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World File Search System新药
2023 年新药治疗批准
• Beyfortus (nirsevimab-alip) 注射剂是首个获批的药物，用于预防所有（即不仅仅是高危）在 RSV 第一个季节出生或进入第一个季节的婴儿以及某些 24 个月以下的高危儿童的 RSV 下呼吸道疾病。虽然大多数患者会出现轻微的感冒样症状，但一些婴儿，尤其是第一次感染 RSV 的婴儿，会患上下呼吸道疾病，如肺炎和支气管炎（肺部小气道肿胀）。
华氏巨球蛋白血症的新药
第一代和第二代共价 BTK 抑制剂，如伊布替尼、阿卡替尼、奥布替尼、替拉替尼和赞布替尼，在治疗新诊断和复发/难治性 WM 中发挥着重要作用，并且是基于先前多篇出版物证明这些 BTK 抑制剂在 WM 中安全性和有效性的指南导向治疗的一部分。1-5 尽管它们有效，但许多患者会出现副作用，例如心律失常、出血或风湿病症状，可能需要减少剂量或更换药物。6 此外，一些患者可能通过多种潜在途径产生耐药性，例如获得磷脂酶 C g 2 和 BTK 突变（例如 C481）。7、8 近年来，可逆性非共价 BTK 抑制剂已被开发为对早期 BTK 抑制剂产生耐药性或不耐受患者的潜在治疗选择。初步数据已证明其对 WM 有效。
治疗转移性结直肠癌的新药
结直肠癌 (CRC) 是发病率和死亡率最高的恶性肿瘤之一，是全球第三大癌症死亡原因。在过去十年中，很少有药物能够丰富转移性 CRC 的治疗前景并显著影响预后。与其他肿瘤不同，已经用尽治疗方案的转移性 CRC 患者通常仍保持良好的体能状态。增加潜在治疗方案面临许多挑战，特别是更好地了解疾病生物学和癌症治疗失败背后的耐药机制。开发用于转移性 CRC 的新药无疑是医学肿瘤学中最重要的挑战之一。本文讨论了新药开发的主要限制和潜在的未来情景。特别是，我们讨论了三个问题：(1) 靶向治疗在转移性 CRC (mCRC) 治疗中的主要局限性；(2) 可以摆脱原发性和继发性耐药性并实现更个性化的 mCRC 治疗的新靶向药物；(3) 未来方向。
数据分析加速新药的实验发现
热电 (TE) 材料是当今极少数可持续且可行的能源解决方案之一。这种巨大的能量收集前景取决于识别/设计出比现有材料效率更高的材料。然而，由于材料的化学空间非常广阔，到目前为止，只有一小部分材料经过了实验和/或计算扫描。通过在主动学习框架中采用基于压缩感知的符号回归，我们不仅确定了材料成分中具有卓越 TE 性能的趋势，还预测并通过实验合成了几种性能极高的新型 TE 材料。其中，我们发现 Cu 0.45 Ag 0.55 GaTe 2 在 827 K 时具有高达 ~2.8 的实验性能系数，这是该领域的一项突破。所提出的方法证明了物理信息描述符在材料科学中的重要性和巨大潜力，特别是对于通常在良好控制条件下的实验中获得的相对较小的数据集。
新药 2020 年 6 月 DPAC
Nurtec ODT 75mg 片剂 Rimegepant 硫酸盐 适用于成人有或无先兆偏头痛的急性治疗。 批准标准：过去 2 年内有偏头痛诊断记录（ICD-10：G43.xxx） 且参与者年龄≥18 岁 且由神经科医生开具处方或经神经科医生或其他适当专家会诊 且试验中对 2 种（基于首选的 PDL 药物）曲坦类药物反应不足或不耐受，直至最大剂量，除非有禁忌症（即缺血性心脏病、中风、不受控制的高血压）或出现临床显着的不良反应 且试验中对 1 种首选的急性偏头痛治疗（即 Ubrelvy 或 Reyvow）反应不足或不耐受，或出现临床显着的不良反应 且每月最多 8 片
针对癌症中的 HER2 表达：新药和……
人类表皮生长因子受体 2 (HER2) 的致癌潜能和激活已在多种人类恶性肿瘤中得到证实，最显著的是乳腺癌和胃/胃食管连接部 (GEJ) 癌。这些癌症中 HER2 激活的主要机制是 HER2 基因扩增，导致 HER2 蛋白在细胞膜上完全过表达 [1,2]。近年来，人们还认识到 HER2 的其他基因组改变会导致蛋白质活化，其中 HER2 基因突变是最重要的形式 [3]。HER2 突变通常为激活型，其中大多数不伴有 HER2 基因扩增 [3-5]。在前列腺神经内分泌癌、转移性皮肤鳞状细胞癌和膀胱尿路上皮癌中观察到了最高的 HER2 突变患病率 (>10%)。此外，HER2 突变也已在肺癌、结直肠癌和乳腺癌等常见癌症中出现，这表明
FDA研究新药（IND）工具包
§第一部分：必须包括药物的名称，活性成分，其药理类别，结构配方（如果已知），要使用的剂型的配方，用于使用的剂量，给药途径，广泛的目标以及研究的期望持续时间。§第二部分：必须包括以前的人类经验的摘要，参考其他IND（如果相关）以及在其他国家 /地区的研究和营销经验（如果适用）。§第三部分：指出出于任何安全或有效性的原因，包括在哪里和原因，该药物是否已从调查或营销中撤回。§上一节：提供一个总结计划在接下来的12个月内调查该药物的计划，包括研究的基本原理，要研究的迹象，评估药物的一般计划，计划的第一年的研究（确定这些计划尚未完成），是否尚未完成这些计划，预期的患者数量是基于动物毒理学数据的患者的预期数量。
获批新药数量创纪录的专科
血液学一词源于希腊语 haimo-，即“血液”和拉丁语 logia，即“研究”。由于血液一直是研究的热门对象，因此几位杰出的人物（也被称为血液学的“父亲”和“母亲”）为该专业的成功做出了重大贡献。在过去 30 年中，血液学家见证了多个领域的奇迹，例如从新鲜血液发展到外周干细胞再到现在的细胞或基因疗法的移植；或慢性粒细胞白血病，这是第一种无需化疗即可治愈的癌症之一 (1)。这一独特的临床实验室专业的大量研究和开发使人们更好地了解了多种疾病和靶向疗法。2023 年，药品评估和研究中心 (CDER) 批准了 55 种新药，生物制品评估和研究中心 (CBER) 也紧随其后。这两个中心都属于联邦药品协会 (FDA)。这些数字反映了小分子和生物药典以及细胞和细胞产品数量的增长。作为治疗领域，血液学继续成为领头羊，在这两个领域都获得了大多数批准。表 1 总结了与血液学有关的选定批准。最著名的是利用 CRISPR-Cas9 进行基因编辑的首个产品和一系列基因疗法。特别是，exagamglogene autotemcel 是首个获得 FDA 批准的基于 CRISPR-Cas8 的基因编辑器，用于治疗镰状细胞病 (SCD)。这种体外基因治疗产品 (Exa-cel) 在 BCL11a 转录因子处进行了基因改造，重新启用了胎儿血红蛋白的产生。在这种情况下，β 血红蛋白的缺陷由治疗上调的胎儿血红蛋白补偿。尽管临床数据表明有治愈潜力，但仍需要进一步研究来证实其持久性。另一种基因疗法 lovotibeglogene autotemcel 已获批用于治疗 SCD。慢病毒载体用于插入编码非镰状血红蛋白 HbAT87Q 的转基因。基因编辑器和小分子有望在不久的将来取得进展，旨在提高可及性 ( 2 )。另一个备受瞩目的领域是补体系统，2023 年有四种抑制剂获得全面批准，涉及血液学和其他专业 ( 3 )。其中三种靶向末端补体 C5，这也是依库珠单抗的靶点。这种首创的补体抑制剂自 2007 年起获批用于治疗极为罕见的血液病阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH)。2023 年，针对 C5 的 RNA 适体 avacincaptad pegol 已获批用于治疗眼部疾病。另一种针对 C5 的单克隆抗体是 pozelimab。 2023 年，pozelimab 获批用于治疗 CHAPLE（CD55 缺陷型蛋白丢失性肠病），扩大了补体抑制剂的应用范围。随着首个口服单药疗法 iptacopan（一种 B 因子抑制剂）获批用于治疗 PNH（4），该领域开辟了新视野。预计很快会出现更多的补体竞争产品，包括另一种针对因子 D 的口服补体抑制剂 ( 5 )。
新药评估：Rezdiffra（resmetirom），口服片剂
新药评估：Rezdiffra (resmetirom)，口服片剂 审查日期：2024 年 8 月 文献检索结束日期：初始 05/08/2024，重复 6/27/24 通用名称：Resmetirom 品牌名称（制造商）：Rezdiffra （Madrigal Pharmaceuticals） 收到的档案：是 通俗语言摘要： 非酒精性脂肪性肝炎 (NASH) 是一种由脂肪堆积引起的肝病，它会损害没有其他已知肝病原因（例如酒精或丙型肝炎）的人的肝脏细胞。随着时间的推移，这会导致肝脏留下疤痕或不可逆转的损伤，甚至死亡。 非酒精性脂肪性肝炎在患有肥胖、2 型糖尿病、高胆固醇和高血压等其他健康状况的人群中更为常见。这些其他疾病有时被称为代谢综合征。 针对所有这些病症的药物和生活方式疗法是治疗非酒精性脂肪性肝炎的重要组成部分。 Resmetirom 是美国食品药品管理局 (FDA) 批准的首个用于治疗非酒精性脂肪性肝炎的药物。对于没有不可逆的严重肝脏瘢痕（如肝硬化）的非酒精性脂肪性肝炎患者，服用 resmetirom 至少一年后，部分患者的瘢痕（如纤维化）和其他肝病症状有所减轻。 生产 resmetirom 的公司正在研究这种药物，看它是否能减轻非酒精性脂肪性肝炎的其他严重影响，如死亡和肝功能衰竭。 腹泻和恶心是 resmetirom 最常见的副作用。 药物使用研究和管理小组建议提供者解释为什么有人需要 resmetirom，然后医疗补助才会支付费用。这个过程称为事先授权。研究问题：1. 目前诊断和治疗非酒精性脂肪性肝炎 (NASH) 的护理标准是什么？2. 对于患有中度至晚期肝纤维化的非酒精性脂肪性肝炎 (NASH) 患者，Resmetirom 的益处和危害是什么？3. 是否有特定的亚群对 Resmetirom 的耐受性更好或更有效？结论： NASH 是非酒精性脂肪性肝病 (NAFLD) 的一个子类别。肝活检是确诊所必需的，但可以使用非侵入性生化测试和成像技术（如纤维化-4 指数 (FIB-4)、弹性成像和增强肝纤维化 (ELF) 测试）进行连续筛查来评估纤维化分期和持续管理。1,2