制造(例如细胞处理 ATMP、3D 打印、端到端 CM)• 自动化、人工智能/大数据方法(“Pharma 4.0”)• 个性化治疗(即平台方法(例如寡核苷酸、基因组编辑、
至少在某些情况下可以识别疗法。尤其是随着计划在2025年对ATMP的Eunethta联合临床评估(JCAS)框架的计划采用,欧洲和国家一级评估的发展将需要监视。
注: *2024年9月18日。研究仅在数据排序的数据中归类为I阶段I。来自Intellia Therapeutics的研究,没有提供数据的临床阶段。来源:基于从ATMPSWEDEN.SE(链接)的ATMP中心收到的临床试验数据的铁人三项分析。
近年来为心脏组织工程带来了巨大的发展(1)。细胞疗法已尝试修复心肌梗塞留下的疤痕(MI);但是,临床试验仅报告了心脏功能的适度和临床无关的改善(2-4)。因此,研究重点已转向心脏组织工程方法,这些方法可以用支撑性的SCA效率将细胞运送到受伤的心肌,从而改善细胞的保留和存活率(5)。这些工程结构的成功临床翻译要求从科学,质量和监管的角度遵循特定的步骤。首先,必须在基础研究实验室中构思和开发它们。第二,它们需要确定在相关动物模型中是安全和有效的。第三,它们必须适应当前的良好制造实践(GMP),以获取高级治疗药物(ATMP)的程序。最后,在临床试验的背景下,必须在患者中对ATMP进行测试。
*该图是指谁定义的高级治疗药物(ATMP)。因此,它不包括针对传染病或合成寡核苷酸产物的预防性疫苗。不包括临床前程序。仅包括主动/开放试验。经过验证的试验数(vs临床试验地点)。
ATMP是移植产品(TPP),基因治疗药物(GT),遗传改性的生物(GMO),其他新型治疗产品(mRNA或DNA产物),寡核苷酸,CRISPR/CAS,CAS,CAS,CAS,野生型病毒/细菌/细菌,细菌型,病原体不可能,或不可用于疾病,或不可能。
英国药品和保健产品管理局 (MHRA) 提出了一个专门用于医院治疗药物生产的新监管框架。1 该框架旨在为药品(包括 ATMP)的生产提供更大的灵活性。虽然这种灵活性可能会鼓励创新和开发新的 ATMP,但仅靠监管框架不足以使药品能够按需生产,更贴近患者。如果各利益相关者寻求协调的工作方式,这一愿景将更加彻底地实现,这将需要对其当前的运营进行一些调整。本文件重点介绍了三组利益相关者(医疗保健系统和医院工作人员(包括 NHS 信托、临床中心、委托小组)、公司和监管机构)可以采取的一些准备措施,从而补充 MHRA 的倡议。借鉴伦敦大学学院正在进行的一项学术研究项目 2,我们旨在为成功实施更大规模的即时诊断制造做出贡献。