科研究公平法案》下出现的儿科研究和儿科排他性问题的咨询。
朱莉·克罗普（Julie Krop），医学博士CV
创造性的战略医师领导者，在生物制药行业的多种治疗和孤儿指示中具有广泛的发展经验。先前的角色包括大型制药公司以及中小型生物技术公司的临床发展，监管事务和医疗事务的高级领导职务。通过批准和批准生命周期管理，在孤儿和非孤儿候选药物的早期和晚期发展方面的丰富经验。强大的监管背景，包括领先的预定会议，EOP2会议，美国和EMEA申请供批准以及FDA咨询小组。强大的技术技能与战略性，实用和企业家的独特组合致力于成功推动业务前进。
Beyonttra，INN-acoramidis - SMOP
1 积极意见摘要的发布不影响委员会的决定，委员会的决定通常在通过意见后 67 天内发布 2 该产品在开发过程中被指定为孤儿药。申请人于 2024 年 12 月 5 日请求将其从孤儿药产品社区登记册中删除。
公司：Chordia Therapeutics，INC代表：首席执行官Miyake（安全法典：190A TSE增长市场）联系：首席Finan
日本卡纳那川2024年1月10日 - Chordia Therapeutics K.K.（总部：坎纳那川县富士瓦市；首席执行官：Hiroshi Miyake）宣布，Chordia由Rogocekib的食品和药物在美国接受了孤儿药物名称（ODD），该药物正在为刚毛或重新抗药性或复发性急性肌淋巴瘤（Aml）开发。奇数是基于1983年的《孤儿疾病法》，是一种用于指定符合某些疾病的药物的系统，例如在美国的患者少于200,000例，尤其需要医疗治疗。该系统支持和促进孤儿药的开发，目的是考虑到孤儿药物的研究和开发未达到较少的患者，尽管医疗需求较高，但由于孤儿药的研究和开发未达到足够的进展。This designation makes it possible to utilize various pharmaceutical and research cost support measures from the FDA, such as exemption from application fees for new drug applications in the US, reductions or exemptions from federal taxes related to clinical development, as well as preferential measures for development and promotion in the US, and after approval, it will be granted exclusive first-to-market sales rights in the US for seven years, which could be a significant step towards future commercialization of rogocekib。对业务绩效没有影响。
诊断为分子氢的FDA孤儿药物指定用于治疗肌萎缩性侧索硬化
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免责声明本报告中提供的信息仅出于信息目的。美国国家，食品和农业组织，非洲孤儿农作物联盟和非洲联盟的洛克菲勒基金会，农业模型对比和改善项目，Havos.ai，美国国务院，食品和农业部，明显不承担任何损失，损害，索赔或其他责任，不承担任何损失，损害，索赔或其他责任。明确了解到，洛克菲勒基金会，农业模型对比和改进项目，Havos。AI，美国国务院，食品和农业部，非洲孤儿作物财团和非洲联盟，通过提供此信息，没有义务更新信息或向接收者提供其他支持。AI，美国国务院，食品和农业部，非洲孤儿作物财团和非洲联盟，通过提供此信息，没有义务更新信息或向接收者提供其他支持。
EMA 评估的人类药物信息指南
新的或更新的 EPAR 文件（EC 决定延长适应症后 2 周） 药品概述 产品信息 所有授权介绍的列表 公开评估报告 程序步骤文件 更新的风险管理计划 孤儿药维持/撤回评估报告（针对孤儿药）（EC 决定延长适应症后 2 周） 临床研究报告（EC 决定后约 2 个月） CHMP 的负面意见
506 用于治疗鸟氨酸转运
费城——2023 年 3 月 22 日——iECURE 是一家基因编辑公司，专注于开发与突变无关的体内基因插入或敲入编辑疗法，用于治疗具有重大未满足需求的肝脏疾病。该公司今天宣布，欧盟委员会授予该公司的主要候选产品 GTP-506 孤儿药资格，用于治疗鸟氨酸转氨甲酰酶 (OTC) 缺乏症。GTP-506 此前已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予的治疗 OTC 缺乏症的孤儿药和儿科罕见病资格。iECURE 首席执行官乔·特鲁伊特 (Joe Truitt) 表示：“获得美国和欧盟的孤儿药资格凸显了我们所做的工作，以证明我们的体内基因编辑方法有可能为急需治疗 OTC 缺乏症的患者提供临床益处。” “如果没有孤儿药资格认定这样的项目，成千上万患有各种罕见病的患者将无法获得药物治疗，从而导致症状无法控制，甚至死亡。获得这一资格认定使我们距离为患有这种毁灭性疾病的儿童提供具有变革性的治疗方案更近了一步。” 欧盟 (EU) 的孤儿药资格认定是由欧盟委员会根据欧洲药品管理局 (EMA) 孤儿药委员会的积极意见授予的。欧盟委员会授予以下产品的孤儿药资格认定：用于治疗、预防或诊断危及生命或慢性衰弱性疾病的产品，这些疾病影响到欧盟不超过万分之五的人，并且如果欧盟没有授权销售的治疗、预防或诊断此类疾病的令人满意的方法，或者如果存在此类方法，该产品对受此疾病影响的人具有显著益处。孤儿药资格认定为公司在欧盟提供了某些好处和激励措施，包括临床方案协助、可能的监管费用豁免或减少以及获批后十年的市场独占权。关于非处方药缺乏症非处方药缺乏症是最常见的尿素循环障碍，是一种遗传性代谢障碍，由负责氨解毒的肝酶基因缺陷引起。患有非处方药缺乏症的个体血液中氨含量可能过高，可能导致严重后果，包括不可逆的神经损伤、昏迷和死亡。这种疾病的严重形式在出生后不久出现，男孩比女孩更常见。早发性严重非处方药缺乏症的唯一治疗方法是肝移植。目前可用的医学疗法不能纠正疾病，也不能消除危及生命的症状或危机的风险。关于 GTP-506 iECURE 对其初始项目（包括非处方药缺乏症）的基因编辑方法，依赖于携带不同有效载荷的双腺相关病毒 (AAV) 衣壳的递送。GTP-506 包含两个载体，一个 ARCUS® 核酸酶载体 (GTP-506A)，用于靶向已充分表征的 PCSK9 基因位点的基因编辑，另一个治疗供体载体 (GTP-506D)，用于插入 OTC 基因以提供