MMRF的Venture慈善子公司骨髓瘤投资基金®(MIF®)继续提高尖端研究,并吸引有希望的新公司进入骨髓瘤领域。每次投资,MIF还有助于催化生物技术和风险投资界,以资助骨髓瘤最具创新性的研究。在2021年,新投资包括Fortis Therapeutics,Inc。,这是一种生物技术,开发了一种用于治疗骨髓瘤的新型抗体; Triumvira免疫学是一种生物技术,开发了一种创新的早期技术(TAC)-T细胞疗法;和CytoMmune Therapeutics是一家临床阶段免疫疗法公司,开发了一种新型的基于天然杀手(NK)基于细胞的癌症疗法。MIF还关注了对Abcuro,Inc。的投资,这是一种临床阶段生物技术,开发了一种新的免疫检查点疗法,用于治疗自身免疫性疾病和癌症。到2021年,MIF投资了总共八家公司,并在其投资组合中有前两家公司出口。潮汐疗法是由MIF的第一笔投资Sanofi和Neximmune收购的。随着MIF的不断增长,每个出口产生的资金将在新的投资中重新投资,从而为未来几年提供临床管道。
多发性骨髓瘤是一种抗体产生性浆细胞的肿瘤性克隆扩增。在过去的 20 年中,IMiD(免疫调节药物)和蛋白酶体抑制剂已被证明对骨髓瘤有效,并且已将接受自体干细胞移植和来那度胺维持治疗的患者的总生存期延长至 10 年(1)。此外,单克隆抗体,尤其是达雷木单抗,对控制复发性疾病的能力做出了巨大贡献(2)。然而,对于大多数患者来说,骨髓瘤仍然无法治愈,并且不可避免地会对所有可用药物产生耐药性。当蛋白酶体抑制剂、IMiD 和达雷木单抗产生耐药性时,平均生存期变为 9 个月,并且仍然迫切需要新的治疗方法(3)。重要的是,在达雷木单抗治疗后,CD38 靶标从骨髓瘤细胞表面迅速下调(4),导致耐药性(5)。事实上,达雷木单抗耐药患者已成为骨髓瘤治疗发展的主要挑战。早期临床试验中特别有前景的是针对 BCMA 的下一代免疫疗法,包括嵌合抗原受体 T 细胞、双特异性 T 细胞结合抗体和抗体-药物偶联物,但初步数据表明,患者最终也会复发,并且对这些疾病也具有耐药性 (6-10)。
标题:实习生,临床操作报告:Sr。经理,临床运营部:临床操作地点:远程MMRF概述:多发性骨髓瘤研究基金会(MMRF)是世界上最大的非营利组织,仅着重于加速每个多发性骨髓瘤患者的治疗方法。我们推动下一代疗法的开发和交付,利用数据来识别最佳和更个性化的治疗方法,并赋予骨髓瘤患者和更广泛的社区,并提供信息和资源以延长生命。我们任务的核心是我们致力于促进健康平等的承诺,以便所有骨髓瘤患者都可以从我们追求的科学和临床进步中受益。自成立以来,MMRF已投入超过6亿美元的研究,开设了近100次临床试验,并帮助将15多种FDA批准的疗法带到了市场,这使骨髓瘤患者的预期寿命增加了三倍。要了解更多信息,请访问www.themmrf.org。
通过将修改后的HI-C工作流程Hichip捕获的蛋白质指导的相互作用数据将研究人员链接到其控制的超级增强器。这项工作提供了一个框架来揭示致癌基因表达的复杂性。了解超级增强剂在推动致癌计划中的作用开辟了针对靶向疗法的新途径,不仅在多种骨髓瘤中,而且在其他癌症类型中。通过利用骨髓瘤细胞对PPP1R15B的依赖性用于在应激下管理蛋白质合成的依赖性,这种新型疗法有望改善患者的预后。
血栓栓塞发生在3-5%的MDS患者中,接受了多纳维替胺作为单一药物,当Lenalidomide与右hassone(尤其是高剂量的骨髓瘤 - 最高18%)与一致性的肾上腺胞菌素或其他血栓形成剂替补时(骨髓瘤尤其是高剂量)相结合时,更常见。动脉血栓栓塞已在具有已知危险因素的患者中以及使用的前6个月内报道。有动脉血栓栓塞风险的患者应有其高血压和高脂血症适当地管理并避免使用烟草。建议预防风险患者(例如低剂量阿司匹林81- 100 mg/天,低分子量肝素或华法蛋白)。
多发性骨髓瘤是一种复杂的疾病,呈现不同的临床阶段和风险水平。这些包括不确定意义(MGU)的单克隆性γ-以及多发性骨髓瘤,也称为无症状骨髓瘤。[1] MGU是一种通常的良性疾病,每年约1%至2%的症状性浆细胞疾病转化率。[2]多发性骨髓瘤闷烧代表了从mgus到弗兰克多发性骨髓瘤的发展;在头五年中,它每年都有转化为多发性骨髓瘤的风险。[2]尽管这两个实体都缺乏多发性骨髓瘤的许多临床特征,但它们最终可能具有需要治疗的特征。相比之下,有症状的多发性骨髓瘤由特定的临床症状,血液或尿液中单克隆免疫球蛋白蛋白的积累以及包括肾病和神经病在内的相关器官功能障碍。首字母缩写,螃蟹,用于反映多发性骨髓瘤的标志特征:钙高度;肾功能不全;贫血;以及骨骼疾病。[3]肌瘤前浆细胞最初需要与骨髓微环境相互作用,但是在疾病进展过程中,会发展出在骨髓外增殖的能力,表现为表现为肿瘤外骨髓瘤和血浆细胞白血病。这些“骨髓独立”细胞代表了从正常骨髓瘤到多发性骨髓瘤的多步化过程中的末端阶段。
•25分之一的人群将出现白血病,淋巴瘤或骨髓瘤一生•许多血液学癌症本质上是通过常规治疗无法治愈的•移植/细胞治疗可能是治愈性治疗•符合条件的患者的适应症和数量正在增加