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Q324 资源书
1. 自 2019 年第一季度起。获批适应症反映了在主要市场首次获批或新适应症：Trodelvy 用于治疗转移性三阴性乳腺癌（2021 年）和 HR+/HER2- 转移性乳腺癌（2023 年）；Yescarta 用于治疗滤泡性淋巴瘤（2021 年）和大 B 细胞淋巴瘤（2022 年）；Veklury 用于治疗新冠肺炎（2020 年）；Tecartus 用于治疗套细胞淋巴瘤（2020 年，加速）和急性淋巴细胞白血病（2021 年）；Hepcludex 用于治疗丁型肝炎病毒（2020 年欧洲，未在美国获批）；Sunlenca 用于治疗接受过大量治疗的 HIV（2022 年）；Livdelzi 用于治疗原发性胆汁性胆管炎。不包括产品线扩展（例如扩大的儿科标签）。2. 项目数量不包括潜在的合作伙伴选择加入项目或已获得 FDA 和 EC 批准的项目。
囊性纤维化调节剂疗法
囊性纤维化 (CF) 是一种遗传性疾病，由 7 号染色体上的 CFTR 基因突变导致囊性纤维化跨膜传导调节器 (CFTR) 蛋白水平或功能不足引起 (1-3)。由于全身粘膜中 CFTR 蛋白缺陷或不足，盐和水失调会导致多个器官系统逐渐受损，而液体运输对器官系统的功能至关重要。因此，CF 是一种多系统疾病，最常影响呼吸系统（支气管扩张、鼻窦炎）、胰腺（内分泌功能障碍中的 CF 相关糖尿病、外分泌功能障碍中的吸收不良）、胃肠道（远端肠梗阻综合征、胆汁性肝病）、生殖系统（男性先天性输精管缺失、女性生育能力下降）和电解质失调（4、5）。
Keytruda®（帕博利珠单抗）
• 肾上腺肿瘤、肛门癌、胆道癌（胆囊癌或肝内/肝外胆管癌）**、膀胱癌/尿路上皮癌、宫颈癌、cHL、中枢神经系统癌症、皮肤黑色素瘤（与 ipilimumab 或 lenvatinib 联合使用）、cSCC、子宫内膜癌（子宫肿瘤）、食管和食管胃/胃食管连接处癌症（一线、诱导或后续治疗）、胃癌（一线治疗）、HCC、MCC、MSI-H/dMMR 癌症**、NSCLC（一线或后续治疗）、PMBCL、POLE/POLD1 突变癌症、原发性皮肤淋巴瘤、RCC（一线或后续治疗）、SCCHN、SCLC、胸腺癌、甲状腺癌（未分化癌）、TMB-H癌症、TNBC（复发性不可切除或转移性疾病）、阴道癌、外阴癌和 MPM 可获得最长二十四 (24) 个月的治疗授权。 *
建立并鉴定患者来源的原代细胞系作为胆囊癌临床前模型
胆囊癌（GBC）是最常见的原发性胆道癌（BTC），是致死率最高的恶性肿瘤之一，来源于胆囊或胆囊管。GBC占BTC的近三分之二，是第六大常见胃肠道癌症（1），具有生长迅速、致死率高的特点。在中国，GBC是第五大胃肠道癌症，高发年龄为50～75岁，女性发病率约为男性的2倍（2,3）。GBC起病隐匿，早期诊断困难，恶性程度高，易发生早期转移，因此GBC预后极差，大多数患者初次诊断时已属晚期，晚期GBC的5年生存率为5%～10%（4）。
肝甲基甲基（HPB）癌症的精度肿瘤学
精密医学的革命正在迅速改变我们诊断和治疗癌症的方式。广泛的分子分析的可用性导致了大量分子数据的迅速积累，没有医学肿瘤学家可以逃避将肿瘤分子信息转化为临床实践的任务。在临床，生物学和分子上，HPB癌的杂物群在治愈性的和晚期环境中对精度肿瘤学构成了一个特殊的挑战。这篇综述提供了一个简洁，面向实践的摘要，摘要是胰腺癌，胆道癌和肝细胞癌的分子亚型和精确治疗的最新发展。作者坚信，在可预见的未来，精确肿瘤学的新型工具（例如分子监测和复杂的综合生物标志物）将对HPB癌的临床管理产生非常重大的影响。
精准医疗的前景：生物标志物如何……
胆管癌 (CCA) 是肝胆系统第二常见的原发性恶性肿瘤。不幸的是，CCA 通常在晚期才被诊断出来，此时不建议进行可能治愈的手术治疗。接受手术的患者实现完全切除的概率约为 25% (1)，即使完全切除肿瘤，复发风险也超过 50%。识别和验证可靠的生物标志物对于胆道癌 (BTC) 患者的早期发现、准确诊断、适当的分期/预后、治疗选择和有效监测至关重要 (图 1)。实现早期诊断仍然是提高生存率的挑战，尽管已经发现了许多有希望的生物标志物 (2)，但迄今为止还没有一种生物标志物用于临床实践。
胆管癌：文献综述和未来治疗方向
白蛋白和总胆红素水平可用于预测术后肝功能衰竭的风险，术前血清白蛋白低于3g/dL通常提示iCCA患者预后不良（7）。因此，必须在术前采取减少黄疸的策略。因肝门管侵犯引起阻塞性黄疸的患者应考虑术前胆道引流（13）。对于估计术后残留肝功能不全的患者，尤其是未来残留肝（FLR）体积小于30%的患者，可进行术前门静脉栓塞（PVE）；该策略已被观察到可促进保留的残留肝脏的代偿性增生并减少术后并发症和死亡率（14）。
胆管癌 - 印第安纳大学印第安纳波利斯分校 ScholarWorks
胆管癌 (CCA) 是世界范围内第二大最常见的原发性肝脏肿瘤 (1)。CCA 包括异质性形式，在胆道上皮内具有各种解剖位置。关于 CCA 的异质性，根据大体外观可分为肿块型、导管周围型和导管内型，而根据在胆道上皮内的位置可分为肝内 (i)、肝门周围 (p) 或远端 (d) CCA (2)。虽然全球都有 CCA 病例被诊断出来，但东南亚一些国家的发病率较高 (>6/100,000)；对于较难治疗的肝内形式，全球发病率和死亡率不断上升的趋势也越来越令人担忧 (3)。病理学研究已充分证明 CCA 起源于胆管细胞，将这种肿瘤归类为典型的腺癌；然而，在肝内混合形式的 CCA 中观察到肝祖细胞的可能贡献 (4)。这种肿瘤在临床环境中的总体生存率仍然很低，五年内为 7-20% (5)。如果可行，手术切除仍然是首选治疗方法，而肝移植可在充分审查后对有限数量的患者提出建议 (6)。尽管使用人体样本或实验模型做出了巨大努力，但迄今为止尚未确定针对这种肿瘤的有效药物疗法，这将允许阐明参与 CCA 发展的信号通路 (7)。在这篇综述中，我们讨论了 (i) 实验策略、(ii) 主要分子发现和 (iii) 在 CCA 中观察到的变化，以便可能刺激药理学新方法的设计。CCA 研究的主要局限性和可能的解决方案也进行了辩论。该稿件基于 PubMed 书目研究，将术语“胆管癌”与“实验模型”、“临床前模型”、“遗传靶点”、“靶向治疗”、“临床试验”或“转化研究”相匹配。通过这些搜索，我们检索到了符合本综述主题且发表于 2010 年至 2020 年之间的论文供阅读，我们还纳入了被引用次数高的重要文献（无论发表日期如何）。
胆管癌
胆管癌 (CCA) 是世界范围内第二大最常见的原发性肝脏肿瘤 (1)。CCA 包括异质性形式，在胆道上皮内具有各种解剖位置。关于 CCA 的异质性，根据大体外观可分为肿块型、导管周围型和导管内型，而根据在胆道上皮内的位置可分为肝内 (i)、肝门周围 (p) 或远端 (d) CCA (2)。虽然全球都有 CCA 病例被诊断出来，但东南亚一些国家的发病率较高 (>6/100,000)；对于较难治疗的肝内形式，全球发病率和死亡率不断上升的趋势也越来越令人担忧 (3)。病理学研究已充分证明 CCA 起源于胆管细胞，将这种肿瘤归类为典型的腺癌；然而，在肝内混合形式的 CCA 中观察到肝祖细胞的可能贡献 (4)。这种肿瘤在临床环境中的总体生存率仍然很低，五年内为 7-20% (5)。如果可行，手术切除仍然是首选治疗方法，而肝移植可在充分审查后对有限数量的患者提出建议 (6)。尽管使用人体样本或实验模型做出了巨大努力，但迄今为止尚未确定针对这种肿瘤的有效药物疗法，这将允许阐明参与 CCA 发展的信号通路 (7)。在这篇综述中，我们讨论了 (i) 实验策略、(ii) 主要分子发现和 (iii) 在 CCA 中观察到的变化，以便可能刺激药理学新方法的设计。CCA 研究的主要局限性和可能的解决方案也进行了辩论。该稿件基于 PubMed 书目研究，将术语“胆管癌”与“实验模型”、“临床前模型”、“遗传靶点”、“靶向治疗”、“临床试验”或“转化研究”相匹配。通过这些搜索，我们检索到了符合本综述主题且发表于 2010 年至 2020 年之间的论文供阅读，我们还纳入了被引用次数高的重要文献（无论发表日期如何）。
