XiaoMi-AI文件搜索系统
World File Search System编码序列
蛋白质和编码序列的整合可以使语言模型的相互增强
。cc-by-nc-nd 4.0国际许可证（未经同行评审证明）获得的是作者/资助者，他授予Biorxiv授予Biorxiv的许可，以永久显示预印本。这是该版本的版权所有，该版本发布于2024年10月29日。 https://doi.org/10.1101/2024.10.24.620004 doi：Biorxiv Preprint
回顾 RNA 编辑作为需要长编码序列的视网膜基因治疗的治疗方法
摘要：RNA 编辑旨在通过改变转录水平的基因表达来治疗遗传疾病。将定点 RNA 靶向机制与工程脱氨酶配对，可以可编程地校正 RNA 中的 G > A 和 T > C 突变。这为一系列遗传疾病提供了一种有前途的治疗方法。对于由大基因点突变引起的遗传性视网膜变性（不适合单腺相关病毒 (AAV) 基因治疗，例如 USH2A 和 ABCA4），校正 RNA 提供了一种基因替换的替代方法。由于对 RNA 进行的编辑具有短暂性和潜在可逆性，因此 RNA 而不是 DNA 的基因组编辑可能提供更好的安全性。本综述考虑了当前的定点 RNA 编辑系统，以及将其转化为临床治疗遗传性视网膜变性的潜力。