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创新药物无法获得和获取延迟的根本原因：缩短等待时间
多年来，EFPIA 一直在关注药品的上市时间。根据 2023 年患者等待指标调查的最新数据，欧盟和欧洲经济区国家创新治疗的平均报销时间已达到 531 天，从德国的 126 天到土耳其的 990 天不等。4 欧洲内部存在患者可及性不平等，各国在特定时间可用的产品数量存在显著差异，并且各国在国家报销之前所需的时间也存在显著差异。业界对这些延误表示担忧，并认识到延误和药品短缺会损害患者的利益。这些担忧是有关欧盟一般药品立法的影响以及是否会改善欧盟患者获得药品的渠道的辩论的重要背景。
自愿公告 一类创新药「TQA3038(siRNA)」完成I期临床研究
TQA3038是本集团自主研发的针对乙肝病毒（HBV）的小干扰RNA（siRNA）药物，用于治疗慢性乙肝。TQA3038是一种N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）偶联的siRNA药物，可在肝脏中蓄积并有效降解靶RNA，抑制相关蛋白的翻译，从而阻断HBV的复制，有望在临床上显著提高功能性治愈率。TQA3038采用具有自主知识产权的核酸序列，与临床开发进展最快的siRNA相比，具有更强的体内外抗病毒活性。
OU Health Harold Hamm糖尿病中心新闻通讯 阿尔茨海默氏症的更新和新药物 OU Health Harold Hamm糖尿病中心秋季通讯
符合其培训目标，Circle很高兴地宣布其Circle研讨会系列。迄今为止，该系列节目的演讲来自俄克拉荷马大学健康科学大学OU公共卫生学院研究副教授Lancer Stephens，Ph.D.，他以“历史和当前的观点影响部落健康”的演讲。艾米丽·琼斯（Emily Jones）谈到了“建立南部平原的土著孕产妇健康公平的能力”，以及俄克拉荷马大学人类学教授的保罗·斯皮克（Paul Spicer）博士，社会研究中心的社区参与和推广主任，在“基因组学和美洲印第安人和阿拉斯加本地社区”上发表。”下一位研讨会的演讲者将是OU儿科学系副教授的Timothy Vanwagoner博士，俄克拉荷马州临床副主任
和黄医疗宣布沃利替尼新药申请在中国获批，用于治疗初治或
香港、上海和新泽西州弗洛勒姆帕克 — 2024 年 3 月 28 日星期四：和记医疗（中国）有限公司（“和记医疗”）（纳斯达克/AIM：HCM；港交所：13）今天宣布，沃利替尼的补充新药申请（“sNDA”）已被中国国家药品监督管理局（NMPA）受理，用于治疗间充质上皮转化因子（“MET”）外显子 14 跳跃变异的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（“NSCLC”）成人患者。如获批准，沃利替尼的新标签适应症将扩大到包括中国未接受过治疗的患者。此前，沃利替尼已在中国有条件批准用于治疗 MET 外显子 14 跳跃变异的 NSCLC 患者，这些患者在先前的全身治疗后病情进展或无法接受化疗。沃利替尼由我们的合作伙伴阿斯利康针对该患者群体推出并以商品名ORPATHYS®进行营销，这是首个在中国获批的选择性MET抑制剂。全球超过三分之一的肺癌患者在中国，而在全球NSCLC患者中，约有2-3%的肿瘤存在MET外显子14跳跃变异。验证性IIIb期临床试验（NCT04923945）一线队列的初步疗效和安全性数据将于2023年9月在IASLC世界肺癌大会（WCLC）上公布。验证性IIIb期试验的最终数据将于2024年3月20日在欧洲肺癌大会上公布。该研究数据为沃利替尼作为未经治疗或既往接受过治疗的MET外显子14跳跃变异NSCLC患者的靶向治疗选择提供了验证性证据。独立评审委员会评估显示，在未接受治疗的患者中，客观缓解率（“ORR”）为 62.1%（95% CI：51.0% 至 72.3%），疾病控制率（“DCR”）为 92.0%（95% CI：84.1% 至 96.7%），中位缓解持续时间（“DoR”）为 12.5 个月（95% CI：8.3 个月至 15.2 个月）。中位无进展生存期（“PFS”）为 13.7 个月（95% CI：8.5 个月至 16.6 个月），中位总生存期（“OS”）未达到，中位随访时间为 20.8 个月。在既往接受过治疗的患者中，独立审查委员会评估的 ORR 为 39.2%（95% CI：28.4% 至 50.9%），DCR 为 92.4%（95% CI：84.2% 至 97.2%），中位 DoR 为 11.1 个月（95% CI：6.6 个月至未达到）。中位 PFS 为 11.0 个月（95% CI：8.3 个月至 16.6 个月），中位 OS 尚未成熟，中位随访期为 12.5 个月。无论是初治患者还是既往接受过治疗的患者，反应都出现得很早（反应时间为 1.4-1.6 个月）。安全性是可以容忍的，没有观察到新的安全信号。最常见的 3 级或以上药物相关治疗出现的不良事件（占患者 5% 或更多）为肝功能异常（16.9%）、丙氨酸氨基转移酶升高（14.5%）、天冬氨酸氨基转移酶升高（12.0%）、外周水肿（6.0%）和γ-谷氨酰转移酶升高（6.0%）。
1。识别Duchenne肌肉营养不良的新药物
divenne肌肉营养不良是由DMD基因突变引起的X连锁遗传肌肉疾病。肌营养不良蛋白稳定肌纤维的细胞膜，缺乏肌营养不良蛋白会导致骨骼肌和心脏的功能逐渐丧失，最终导致死亡。
心力衰竭的生活质量：新数据，新药和设备
由五个维度组成的多维，个人结果：身体健康，物质健康，社会健康，情感健康以及发展和活动[4]。中央插图呈现QOL维度。有许多评估QOL的工具，例如与健康相关的生活质量问题 - NAIRE，世界卫生组织生活质量工具，简短表格36卫生调查范围征询税（SF-36），《生活质量量表》 [5]。其中一些专门用于HF：慢性心力衰竭评估工具，充血性心力衰竭的心脏健康状况，慢性心力衰竭问卷（CHFQ），堪萨斯城心脏病问卷（KCCQ）（KCCQ），剩下的心脏衰竭问卷，明尼苏达州的心脏衰竭问卷，严重的心脏失败（Minnesota）的心脏衰竭（Minnesota），MEL HERT FAILEER（M）和MLHHER（MLHHEFQ），以及生命（Mlhfq）和良好的生活。表1显示了选定的QOL问卷。使用某些问卷具有临床潜力。评估KCCQ用于识别高危患者并设计其个人治疗计划。KCCQ评分较低或恶化的患者表明心血管事件和死亡率的风险增加[6]。iqbel在al。[7]表明，基线质量质量预测死亡率和住院 - 患者
获批新药数量创纪录的专科
血液学一词源于希腊语 haimo-，即“血液”和拉丁语 logia，即“研究”。由于血液一直是研究的热门对象，因此几位杰出的人物（也被称为血液学的“父亲”和“母亲”）为该专业的成功做出了重大贡献。在过去 30 年中，血液学家见证了多个领域的奇迹，例如从新鲜血液发展到外周干细胞再到现在的细胞或基因疗法的移植；或慢性粒细胞白血病，这是第一种无需化疗即可治愈的癌症之一 (1)。这一独特的临床实验室专业的大量研究和开发使人们更好地了解了多种疾病和靶向疗法。2023 年，药品评估和研究中心 (CDER) 批准了 55 种新药，生物制品评估和研究中心 (CBER) 也紧随其后。这两个中心都属于联邦药品协会 (FDA)。这些数字反映了小分子和生物药典以及细胞和细胞产品数量的增长。作为治疗领域，血液学继续成为领头羊，在这两个领域都获得了大多数批准。表 1 总结了与血液学有关的选定批准。最著名的是利用 CRISPR-Cas9 进行基因编辑的首个产品和一系列基因疗法。特别是，exagamglogene autotemcel 是首个获得 FDA 批准的基于 CRISPR-Cas8 的基因编辑器，用于治疗镰状细胞病 (SCD)。这种体外基因治疗产品 (Exa-cel) 在 BCL11a 转录因子处进行了基因改造，重新启用了胎儿血红蛋白的产生。在这种情况下，β 血红蛋白的缺陷由治疗上调的胎儿血红蛋白补偿。尽管临床数据表明有治愈潜力，但仍需要进一步研究来证实其持久性。另一种基因疗法 lovotibeglogene autotemcel 已获批用于治疗 SCD。慢病毒载体用于插入编码非镰状血红蛋白 HbAT87Q 的转基因。基因编辑器和小分子有望在不久的将来取得进展，旨在提高可及性 ( 2 )。另一个备受瞩目的领域是补体系统，2023 年有四种抑制剂获得全面批准，涉及血液学和其他专业 ( 3 )。其中三种靶向末端补体 C5，这也是依库珠单抗的靶点。这种首创的补体抑制剂自 2007 年起获批用于治疗极为罕见的血液病阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH)。2023 年，针对 C5 的 RNA 适体 avacincaptad pegol 已获批用于治疗眼部疾病。另一种针对 C5 的单克隆抗体是 pozelimab。 2023 年，pozelimab 获批用于治疗 CHAPLE（CD55 缺陷型蛋白丢失性肠病），扩大了补体抑制剂的应用范围。随着首个口服单药疗法 iptacopan（一种 B 因子抑制剂）获批用于治疗 PNH（4），该领域开辟了新视野。预计很快会出现更多的补体竞争产品，包括另一种针对因子 D 的口服补体抑制剂 ( 5 )。
新药物的靶标 - RSC药物化学
更多的中小型公司主要关注发现和早期发展，这是一家有能力推销新发现的大型公司。鉴于该行业的力量，通常会询问小型学术实验室是否应该认真解决药物发现。上面指出的历史趋势提供了一个答案：行业可以做得很好，但是发明，创新和偶像构成非常适合在可以挑战协议和范式的学术环境中。本文涉及广泛的药物发现项目，其中许多具有其中一些特征，与Strathclyde大学的纯与应用化学系有关。选择仅限于在动物疾病模型中成功实现概念结果证明的项目。它包括CNS活性化合物，免疫调节剂和抗感染化合物，以及其他使用与动作研究机制并行运行的广泛的发现策略。化学生物学与药物发现之间的伙伴关系是学术实验室的理想选择。
创新药物：哪些道德挑战？ P. 18
医生的顺序继续其不懈的行动来支持我们的职业。我们能够在他的新闻发布会上指出，共和国总统将卫生系统的局势置于他干预的重要方面之一。他还提供了必须是自己的职业的地方，向医学生，实习生，医生的能力的重要作用表示敬意，这强调了我们的学习困难以及他们在专业中获得资格的长度。我想强调它，我认为这只是正义。他坚持认为，护理要约的情况非常紧张，我们的医生必须是领土重建的参与者。我们一直在护理团队中一直在患者中承担的核心角色不再存在争议。，另一方面，很明显，许多专业都是由于其经济模型而导致的原因，这是由于其经济模型，并且可能是由于该部门的过度僵化设计。