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医疗药物临床标准
概述 本文件介绍了 Kymriah (tisagenlecleucel) 的使用。Kymriah 是一种 CD19 导向免疫疗法，用于治疗 B 细胞前体急性淋巴细胞白血病 (ALL) 和大 B 细胞淋巴瘤。FDA 批准 Kymriah 的适应症包括年龄不超过 25 岁且患有难治性或第二次或以后复发的 B 细胞前体急性淋巴细胞白血病 (也称为急性淋巴细胞白血病) 的个人，适用于接受过两线或两线以上全身治疗后复发或难治性大 B 细胞淋巴瘤的成年人，包括未另行指定的弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 (DLBCL)、高级别 B 细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤的 DLBCL，以及接受过两线或两线以上全身治疗后复发或难治性滤泡性淋巴瘤的成年人。 Kymriah 是一种针对 CD19 的基因改造自体 T 细胞免疫疗法，也称为嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞疗法。CAR T 细胞首先从患者体内采集 T 细胞，然后送往实验室进行基因改造，产生嵌合抗原受体。经过改造的 T 细胞（现称为 CAR T 细胞）能够更好地识别目标肿瘤细胞上的抗原（CD19 蛋白）。CAR T 细胞在实验室中增殖后，再注入患者体内。经过改造的 CAR T 细胞可帮助人体免疫系统更好地瞄准和治疗肿瘤细胞。Kymriah 有针对细胞因子释放综合征 (CRS) 的黑框警告，不应在有活动性感染或炎症性疾病的患者中使用，因为存在危及生命的反应和死亡风险。使用托珠单抗或托珠单抗和皮质类固醇治疗严重或危及生命的 CRS。 Kymriah 还带有黑框警告，警告称其会引起神经毒性，也可能很严重甚至危及生命。建议在给药后监测神经系统事件。在使用 BCMA 和 CD19 定向自体 T 细胞免疫疗法治疗血液系统恶性肿瘤后，曾发生过 T 细胞恶性肿瘤。由于这些黑框警告，Kymriah 只能通过风险评估和缓解策略 (REMS) 计划获得。美国国家综合癌症网络® (NCCN) 为以下用途提供了具有 2A 级证据的额外建议：
Risdiplam治疗的男性患者的生育能力 耐用的FVIII表达式 - 医学上 下一代测序（NGS）相对于肺癌一线治疗的时间：全球Wayfind-R注册中心的见解 mytactic：具有特定生物标志物的晚期实体瘤患者（PTS）的靶向治疗活性 GPRC5D，FCRH5和BCMA的共表达表明，靶向多个细胞表面标记可能是复发/难治性多发性骨髓瘤的可行策略：生物标志物是Forimtamig的I阶段研究结果，GPRC5DXCD3 Bispecific抗体 第3阶段Satrago -1和Satrag-医学上 摩天大楼-08：III期，随机 - 医学上 NLRP3途径激活，神经炎症和神经变性的脑脊液生物标志物：一种荟萃分析 Cevostamab的RRMM患者三级级别的患者... 高清临床试验设计中的创新 分子亚组和循环肿瘤的反应（CT ...
1血液学和雷蒙德·佩雷尔曼（Raymond G. Perelman）蜂窝和分子治疗中心，美国宾夕法尼亚州费城儿童医院； 2哈佛医学院儿科系，以及美国马萨诸塞州波士顿的波士顿儿童医院血液学和肿瘤学系； 3 Spark Therapeutics，Inc。，美国宾夕法尼亚州费城； 4宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州梅尔顿·S·赫尔希医疗中心，血液和血栓形成中心以及血液和血管疾病的医学系； 5澳大利亚维多利亚州墨尔本莫纳什大学澳大利亚血液疾病中心的血栓形成与止血病房和血友病治疗中心； 6美国匹兹堡大学医学系，美国宾夕法尼亚州匹兹堡； 7密西西比州高级医学中心，美国麦迪逊市； 8皇家王子阿尔弗雷德医院的细胞和分子疗法系，以及锡德尼大学医学与健康学院的Gene and Stem Cell疗法计划，澳大利亚新南威尔士州Camperdown，悉尼大学； 9美国密苏里州堪萨斯城UMKC医学院医学系； 10泰国曼谷Mahidol University，Mahidol University，止血和血栓形成部门，医学系；美国北卡罗来纳州教堂山教堂医学院北卡罗来纳大学11号大学； 12血友病治疗计划和加拿大多伦多大学多伦多大学的圣迈克尔医院血友病治疗中心； 13以色列的以色列国家血友病中心和血栓形成研究所，以色列Tel Hashomer； 14佛罗里达大学佛罗里达州盖恩斯维尔大学儿科学系血液学和肿瘤学系
SMA 的成人Risdiplam的现实世界治疗 Risdiplam治疗的男性患者的生育能力 耐用的FVIII表达式 - 医学上 下一代测序（NGS）相对于肺癌一线治疗的时间：全球Wayfind-R注册中心的见解 mytactic：具有特定生物标志物的晚期实体瘤患者（PTS）的靶向治疗活性 GPRC5D，FCRH5和BCMA的共表达表明，靶向多个细胞表面标记可能是复发/难治性多发性骨髓瘤的可行策略：生物标志物是Forimtamig的I阶段研究结果，GPRC5DXCD3 Bispecific抗体 第3阶段Satrago -1和Satrag-医学上 摩天大楼-08：III期，随机 - 医学上 NLRP3途径激活，神经炎症和神经变性的脑脊液生物标志物：一种荟萃分析 Cevostamab的RRMM患者三级级别的患者... 高清临床试验设计中的创新 分子亚组和循环肿瘤的反应（CT ...
•这项研究包括少数患者，数据完整性在患者的病历上有所不同，随访期的持续时间在患者的持续时间各不相同。•结果是描述性的，没有说明患者特征或其他潜在混杂因素的差异。•由于没有访问时间表，这些临时结果是基于医生在参与现场持有的患者病历可获得的信息。•由于不是随机选择站点，因此本研究的结果可能无法推广到所有≥25岁的SMA年龄≥25岁的成年患者。•治疗模式，疾病监测和医疗保健资源利用模式可能反映了特定地点方案。但是，本研究中包括多个站点以减轻这些影响。