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World File Search System试验设计
扩展队列：在首次人类临床试验中使用来加快肿瘤药物和生物制剂的发展
I.引言本指南的目的是向赞助商提供有关人类（FIH）（FIH）临床试验的设计和行为的建议，旨在通过多个扩展队列群体试验设计有效地加快包括生物产品在内的肿瘤学药物的临床开发。2这些是采用多种，同时获得主题同类群体的试验设计，在该设计中，各个同类群体评估了药物的安全性，药代动力学和抗肿瘤活性的不同方面。本指南提供了FDA关于（1）在多重扩展队列试验下最适合考虑开发的药品特征的当前思想； （2）将包括在研究新药应用中包括的信息（IND）支持单个队列的使用； （3）何时与FDA进行计划和进行多次扩展队列试验的互动； （4）保护参加FIH扩展队列试验的受试者的保障措施。本指南并未解决与临床试验设计，统计分析或生物标志物开发过程有关的所有问题。这些主题在其他指南中涉及包括国际统一委员会（ICH）行业E9临床试验统计原理（1998年9月）和E10对照组和相关问题的选择
Q＆A与心血管专家Adam Lubert博士 白皮书：优化肥胖症中的临床试验设计和研究执行：MEDPACE方法
在我从事临床实践工作的时间里，我对稀有疾病与患有更常见病情的患者有多大的照顾。例如，当我看到心力衰竭患者时，我可以根据招募数千名患者的高质量临床试验做出基于证据的治疗决策。另一方面，针对我的患者的治疗建议通常依赖于其他具有不清楚的疾病的治疗方法的外推。我很幸运能够参加其中一些罕见情况的临床试验，这引起了我对我不知道的临床发展的兴趣。因此，我决定利用我的经验和动力作为驱动力来为心血管疾病的治疗进步做出贡献。
COVID的临床试验设计的成本/收益分析 -
我们比较了和对比，在几种设计中，避免了COVID-19候选疫苗的临床试验的预期持续时间，感染和死亡的数量，包括传统的随机临床试验以及适应性和人类的挑战试验。使用校准当前大流行的流行病学模型，我们为504个参数的独特组合模拟了每个临床试验设计的时间过程，从而使我们能够确定在给定情况下哪种试验设计最有效。与下一个最佳临床试验设计相比，一项人为挑战试验可提供最大的净收益，在美国额外增加110万个感染和8,000例死亡 - 如果其设置时间很短，或者大流行时间较慢。在其他大多数情况下，自适应试验提供了更大的净收益。
智能临床试验：利用生成式人工智能加速治疗创新
通过 Gen AI 增强试验设计 未来，团队将使用 Gen AI 从先前方案和先前试验结果、真实世界数据 (RWD)、监管先例和指导、患者和站点反馈等中挖掘非结构化数据。 他们将使用这些数据来开发试验概念和计划、设计关键统计要素、优化方案和模拟场景以帮助设计决策。 随着时间的推移，试验团队将使用 Gen AI 创建数字和替代终点、合成对照组和计算机模拟试验（仅通过计算机模拟进行）。 Gen AI 将利用非结构化数据释放更大的预测能力，并通过自动化传统的手动流程来简化试验设计和方案起草。 这样做将减少错误、消除冗余工作、减轻管理负担并加快试验启动。
独立抗癌药物为 NICE 评估提供信息
方法：进行了有针对性的审查，以确定在上市许可时可能提供的证据类型以及支持国家卫生与护理卓越研究所评估所需的分析。确定了有关组织学独立产品试验设计和实施、获批人群中异质性程度较高以及替代终点使用的若干挑战。我们通过审查侧重于组织学独立试验设计和分析的关键统计文献，并进行系统性审查以评估使用反应终点作为生存终点替代结果，确定了应对这些挑战的方法。我们开发了一个决策框架，以帮助为组织学独立产品的审批和研究政策提供信息。该框架探讨了与不同审批政策相关的不确定性和风险，包括进一步数据收集、定价方案和分层决策的作用。
COVID-19疫苗接种和MS - 您需要知道的一切
联盟刚刚发表了一份创新的策略论文，内容是重新加工临床试验，这是快速跟踪有效治疗的重要一步。为提高速度和效率，新的临床试验设计允许在一项试验中测试多种药物和多种药物组合。“自适应”临床试验允许在试验期间进行更改，例如，如果该药物明显无效，请关闭试验臂，并将参与者重新分配给更有希望的候选药物。这与以前的更严格的试验设计不同，在该设计中，人们可能一直在安慰剂或无效的药物中多年。联盟还建议与当前批准的针对免疫系统的MS药物之一一起测试用于进行性MS的新疗法。这意味着可以在新药保护或修复大脑的能力时检查免疫系统。
主方案临床试验设计的演变
目的：近年来，临床试验的开展方式发生了变化。出现了比传统的自适应和成组序贯试验更灵活的设计，这些设计允许在总体试验结构内进行具有可能不同目的、干预措施和亚组的多个子研究，该总体试验结构由术语“主方案”概括。本综述旨在确定现有的主方案研究并总结其特征。本综述还确定了与主方案试验设计相关的文章，例如拟议的试验设计和相关方法。方法：我们进行了全面系统地搜索，从设计和分析的角度回顾了当前关于主方案试验的文献，重点关注平台试验并考虑篮子试验和伞式试验。无论统计复杂程度如何，都纳入文章，并归类为与计划或进行的试验、试验设计或统计方法相关的综述。报告了文献检索的结果，并总结了已确定文章的一些特点。发现：大多数使用主方案的试验都是单臂设计的（n = 29/50），肿瘤学 II 期试验（n = 32/50）采用二元终点（n = 26/50）和频率决策规则（n = 37/50）。我们观察到，过去几年中，该领域的计划和实施试验以及相关方法的出版物数量呈指数级增长，我们认为这一增长尚未达到顶峰。尽管此类试验存在许多操作和统计挑战