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同种异体IPSC衍生血小板产品（MEG-002）的开发和第一次人类输血
1。nakamura S等人，可扩展的巨核细胞细胞系可从人类诱导的多能干细胞中临床适用的血小板。细胞干细胞。 2014; 14（4）：535-548。 2。 sugimoto n等，IPLAT1：IPSC衍生血小板作为1期自体输血研究的第一个人类临床试验。 血。 2022; 140（22）：2398-2402。 3。 Yoshida S等人，人类诱导多能干细胞的临床级HLA hla Haplobank匹配日本人群的40％。 Med。 2023; 4（1）：51-66。 4。 ITO Y等，湍流激活血小板生物发生，使临床量表可在体内产生。 单元格。 2018; 174（3）：636-648。 5。 sugimoto n等人，用于IPLAT1临床试验的自体IPSC衍生的血小板产物的生产和非临床评估。 血液副词。 2022; 6（23）：6056-6069。 6。 Watanabe N等人，精制的方法来评估兔模型中输血人血小板的体内止血功能和生存能力。 输血。 2017; 57（8）：2035-2044。细胞干细胞。2014; 14（4）：535-548。2。sugimoto n等，IPLAT1：IPSC衍生血小板作为1期自体输血研究的第一个人类临床试验。血。2022; 140（22）：2398-2402。3。Yoshida S等人，人类诱导多能干细胞的临床级HLA hla Haplobank匹配日本人群的40％。Med。2023; 4（1）：51-66。4。ITO Y等，湍流激活血小板生物发生，使临床量表可在体内产生。 单元格。 2018; 174（3）：636-648。 5。 sugimoto n等人，用于IPLAT1临床试验的自体IPSC衍生的血小板产物的生产和非临床评估。 血液副词。 2022; 6（23）：6056-6069。 6。 Watanabe N等人，精制的方法来评估兔模型中输血人血小板的体内止血功能和生存能力。 输血。 2017; 57（8）：2035-2044。ITO Y等，湍流激活血小板生物发生，使临床量表可在体内产生。单元格。2018; 174（3）：636-648。5。sugimoto n等人，用于IPLAT1临床试验的自体IPSC衍生的血小板产物的生产和非临床评估。血液副词。2022; 6（23）：6056-6069。6。Watanabe N等人，精制的方法来评估兔模型中输血人血小板的体内止血功能和生存能力。输血。2017; 57（8）：2035-2044。
cp.mp.108-镰状细胞贫血和β-丘脑中的同种异体造血细胞移植
镰状细胞贫血和β-丘脑贫血镰状细胞疾病是由同义突变引起的，该突变在β-糖蛋白亚基中与谷氨酸交换了谷氨酸。4该突变的纯合遗传导致疾病表型，而杂合载体不表现出临床疾病症状。杂合载体也称为具有镰状细胞性状。4这种氨基酸取代会导致红细胞中脱氧的血红蛋白刚性聚合物，最终形成了经典的镰状形态。2镰状红细胞遮住了微脉管系统，导致组织缺氧，梗塞和慢性溶血性贫血。4因此，镰状细胞贫血呈现出异质的临床表现范围，包括疼痛，中风，血管闭塞发作，多器官损伤，生活质量降低和寿命缩短。2,4
小儿同种异体造血细胞移植者的重症监护风险和长期结局
1加利福尼亚大学旧金山分校儿科医学系，加利福尼亚州旧金山； 2过敏，免疫学和BMT，加利福尼亚大学旧金山分校的儿科系，加利福尼亚州旧金山； 3威斯康星州密尔沃基医学院，威斯康星州； 4田纳西州孟菲斯的圣裘德儿童研究医院； 5佛罗里达州迈阿密迈阿密大学医学系； 6国立卫生研究院，国家癌症研究所，马里兰州贝塞斯达； 7艾伯塔省儿童医院，加拿大AB卡尔加里； 8国家骨髓供体计划/BE比赛，明尼苏达州明尼阿波利斯； 9辛辛那提儿童医院医疗中心，俄亥俄州辛辛那提；华盛顿州西雅图市的弗雷德·哈钦森癌症中心10号； 11 Karolinska Institutet，Karolinska大学医院，瑞典Huddinge；密苏里州圣路易斯圣路易斯的华盛顿大学12； 13犹他州盐湖城犹他州大学亨斯曼癌症研究所； 14加利福尼亚大学洛杉矶分校的儿科系，加利福尼亚州洛杉矶； 15克利夫兰诊所，俄亥俄州克利夫兰； 16伊利诺伊州芝加哥的西北大学Feinberg医学院；佛罗里达州坦帕市的17 Moftt癌症中心；加利福尼亚州奥兰治的奥兰治县18个儿童医院； 19田纳西州纳什维尔的范德比尔特大学医学中心； 20大学医院，比利时鲁汶市的加斯特堡；和21 Dana-Farber癌症中心，马萨诸塞州波士顿1加利福尼亚大学旧金山分校儿科医学系，加利福尼亚州旧金山； 2过敏，免疫学和BMT，加利福尼亚大学旧金山分校的儿科系，加利福尼亚州旧金山； 3威斯康星州密尔沃基医学院，威斯康星州； 4田纳西州孟菲斯的圣裘德儿童研究医院； 5佛罗里达州迈阿密迈阿密大学医学系； 6国立卫生研究院，国家癌症研究所，马里兰州贝塞斯达； 7艾伯塔省儿童医院，加拿大AB卡尔加里； 8国家骨髓供体计划/BE比赛，明尼苏达州明尼阿波利斯； 9辛辛那提儿童医院医疗中心，俄亥俄州辛辛那提；华盛顿州西雅图市的弗雷德·哈钦森癌症中心10号； 11 Karolinska Institutet，Karolinska大学医院，瑞典Huddinge；密苏里州圣路易斯圣路易斯的华盛顿大学12； 13犹他州盐湖城犹他州大学亨斯曼癌症研究所； 14加利福尼亚大学洛杉矶分校的儿科系，加利福尼亚州洛杉矶； 15克利夫兰诊所，俄亥俄州克利夫兰； 16伊利诺伊州芝加哥的西北大学Feinberg医学院；佛罗里达州坦帕市的17 Moftt癌症中心；加利福尼亚州奥兰治的奥兰治县18个儿童医院； 19田纳西州纳什维尔的范德比尔特大学医学中心； 20大学医院，比利时鲁汶市的加斯特堡；和21 Dana-Farber癌症中心，马萨诸塞州波士顿
在同种异体造血细胞移植受者中，在2期Paseleucel的最终结果中。
1迪阿利市杜阿尔特国家医学中心的传染病司； 2堪萨斯城堪萨斯大学血液学系； 3个骨髓和干细胞移植，Stony Brook大学医院癌症中心，纽约州Stony Brook； 4马里兰州格林巴姆大学综合癌症中心医学系，马里兰州； 5儿科，密苏里州堪萨斯城的堪萨斯城儿童怜悯； 6 Allovir，马萨诸塞州沃尔瑟姆； 7德克萨斯州休斯敦的德克萨斯儿童医院和休斯敦卫理公会医院的贝勒医学院7； 8华盛顿州西雅图市弗雷德·哈钦森癌症中心的疫苗和传染病司； 9华盛顿大学医学院，华盛顿州西雅图；明尼苏达州明尼苏达大学，明尼苏达州明尼阿波利斯大学的传染病和国际医学部门10
4029.6表格CMS-2552-10 12-22 4029.5工作表D-6- ...
4029.6表格CMS-2552-10 12-22 4029.5工作表D-6-在工作表D-6上计算细胞治疗的习得成本，医院报告了同种异体HSCT的收购成本。工作表，对从2020年10月1日开始或之后开始的成本报告期有效，计算了与获得同种异体造血干细胞相关的住院常规，辅助和其他成本，以进行移植的同种异体造血干细胞，包括在受接受者或其他因素导致的情况下导致不合适的案件，以及其他因素而导致的审查成本。该法的第1886（d）（5）（m）节。同种异体造血干细胞移植的成本由IPP支付，而不包括在此工作表中。请参阅CMS Pub。100-04，第3章，§90.3.1和CMS Pub。 100-04，第4章，第231.11章，用于可能包含在同种异体HSCT收购成本中。 工作表D-6由以下部分组成：100-04，第3章，§90.3.1和CMS Pub。100-04，第4章，第231.11章，用于可能包含在同种异体HSCT收购成本中。 工作表D-6由以下部分组成：100-04，第4章，第231.11章，用于可能包含在同种异体HSCT收购成本中。工作表D-6由以下部分组成：
合成细胞因子受体能够增强持久性......
保护同种异体细胞：• 多周期淋巴细胞清除 • 同种异体细胞治疗产品的复杂基因编辑 – 多基因 KO 和 KI • 抗体依赖性清除以减少淋巴细胞数量
沃顿的果冻衍生的基质细胞及其在同种异体造血干细胞移植中的细胞疗法
fi g u r e 1 WJ-MSC支持造血并通过可溶性因子和细胞接触来调节免疫力。上部：WJ-MSC分泌生长因子，可能会增强造血细胞的更新或茎，它们可能会创建一个支持造血细胞稳态的纤连蛋白网络。因此，它们在HSCT后对较差的移植功能的治疗感兴趣。IL-6：介体6，SCF：干细胞因子，M-CSF：巨噬细胞刺激因子，G-CSF：粒细胞刺激因子，GM-CSF：GM-CSF：粒细胞巨噬细胞巨噬细胞菌落刺激因子，FLT3：FMS类似于类似酪氨酸的酪蛋白kinase kinase kinase 3;较低：WJ-MSC分泌细胞因子和其他分子，这些细胞因子降低活化的T细胞增殖或诱导Treg，并作用于其他免疫细胞。它们还产生了胞质IDO，这是一种将色氨酸在培养基中耗尽的酶，并将色氨酸转化为分泌的代谢产物（如kynurenine），可防止T细胞增殖。WJ-MSC还表达了几个与活化的T细胞相互作用的膜分子，以诱导疲劳或凋亡，或防止T细胞激活。可溶性和膜因子的表达根据环境中的炎症水平而变化。这些特性使WJ- MSC成为GVHD预防或治疗，用于移植排斥预防的良好候选者，以及一些不受控制的炎症（例如出血性膀胱炎）的疾病。PGE2，Prostaglandin E2; HGF，肝增长因子； il，白介素； TGFβ1，转化生长因子β1； HLA，人白细胞抗原； PDL（1/2），编程中性配体； VCAM，血管细胞粘附分子； ICAM，细胞间粘附分子
同种异体手移植或自体手再植后初级躯体感觉皮质的变化
接受同种异体手移植或自体手再植（统称“手部修复”）的截肢者提供了一个独特的机会来测量失神经系统后可塑性变化的范围，特别是初级躯体感觉皮层（S1）。然而，这样的病人很少，之前的研究将个案与小群典型成年人进行了比较。在这里，我们研究了 5 个个体（n = 8 个疗程：一个移植手术进行了 2 个疗程，一个移植手术进行了 3 个疗程，三次再植手术各进行了 1 个疗程）。我们使用功能性磁共振成像（fMRI）来测量 S1 对传递到每个病人左右指尖和下脸部的受控气动触觉刺激的反应。这些数据与从典型成年人（n = 29）和当前单侧截肢者（n = 19）获得的反应进行了比较。在刺激患手期间，患者患侧 S1（患手的对侧）对刺激的反应方式与截肢者和典型成年人相似。对侧反应的存在表明 S1 功能大致典型，但反应普遍处于典型变异范围的低端。患者患侧 S1 对完整手部刺激的反应表现出很大的个体差异：虽然所有患者都属于典型成年人的范围，但一些患者（4/8）的同侧反应与当前截肢者表现出的类似。与手部修复患者不同，当前截肢者与典型成年人相比表现出明显的 S1 重组，包括对完整手部刺激的双侧 S1 反应。在所有三个参与者组中，我们通过测量个体识别手掌和手指触摸位置的能力来评估触觉定位。奇怪的是，虽然移植患者的触觉定位能力随着时间的推移有所改善，但这与 S1 对触觉刺激的反应变化无关。总体而言，我们的研究结果首次描述了手部修复后皮质对良好控制的触觉刺激的反应。我们的案例研究表明，手
高风险同种异体或自体BMT或白血病患者的病毒呼吸道感染的诊断和管理
Contents Scope ..................................................................................................................................................... 2 1.Introduction ................................................................................................................................ 2 1.1.High-risk criteria ........................................................................................................................ 2 2.Diagnosis .................................................................................................................................... 2 2.1.Samples ................................................................................................................................... 2 2.2.Investigations ............................................................................................................................ 2 3.Minimising infection spread ...................................................................................................... 3 3.1.Inpatients .................................................................................................................................. 3 3.2.Inpatient visitors/relatives .......................................................................................................... 3 3.3.Outpatients ............................................................................................................................... 3 3.4.Staff .......................................................................................................................................... 3 3.5.Staff illness ............................................................................................................................... 4 3.6.Environment or equipment ........................................................................................................ 4 4.Management ............................................................................................................................... 4 4.1.Respiratory Syncytial Virus (RSV)........................................................................................ 4 4.2.Investigations ............................................................................................................................ 4 4.3.Treatment criteria ...................................................................................................................... 4 4.4.Treatment algorithm .................................................................................................................. 5 4.5.Immunoglobulin for RSV – post BMT patients only ................................................................... 5 4.6.Ribavirin (unlicensed) ............................................................................................................... 6 4.7.Influenza A & B ...................................................................................................................... 7 4.8.Investigations ............................................................................................................................ 7 4.9.Treatment ................................................................................................................................. 7 4.10.Parainfluenza (HPIV) ............................................................................................................. 7 4.11.Parainfluenza的免疫球蛋白 - 仅BMT后患者................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................... 7 4.12。Adenovirus ............................................................................................................................. 8 4.13.Cidofovir (micro approval required) ....................................................................................... 8 4.14.SARS-CoV-2 ........................................................................................................................... 9 References ............................................................................................................................................ 9 Original authors .................................................................................................................................. 10 Audit .................................................................................................................................................... 10 Circulation ........................................................................................................................................... 10 Review ................................................................................................................................................. 11
药理学疗法，以防止同种异体造血干细胞移植后急性髓样白血病复发
复发是同种异性造血干细胞移植（Allo-HSCT）后急性髓样白血病（AML）患者死亡率的主要原因。不良细胞遗传学或分子危险因素以及移植时的难治性疾病或持续性可测量的残留疾病（MRD）与复发风险增加有关。Allo-HSCT后用于AML复发的救助疗法通常仅限于化学疗法，供体淋巴细胞输注和/或第二次移植，并且很少成功。有效的移植后预防性干预高风险AML可能至关重要。最常见，最有前途的方法是使用降压剂的移植后维持或在存在靶标时使用FLT3酪氨酸激酶抑制剂。此外，IDH1/IDH2抑制剂和BCL-2抑制剂与其他策略结合使用，在维护环境中是有希望的方法。在这里，我们总结了当前有关Allo-HSCT后药理学剂的先发和预防性使用的知识，以防止AML复发。