机构名称：
¥ 1.0
2024 年 6 月 14 日 Joni L. Rutter，博士 美国国家转化科学促进中心 6701 Democracy Boulevard Bethesda MD，20892 主题：关于 2024-2029 年 NCATS 战略计划决策前草案的评论 亲爱的 Rutter 博士： 美国基因与细胞治疗学会 (ASGCT) 很高兴有机会对美国国家转化科学促进中心 (NCATS) 战略计划草案发表评论。该学会是一个非营利性的专业会员组织，由 6,200 多名科学家、医生、患者倡导者和其他在大学、医院和生物技术公司等环境中从事基因和细胞治疗 (CGT) 工作的专业人士组成。ASGCT 的使命是提高知识、认识和教育，从而发现和临床应用基因和细胞疗法来缓解人类疾病。我们的许多成员都在这个领域度过了他们的职业生涯，进行基础研究，从而形成了今天强大的转化疗法管道。一般评论自 2017 年首个 CAR-T 细胞疗法获批以来，该领域已开发出一条指数级增长的管道，其中有超过 4,000 种疗法正在开发中，超过 2,000 项正在进行的临床试验。1 近年来，该领域发展迅速，有可能为那些往往别无选择的患者提供安全、有效和变革性的疗法。罕见病有超过 10,000 种，2 其中高达 80% 可追溯到单个基因的突变或变化。基因治疗旨在解决疾病的根本原因，例如基因突变。随着罕见病的基因突变不断被发现，对转化研究的资金需求也越来越大——这种桥接研究有助于推动潜在的新基因治疗方法走向临床研究。需要继续投资于罕见病的基础、转化和早期临床研究
2024 年 6 月 14 日
主要关键词
相关文件推荐
