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医疗补助患者进入基因和细胞疗法
2024年8月9日，chiquita brooks-lasure管理员医疗保险和医疗补助服务部门美国卫生与公共服务部200个独立大道，华盛顿特区，华盛顿特区，20201年，RE：CMS-1809-P，医疗保险和医疗补助计划：医院的门诊前瞻性支付和卧床外科手术中心付款系统；质量报告计划，包括医院住院质量报告计划；医院和关键就诊医院的产科服务的健康与安全标准；事先授权；请求信息；医疗补助和芯片连续资格；医疗补助诊所服务四堵墙例外；目前或以前由刑事当局拘留的个人；修订以前被监禁的个体的医疗保险特殊入学期；以及印度卫生服务和部落设施提供的高成本药物的全包率附加费用。亲爱的管理员布鲁克斯·拉索尔（Brooks-lasure）：美国基因和细胞疗法学会（ASGCT）感谢有机会对CMS-1809-P发表评论，该规则将更新Medicare医院的医院门诊前瞻性支付系统。ASGCT赞赏该提案在门诊预期支付系统（OPPS）下，将某些基因和细胞疗法排除在全面的门诊支付分类（C-APC）中。基因和细胞疗法的独特性质值得在OPPS和所有Medicare支付系统下由Medicare＆Medicaid Services（CMS）监督的所有Medicare支付系统。关于ASGCT，ASGCT是一个非营利的专业会员组织，由6400多名科学家，医生，患者倡导者和其他专业人员组成。我们的成员在各种环境中工作，包括大学，医院，政府机构，基金会以及生物技术和制药公司。我们的许多成员都在这一领域中度过了自己的职业生涯，从而进行了基础研究，这导致了当今的强大变革疗法。
Bonini CV_ 2024和研究活动短
1999-2001癌症研究所奖学金，美国纽约，2005年青年研究者奖。 美国基因治疗学会2010年团队科学认可奖（ISBTC，现为SITC）2012和2016 Van Bekkum奖。 欧洲骨髓移植学会（EBMT）2012和2015 Van Rood奖。 欧洲免疫遗传学联合会（EFI）2013 Jon van Rood奖。 免疫生物学工作党EBMT 2014和2017基础科学奖，EBMT。 2016年梅尔文·琼斯（Melvin Jones）人道主义服务研究员，国际狮子会。 2019-2026研究计划AIRC 5x1000的协调员，致电转移。 2020：科学卓越奖。 ASGCT 2023-血液癌发现编辑委员会成员发现2024-2026 TRTH联合监督小组委员会（EHA和ASH）2024癌症基因治疗1 ST ASGCT的科学委员会“会议”会议。 专业和科学活动1999-2001癌症研究所奖学金，美国纽约，2005年青年研究者奖。美国基因治疗学会2010年团队科学认可奖（ISBTC，现为SITC）2012和2016 Van Bekkum奖。欧洲骨髓移植学会（EBMT）2012和2015 Van Rood奖。欧洲免疫遗传学联合会（EFI）2013 Jon van Rood奖。免疫生物学工作党EBMT 2014和2017基础科学奖，EBMT。2016年梅尔文·琼斯（Melvin Jones）人道主义服务研究员，国际狮子会。2019-2026研究计划AIRC 5x1000的协调员，致电转移。2020：科学卓越奖。ASGCT 2023-血液癌发现编辑委员会成员发现2024-2026 TRTH联合监督小组委员会（EHA和ASH）2024癌症基因治疗1 ST ASGCT的科学委员会“会议”会议。专业和科学活动
已批准的基因和细胞疗法的医疗补助覆盖范围：
美国基因与细胞治疗学会 (ASGCT) 于 2022 年委托开展了一项研究，旨在确定目前已获批准的基因和细胞疗法的医疗补助 (Medicaid) 覆盖政策，以回应一些坊间报道，这些报道指出，医疗补助政策的差异导致患者获得治疗的渠道和治疗开始时间不一致。根据联邦医疗补助 (Medicaid) 法规，医疗上可接受的覆盖适应症定义为“任何经 [FDA] 批准的门诊用药，或该药物的使用得到第 1927(g)(1)(B)(i) 条所述任何药典中收录或获准收录的一项或多项引证的支持”。1,2
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9美国基因和细胞疗法学会（2023）。对FDA的评论，以了解CGT产品听力会议上捕获批准后安全性和功效数据的方法和方法。https://asgct.org/advocacy/policy-standing-landing/2023/post-appRoval-cgt-products-cgt-products-listening-session 10美国基因和细胞疗法学会（2023）。对FDA的评论考虑了针对药物和生物产品指导草案的外部对照试验的设计和行为。https://asgct.org/advocacy/policy-statement-landing/2023/considerations-foror-the-the-design-design-and-conduct-of-exter 11美国基因和细胞疗法学会（2022）。在现实日期对FDA的评论：评估注册机构，以支持指导草案的药物和生物产品草案的监管决策。https://asgct.org/asgct/media/about/asgct-comments-on-fda-2021-da-2021-d-1146-assessing-registries.pdf
2024 年 6 月 14 日
2024 年 6 月 14 日 Joni L. Rutter，博士 美国国家转化科学促进中心 6701 Democracy Boulevard Bethesda MD，20892 主题：关于 2024-2029 年 NCATS 战略计划决策前草案的评论 亲爱的 Rutter 博士： 美国基因与细胞治疗学会 (ASGCT) 很高兴有机会对美国国家转化科学促进中心 (NCATS) 战略计划草案发表评论。该学会是一个非营利性的专业会员组织，由 6,200 多名科学家、医生、患者倡导者和其他在大学、医院和生物技术公司等环境中从事基因和细胞治疗 (CGT) 工作的专业人士组成。ASGCT 的使命是提高知识、认识和教育，从而发现和临床应用基因和细胞疗法来缓解人类疾病。我们的许多成员都在这个领域度过了他们的职业生涯，进行基础研究，从而形成了今天强大的转化疗法管道。一般评论自 2017 年首个 CAR-T 细胞疗法获批以来，该领域已开发出一条指数级增长的管道，其中有超过 4,000 种疗法正在开发中，超过 2,000 项正在进行的临床试验。1 近年来，该领域发展迅速，有可能为那些往往别无选择的患者提供安全、有效和变革性的疗法。罕见病有超过 10,000 种，2 其中高达 80% 可追溯到单个基因的突变或变化。基因治疗旨在解决疾病的根本原因，例如基因突变。随着罕见病的基因突变不断被发现，对转化研究的资金需求也越来越大——这种桥接研究有助于推动潜在的新基因治疗方法走向临床研究。需要继续投资于罕见病的基础、转化和早期临床研究
个人简历 (CVA) Paula Río - 马德里
Paula 在过去四年中一直担任西班牙细胞和基因治疗学会 (SETGYC) 的董事会成员，在过去两年中，她担任 SETGYC 的财务主管。她还与 ESCGT 合作，参与患者信息工作组并担任摘要审阅者。自 2020 年起，她是国际细胞治疗学会 (ISCT) 免疫基因治疗委员会的成员。她最近被提名为范可尼贫血研究基金会 (FARF) 的董事会成员，并积极参与范可尼贫血基因治疗工作组。自 2021 年起，她还是美国基因和细胞治疗学会 (ASGCT) 基因编辑委员会成员和美国血液学会 (ASH) 新兴基因和细胞治疗小组委员会成员。她还共同组织了 FARF 2021 基因治疗会议，并且是 2022 年 ASCGT、ISCT、SETGYC 和 FARF 会议组织委员会的成员。
基因治疗途径——全球挑战、机遇和……
引言 1989 年，第一位在获准的临床试验中接受基因改造细胞治疗的患者接受了治疗。1 如今，三十多年过去了，我们看到基因疗法的希望已经成为现实，可以帮助那些身患绝症的患者摆脱生命危险。欧盟和其他七个国家已拥有一种或多种获批的基因治疗产品。预计这一数量将激增，到 2030 年预计将有超过 60 种新获批产品。2 人们对这些新疗法的热情是理所当然的，但全球范围内的获取存在许多挑战。在这里，我们将当前的基因疗法开发工作与资源匮乏地区的主要卫生重点进行比较。然后，我们将基因治疗需求与基因治疗临床试验和许可产品的获取进行对比。我们讨论了最近由美国基因和细胞治疗学会 (ASGCT) 主办的巴西、南非和印度研讨会上的见解，以得出结论并抓住机会，促进更好地获取新型基因疗法。
CAP-002：与下一代Capsids治疗STXBP1脑病的全身性AAV基因治疗（摘要504）
语法结合蛋白1（STXBP1）是一种突触蛋白，可调节SNARE复合物的形成和突触囊泡释放。STXBP1中的从头杂合性突变引起的STXBP1脑病（也称为STXBP1突变引起的遗传性癫痫），一种罕见的，破坏性的神经发育障碍和遗传性癫痫，影响全球范围1：30,000 Newborns Globally lul low low peepepepepepepepepez-ara eala and and newborns。STXBP1脑病的特征在于神经元交流，癫痫，严重的智力障碍，运动障碍和癫痫中突然意外死亡的特征。成功修改疾病的治疗需要在整个神经元中补充STXBP1蛋白水平。使用STXBP1脑病的小鼠（MUR）模型，我们证明，使用替代capsid（Cap.b10）的基因补充策略，该策略在小鼠中施用后跨液脑屏障（BBB）跨越血脑屏障（BBB），可以实现剂量依赖于剂量依赖于剂量的和长期的核心疾病（Ch）。 ＃38）。
SR-Tiget 的临床前数据（包括在与 Genespire 的合作中）将在
ASGCT 第 23 届年会意大利米兰，2020 年 5 月 13 日：圣拉斐尔慈善募捐基因治疗研究所 (SR-Tiget) 是世界领先的基因治疗研究机构之一，由慈善募捐基金会和圣拉斐尔医院以及 Genespire 联合管理，Genespire 是一家开发遗传病变革性疗法的基因治疗公司，也是 SR-Tiget 的衍生公司，两家公司今天宣布结成联盟，基于 SR-Tiget 开发的新型基因编辑和慢病毒载体技术，研发针对原发性免疫缺陷和代谢疾病患者的候选治疗产品。Genespire 由 SR-Tiget 主任兼基因治疗先驱 Luigi Naldini 教授和 Alessio Cantore 博士、慈善募捐基金会和圣拉斐尔医院于 2020 年 3 月共同创立。Genespire 最近在 A 轮融资中从 Sofinnova Partners 筹集了 1600 万欧元。根据联盟条款，Genespire 和 SR-Tiget 将研究和进一步开发新型基因疗法，这些疗法具有独特的潜力，可以满足严重的未满足医疗需求，并利用 SR-Tiget 开发的基因编辑和慢病毒载体技术。Genespire 获得了基于 SR-Tiget 的无同种抗原、microRNA 调节的慢病毒载体研究、开发和商业化代谢疾病基因疗法的全球独家许可，该载体可实现稳定的肝脏基因治疗，即使对于需要在年轻时给药的早发疾病也是如此。Genespire 还获得了与 SR-Tiget 在 T 细胞和造血干细胞领域联合研发计划成果的独家许可和选择权，该计划旨在利用体外基因编辑技术治疗遗传疾病，特别是原发性免疫缺陷。 SR- Tiget 和 Genespire 将首先合作将针对 X 连锁高免疫球蛋白M 综合征 (HIGM1) 的体外自体编辑 T 细胞基因疗法带入临床，该产品将成为 Genespire 的主要候选产品。HIGM1 是由 CD40 配体基因 (CD40L) 的遗传突变引起的，导致抗体反应和先天免疫受损，这意味着人们难以抵抗感染并最终死于感染。治疗目标是通过有针对性的编辑内源性基因座来纠正缺陷基因，从而维持 CD40L 基因的生理调控，以改善患者的免疫反应。SR-Tiget 对 HIGM1 的临床前结果将在美国细胞和基因治疗学会 (ASGCT) 第 23 届年会上以口头报告的形式披露，该年会将于 2020 年 5 月 12 日至 15 日由 SR-Tiget 以线上方式举行（报告 1 的详细信息如下）。演讲将概述该技术和
GPC3针对HCC的靶向放射性药物治疗
1。Filmus J，Capurro M，Rast J. Glypicans。基因组生物。2008; 9：224 2。Haruyama Y，Kataoka H. Glypican-3是肝细胞癌的预后因素和免疫治疗靶标。在世界j胃内罗醇中。2016; 22（1）：275–283 3。Bell MM，Gutsche NT，King AP等。 Glypican-3靶向肝细胞癌的α颗粒疗法。 分子。 2020; 26（1）：4 4。 Kaseb AO，Hassan M，Lacin S等。 评估Glypican-3在肝细胞癌中的临床和预后意义。 oncotarget。 2016; 7（43）：69916–69926 5。 Shirakawa H，Suzuki H，Shimomura M等。 Glypican-3表达与肝细胞癌的预后不良相关。 癌症科学。 2009; 100（8）：1403–1407 6。 Sun H，Xing C，Jiang S等。 长期的肝细胞癌对Glypican-3特异性嵌合抗原受体T细胞和索拉非尼的长期完全反应，病例报告。 front.mmunol。 2022; 13：963031 7。 Steffin DHM，Ghatwai N，Batra S等。 使用装甲GPC3卡车T细胞的1期临床试验，用于复发/难治性肝肿瘤的儿童。 ASGCT年会。 2020;摘要486 8。 Sung H，Ferlay J，Siegel RL等。 全球癌症统计2020年：Globocan在185个国家 /地区的36个癌症全球发病率和死亡率的估计。 ca Cancer J Clin。 2021; 71（3）; 209–249。Bell MM，Gutsche NT，King AP等。Glypican-3靶向肝细胞癌的α颗粒疗法。分子。2020; 26（1）：4 4。Kaseb AO，Hassan M，Lacin S等。评估Glypican-3在肝细胞癌中的临床和预后意义。oncotarget。2016; 7（43）：69916–69926 5。Shirakawa H，Suzuki H，Shimomura M等。Glypican-3表达与肝细胞癌的预后不良相关。癌症科学。2009; 100（8）：1403–1407 6。Sun H，Xing C，Jiang S等。长期的肝细胞癌对Glypican-3特异性嵌合抗原受体T细胞和索拉非尼的长期完全反应，病例报告。front.mmunol。2022; 13：963031 7。Steffin DHM，Ghatwai N，Batra S等。使用装甲GPC3卡车T细胞的1期临床试验，用于复发/难治性肝肿瘤的儿童。ASGCT年会。2020;摘要486 8。Sung H，Ferlay J，Siegel RL等。全球癌症统计2020年：Globocan在185个国家 /地区的36个癌症全球发病率和死亡率的估计。ca Cancer J Clin。2021; 71（3）; 209–249。