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World File Search System新药
引用本文：Sajad Goudarzi、Mohamad Vosough Ghanbari、Jalil Rohani、Razieh Ghodsi 和 Fatemeh B. Rassouli（2024 年 10 月 7 日）：开发新药
摘要成人 T 细胞白血病/淋巴瘤 (ATL) 存活率低，这凸显了对创新治疗药物的迫切需求。虽然已经记录了 HDACis 在几种血液系统肿瘤中的药代动力学，但关于其对抗 ATL 的活性的研究仍存在明显差距。鉴于缺氧会对淋巴瘤细胞产生不可预测的影响，本研究旨在首次评估 MS-275 和新型类似物在缺氧条件下对 ATL 细胞的毒性作用。进行了蛋白质-蛋白质相互作用和基因集富集分析，评估了 HIF1A 和下游靶标的表达，并对 MS-275 和新型类似物与 HIF-1 a 进行了分子对接。对于体外研究，首先合成 MS-275 的苯甲酰胺类似物，然后评估缺氧条件下 MT-2 细胞的活力。富集分析证实了 HIF-1 信号通路中枢基因的参与，火山图显示 HIF1A、GAL3ST1 和 CD274 过度表达。分子对接表明 MS-275 和 HIF-1 a PAS-B 结构域的类似物之间存在有利的相互作用。alamarBlue 测定结果表明 MS-275 和类似物显著 (p < 0.001) 降低了缺氧条件下 MT-2 细胞的活力。本研究结果有望开发针对缺氧引起的 ATL 变化的新药。
社论：查加斯病新药物靶点和治疗方法
恰加斯病 (ChD) 也称为美洲锥虫病，是一种由血鞭毛原虫克氏锥虫引起的寄生虫病。该病是拉丁美洲的地方病，估计有 600 万至 700 万人感染。如今，由于通过旅行和迁徙传入的病例以及其地理分布不断扩大（例如美国的情况），ChD 被视为新出现的全球健康问题（Paniz Mondol 等人，2020 年）。尽管如此，ChD 的治疗选择仍然有限，并且表现出显著的不良反应。目前的治疗选择基于两种硝基衍生物和硝基呋喃化合物，苯并硝唑 (Bz) 和硝呋莫司 (Nx)，它们在 50 多年前就已引入临床医学，尽管它们是仅有的两种获准用于治疗 ChD 的药物，但它们的使用存在一些局限性。首先，Bz 和 Nx 这两种药物都有明显的副作用，全身体征和症状从轻微到严重不等，包括皮疹、恶心、呕吐、厌食、贫血、白细胞减少和周围神经病变，这些通常会导致停止治疗。其次，这些药物的疗效取决于寄生虫的发育阶段、疾病阶段（急性或慢性）和患者的地理位置，治愈率为 60% 到 80%。这一点很重要，因为地理位置与寄生虫及其各自的离散类型单位（DTU）的基因组变异性密切相关，已知这些单位对治疗的反应趋势不同（Higuera 等人，2013 年）。第三，治疗时间延长，从 60 天到 120 天不等，由于潜在的副作用，需要密切监测。最后，克氏锥虫耐药菌株的出现已成为成功治疗 ChD 的主要障碍。因此，迫切需要确定新药和药物靶点，以提高 ChD 治疗的有效性和安全性。因此，人们正在努力寻找针对这种顽固感染的新型化疗方法，特别是在慢性期，这是该疾病最隐蔽和最常见的临床表现。因此，在治疗 ChD 方面取得突破性进展
数据分析加速新药的实验发现
热电 (TE) 材料是当今极少数可持续且可行的能源解决方案之一。这种巨大的能量收集前景取决于识别/设计出比现有材料效率更高的材料。然而，由于材料的化学空间非常广阔，到目前为止，只有一小部分材料经过了实验和/或计算扫描。通过在主动学习框架中采用基于压缩感知的符号回归，我们不仅确定了材料成分中具有卓越 TE 性能的趋势，还预测并通过实验合成了几种性能极高的新型 TE 材料。其中，我们发现 Cu 0.45 Ag 0.55 GaTe 2 在 827 K 时具有高达 ~2.8 的实验性能系数，这是该领域的一项突破。所提出的方法证明了物理信息描述符在材料科学中的重要性和巨大潜力，特别是对于通常在良好控制条件下的实验中获得的相对较小的数据集。
COVID-19 MRNA疫苗（5年及以上）患者组方向 ehia：在患有镰状细胞疾病的患者中使用的plerixa（... 呼吸道合胞病毒（RSV）老年人计划通讯 诊断成像数据集统计版本 2025/26 NHS付款计划 - 咨询通知 NHS标准合同2024/25-一般条件（完整... 中型安全住院服务（MSU） 专业皮肤科服务规范 NHS标准合同2024/25 国家创新药品基金列表v1.3
nhse和根据本PGD提供服务的人不得更改，修改或添加本文档的临床内容（第4、5和6节）；这种行动将使提供的临床签名无效。此外，授权组织不得改变第3节（员工特征）。第2节只能由授权PGD的人根据《人类药品法规》 2012 1（HMR2012）附表16第2部分第2部分（代表NHSE）修改。第7节可以在提供的指定可编辑字段中进行编辑，但仅出于提供这些部分的目的，即使用PGD的NHS组织的责任和治理安排。第7节不能用于更改，修改或添加到临床内容中。此类行动将使UKHSA临床内容授权无效，该临床内容授权是根据法规提供的。第7节将由提供服务及其授权经理的注册从业人员完成。
新药物显示出治疗duchenne肌肉营养不良的潜力
“通过增强肌肉修复，而不仅仅是减慢变性，刺激肌肉干细胞功能的疗法有可能改善DMD患者的生活质量。这可能有助于恢复肌肉功能，并最终提供更大的独立性。”麦吉尔生物化学系助理教授Natasha Chang说。
目前的肾上腺皮质癌模型对于新药研发有多好？
在过去十年中，肾上腺皮质癌 (ACC) 发病和进展的分子机制定义取得了重大进展。通过对 ACC 肿瘤进行广泛的分析，确定了这种恶性肿瘤的几种遗传和分子驱动因素，从而更好地了解了 ACC 肿瘤的发生。不幸的是，由于缺乏能够概括 ACC 异质性、分子特征、肿瘤微环境和对现有治疗的敏感性的体外和体内临床前模型，新的治疗方案的开发受到了阻碍。最近建立和实施了新的 ACC 细胞系、基因工程小鼠模型、小鼠患者来源的 ACC 异种移植 (PDX) 和新兴的临床前体内模型，为药物发现提供了新的实验可能性。
![扩大了[研究性新药物] BR55的扩展访问或同情的使用，这是一种针对检测的有针对性的超声对比剂](/simg/3/340fda806ad489fdbfbe009ef847de2b08f8c9d5.webp)
扩大了[研究性新药物] BR55的扩展访问或同情的使用，这是一种针对检测的有针对性的超声对比剂
扩大了对[研究性新药] BR55的扩大访问或同情的使用，这是一种针对克罗恩病患者胃肠道患者的活动性炎症的有针对性的超声对比剂，目前Bracco Diagnostics Inc. [BRACCO]无法访问我们的New Pressitation new Pressitation new Pressitation new Pressitation new dressivation new dressivation bracco。临床试验是获得该药物尚未获得美国食品药品监督管理局批准的最佳方法。bracco考虑了这一决定中的许多因素，包括我们维持当前正在进行的持续和计划的临床试验中患者入学的能力，以及进入这些临床试验的重要性，以对对患者进行任何潜在风险的合理评估，以便在临床试验设置中可以最好地进行任何潜在的风险与受益。如果BRACCO决定将来考虑扩大对BR55的访问，则将使用该指南进行更新，我们将使用确保以公平且一致的方式考虑确保此类请求的标准评估和响应每个扩展的访问请求。如果您或家庭成员有兴趣获得我们的研究疗法，我们建议您就参加我们的临床试验的可能性咨询您的医生。有关此已发布指南的更多信息，或者您是一名请求扩展访问的医师，请通过此网站上的链接与我们联系：https：//www.bracco.com/en-en-us/get-touch。我们预计会在三个工作日内承认收到此类查询。BRACCO对本指南的发布不得保证任何个人患者使用任何特定的研究药物。根据《 21世纪治疗法》，BRACCO可以随时修改此扩展的访问指南。该指南将通过超链接或其他引用临床访问记录的超链接或其他引用，因为该记录变得活跃后。
附件‘B’批准用于……的新药清单（r-DNA来源）
未曾用甲氨蝶呤治疗的成人进行性类风湿性关节炎。 □依那西普单独使用或与甲氨蝶呤联合使用，已被证明可以降低 X 射线测量的关节损伤进展速度并改善身体功能。幼年特发性关节炎 (JIA) – □治疗对甲氨蝶呤反应不足或已证明不耐受甲氨蝶呤的 2 岁以上儿童和青少年的多关节炎（类风湿因子阳性或阴性）和扩大性少关节炎。□治疗对甲氨蝶呤反应不足或已证明不耐受甲氨蝶呤的 12 岁以上青少年的银屑病关节炎。□治疗对常规疗法反应不足或已证明不耐受常规疗法的 12 岁以上青少年的肌腱炎相关关节炎。□尚未对 2 岁以下儿童进行依那西普研究。银屑病关节炎（PsA）-治疗成人活动性和进行性银屑病关节炎，当对先前的抗风湿药物治疗反应不足时。依那西普已被证明可以改善银屑病关节炎患者的身体功能，并降低多关节对称亚型银屑病患者的外周关节损伤进展速度（通过 X 射线测量）。中轴型脊柱关节炎强直性脊柱炎 (AS)-治疗对常规疗法反应不足的严重活动性强直性脊柱炎成人。非放射学中轴型脊柱关节炎 (nr-AxSpA)-治疗对非甾体类药物反应不足的严重非放射学中轴型脊柱关节炎成人，其客观炎症体征为 C 反应蛋白 (CRP) 升高和/或磁共振成像 (MRI) 证据
2000—2020年英国国家健康与临床优化研究所（NICE）推荐新药对人群健康影响的回顾性分析
方法 为了进行这项回顾性分析，我们确定了 2000 年至 2020 年期间 NICE 公开的评估数据库中发布的英格兰新药技术评估。我们排除了评估终止、不推荐或随后退出市场的产品，并排除了专注于医疗器械、诊断或介入程序的计划中的评估。我们纳入了在首次获得监管部门批准后 5 年内经过 NICE 评估的药物。我们收集了有关药品名称、评估适应症以及药品和评估的具体特征的数据。我们注意到新药提供的性价比，以增量成本效益比 (ICER) 表示，以及健康益处的数据，以质量调整生命年 (QALY) 表示。我们利用 2000 年 1 月 1 日至 2020 年 12 月 31 日期间英格兰销售的新药总量的专有数据，估算了接受 NICE 推荐的新药的患者数量。我们使用在国家医疗服务体系 (NHS) 内实施新药的增量 QALY 收益与通过将相同资金重新分配给其他 NHS 服务或治疗可能获得的估计 QALY 之间的差值，计算了每次评估的净健康效应。我们通过将新药的增量成本除以 NHS 支出的健康机会成本来获得放弃的 QALY。
截至2025年1月22日开发的精选创新药物
*这并不是所有管道计划和资产的完全详尽的清单。该管道包括当前通过临床试验进行的资产以及监管机构正在审查的资产。包含在管道中是基于这些计划和资产的当前状态，并不能保证继续投资。此信息截至2025年1月22日，据公司所知。Johnson＆Johnson没有义务更新此信息。*AC免疫ACI-35.030。战略合作伙伴关系，合作和许可安排-Milvexian：Bristol Myers Squibb； X连锁性视网膜炎色素（AAV-RPGR）：Meiragtx; JNJ-1887：Hemera Biosciences； Rilpivirine和Cabotegravir的长作用HIV可注射治疗方案：VIIV Healthcare； expec：sanofi; Remicade和Simponi/Simponi Aria：Schering-Plough（爱尔兰）公司，Merck＆Co.，Inc。和Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation的子公司； Tremfya：Morphosys AG； JNJ-2113：主角治疗； tau疫苗：AC免疫SA； JNJ-1813：Addex Pharmaceuticals； Imbruvica：AbbVie Company Pharmacyclics，LLC； Zytiga：国际BTG； Darzalex和Darzalex Faspro； genmab a/s;鲍尔弗斯：astex Pharmaceuticals； Erleada：加利福尼亚摄政王和纪念Sload Kettering； Carvykti：传奇生物技术； Akeega：Tesaro，GSK内以肿瘤学为重点的业务； Lazertinib：Yuhan Corporation； Puobody平台双特异性抗体程序：GenMAB A/S；增强平台； Halozyme Therapeutics； XmAb CD28双特异性抗体； Xencor; IPSC衍生的嵌合抗原受体（CAR）NK和T-Cell产品候选者：命运治疗； Uptravi和Opsumit：Nippon Shinyaku（日本联合宣传）； JNJ-1459：X- Chem