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CAT季度亮点和批准的ATMP- 2024年4月
1有关高级治疗分类的科学建议以及ATMP分类的摘要的更多信息，请参见ATMP分类网页。强调，有关高级治疗分类的科学建议并不等于对产品的合理性的任何认可，包括申请人主张的行动方式或治疗指标。
ATMP 试验指南_第二次公开咨询
2 https://ec.europa.eu/health/human-use/advanced-therapies_en 3 仅适用于正在进行的临床试验。新的临床试验申请应符合法规 (EU) No 536/2014。
美国EPA -ATMP MB -01-10-实验室中的生物安全
ɖɖůŝstriminƚŝžŷ该SOP主要基于疾病控制与预防中心/国家卫生研究院（CDC/NIH）出版物“微生物和生物医学实验室中的生物安全”（BMBL）提供的指导。该方案不包括使用BSL-3微生物或实验室中的精选剂。要与BSL-3微生物合作，请咨询EPA/OCSPP高遏制实验室的政策，实践和使用生物安全3级微生物的程序。对于精选代理，请咨询炭疽芽孢杆菌的生物安全计划。
美国EPA -ATMP QC -02-08-对机载污染物实验室的监视
12.3标识和a。对来自SDA板的TSA确认和乳糖 - 苯酚棉蓝色（LPCB）染色的代表性菌落进行了克染色。污染物b。通过对一般和/或选择性培养基进行条纹隔离来进行推定识别。如果试图识别出更挑剔的微生物的存在，请使用特定的生长培养基和孵化条件。
成功开发 ATMP 的制造策略
• 10 多年的 AAV 基因治疗产品 • 主要在 CMC 内 • 早期到晚期 • 小团队 £ / 大型生物技术 £££ • 外包与内部采购 • 不同的 AAV 血清型和疾病适应症 • 开发 GMP 制造工艺 • 制定分析策略 • 与监管机构密切互动以确定监管策略 • 经历了许多挑战！
PAN-UK-PWG-for-ATMPs-Gene-Therapy-Guidance-V3.pdf
目录 参考资料 标题页 1.0 执行摘要 4 图 1 启动基因治疗管理计划的组织治理要求 4 第 1 部分治理 5 2.0 什么是基因治疗药品？ 5 2.1 转基因 (GMO) 基因治疗管理计划 5 2.1.1 “体内” (非细胞) 与“离体” (细胞) 转基因基因治疗管理计划 6 图 2 体内与离体基因治疗管理计划 6 2.2 非转基因基因治疗管理计划 7 2.2.1 mRNA 免疫疗法 7 2.2.2 基因编辑技术 7 3.0 哪些法律管辖基因治疗？ 7 表 1 GTMP 立法和指导文件 8 3.1 GTMP 的分类和遏制级别 8 3.2 生物安全级别 9 3.3 有意释放 9 3.4 非转基因 GTMP 10 4.0 需要哪些治理？ 10 4.1 基因改造安全委员会 (GMSC) 10 4.1.1 GMSC 成员 11 4.1.2 建立 GMSC 12 4.1.3 GMSC 职权范围 12 4.1.4 GMSC 职责 12 4.1.5 GMSC 风险评估 13 4.1.6 一般信息 13 4.1.7 通知 14 4.2 非转基因 GTMP 治理注意事项 15 第二部分 操作 16 5.0 接收和储存 16 5.1 体内（非细胞）GTMP 16 5.2 离体（细胞）GTMP 16 6.0 基因治疗药品制备 17 图 3 技术可行性流程 17 6.1 体内（非细胞）GTMP 的制备和处理 19 图 4 转基因 GTMP 制备位置 –非细胞 19 6.2 体外（细胞）GMO GTMP 的制备和处理 20 图 5 GMO GTMP 制备位置 – 细胞 20 6.3 在无菌设施内制备 GTMP 21 6.3.1 操作人员保护 21 6.3.2 制备过程 21 6.3.3 隔离器/生物清洁注意事项 22 6.3.4 废弃物管理 22 6.3.4.1 GMO GTMP 废弃物管理 22 表 2 GTMP 废弃物容器 23 6.3.4.2 非 GMO GTMP 24 6.3.5 运输 24
ATMP-PIT投资组合
此项目，以下称为ATMP-PIT（ATMP-合作社D'innovation Technologique），以先进的治疗药品（ATMP）为目标，是该地区具有较高经济和社会潜力的创新治疗区域。ATMP-PIT建立在雄心勃勃的国家行动计划的基础上，以及由Biowin于2022年发起的涉及该领域的不同参与者的详尽国家制图（“ ATMP HUB”路线图）。Biowin竞争力集群聚集了Walloon ATMP生态系统的成员，以组装ATMP-PIT项目中心的多样化利益相关者。该项目将涉及26个参与者（21家公司，1个认可的研究中心，以及来自Wallonia-Brussels联合会的4所大学的几家研究单位和医院的合作伙伴关系中的密切合作和连通性（专业知识，基础设施，资金）。ATMP-PIT项目的设计目的是整合在协作工作包的创新投资组合中积极参与整个ATMP价值链的利益相关者的联盟。目前的投资组合建立在12个工作包（由Biowin和SPW-EER评估）中，分为3个支柱，每个支柱都专门针对下一代疗法的一种类别（基因治疗，细胞疗法和新型的基于外部外观和细菌噬细胞的治疗方法）。
主题 4：加强欧洲先进治疗药物 (ATMP) 和其他罕见病创新治疗方式的生态系统
（从头和/或现有实验室/机构）在特定类型的 ATMP 或其他创新治疗模式中进行研究，以促进转化研究。这涵盖了与未来治疗遗传性疾病相关的治疗方法。科学和技术中心有望提供访问和推进可转化、质量控制的技术。这些中心应开发技术和共享数据，并提供机会定义 ATMP 的主要特征和对后期开发至关重要的质量标准。相关的治疗方式包括重组腺相关病毒 (rAAV) 和创新治疗方式，例如信使 RNA (mRNA) 和纳米颗粒 (NPs)。感兴趣的技术领域包括靶向递送、稳定性、转基因表达、先进的重复给药技术方法/降低基因递送平台的免疫原性，以及与特定治疗方式相关的其他基础生物学，从而加速转化为临床开发和制造。
细胞和基因治疗 ATMP
实现细胞和基因治疗最佳工艺质量的关键步骤先进治疗药物 (ATMP) 是现代医学中发展最快的领域。ATMP 包括创新和先进的药物，用于治疗各种人类疾病和遗传疾病。投资制造工艺对于这些产品符合 cGMP 法规至关重要，这些法规用于制备和无菌灌装用于临床和商业用途的无菌治疗剂。