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odevixibat：一种新型的胆汁盐抑制剂治疗用于瘙痒的瘙痒性家族性肝内胆汁淤积
慢性瘙痒定义为持续六周的瘙痒。它可以从多种病因中表现出来，因为许多不同的物质可以充当培养基，例如类固醇，组胺，孕激素，内源性阿片类药物和5-羟色胺。在胆汁淤积性肝病的情况下，增加的胆汁酸在慢性瘙痒中起主要作用。胆汁淤积性肝病的瘙痒在夜间强度恶化，并经常定位于手掌，鞋底，膝盖和其他压力部位。可能很难管理，会影响睡眠质量，引起烦躁不良，注意力不佳，在某些情况下是抑郁症。慢性瘙痒引起的一种疾病是渐进的家族性肝内胆汁淤积（PFIC），这是一组不常见的遗传性疾病，会影响胆汁的形成及其从肝脏流出。以前，使用药物Ursoxyoxycholic来帮助管理瘙痒或外科手术，例如部分外部胆道转移或部分胆道转移，以帮助控制疾病的并发症。本文献综述将讨论三项临床研究，其中涵盖了Odevixibat在PFIF患者治疗瘙痒方面的有效性。odevixibat（bylvay）是一种口服药物，已被FDA批准用于治疗三个月及以上PFIC患者的瘙痒。odevixibat可防止肠中胆汁盐的重吸收，从而通过粪便中的排泄量导致胆汁盐的水平降低。几项研究确定该药物的耐受性良好，并为患有PFIF的药物提供了非外科药理治疗方法。
odevixibat
慢性瘙痒定义为持续六周的瘙痒。它可以从多种病因中表现出来，因为许多不同的物质可以充当培养基，例如类固醇，组胺，孕激素，内源性阿片类药物和5-羟色胺。在胆汁淤积性肝病的情况下，增加的胆汁酸在慢性瘙痒中起主要作用。胆汁淤积性肝病的瘙痒在夜间强度恶化，并经常定位于手掌，鞋底，膝盖和其他压力部位。可能很难管理，会影响睡眠质量，引起烦躁不良，注意力不佳，在某些情况下是抑郁症。慢性瘙痒引起的一种疾病是渐进的家族性肝内胆汁淤积（PFIC），这是一组不常见的遗传性疾病，会影响胆汁的形成及其从肝脏流出。以前，使用药物Ursoxyoxycholic来帮助管理瘙痒或外科手术，例如部分外部胆道转移或部分胆道转移，以帮助控制疾病的并发症。本文献综述将讨论三项临床研究，其中涵盖了Odevixibat在PFIF患者治疗瘙痒方面的有效性。odevixibat（bylvay）是一种口服药物，已被FDA批准用于治疗三个月及以上PFIC患者的瘙痒。odevixibat可防止肠中胆汁盐的重吸收，从而通过粪便中的排泄量导致胆汁盐的水平降低。几项研究确定该药物的耐受性良好，并为患有PFIF的药物提供了非外科药理治疗方法。
纤维板层癌模型，评估工具...
纤维板层癌 (FLC) 是一种罕见但致命的癌症，主要发生在年轻人中。目前尚无已知的有效治疗方法，尽管似乎有几种有希望的治疗方法正在开发中。遗传学研究证实，几乎所有 FLC 肿瘤都具有由融合基因 (DNAJB1-PRKACA) 编码的融合蛋白标记 (DNAJB1- PRKACA)；它目前被接受为 FLC 的诊断标准。几个研究小组已经建立了患者来源的异种移植 (PDX) FLC 模型，使用免疫功能低下的动物作为宿主，并使用患者组织样本（肿瘤或腹水）作为 PDX 衍生类器官的主要来源。这些 FLC 类器官由 FLC 上皮、内皮祖细胞和星状细胞组成。CRISPR/Cas9 被用作基因编辑技术来修改成熟肝细胞以获得表达融合基因和/或与 FLC 相关的其他突变基因的离体 FLC 样细胞。尽管这些模型模拟了部分但不是全部 FLC 特征，但使用这些模型进行药物筛选在确定临床上有用的治疗方法方面已被证明无效。将 FLC 与正常成熟的内胚层细胞谱系进行比较的遗传研究表明，FLC 并非与肝细胞共享遗传特征，而是与胆管树干细胞 (BTSC) 亚群共享遗传特征，这些肝/胰腺干细胞/祖细胞始终存在于胆管树中的胆管周围腺体 (PBG) 中，是肝脏和胰腺形成和出生后再生的干细胞来源。因此，预计 BTSC 模型（而不是肝细胞模型）可能更有用。在这篇综述中，我们总结了各种 FLC 模型的现状及其特点、应用和局限性。它们提供了了解这种致命疾病的原因和特征的机会，并且可以从中确定有效的治疗方法。
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国会将涵盖胃肠病学和肝病学的所有领域，从炎症性肠病，消化系统的肿瘤，肝脏疾病，胆道系统和胰腺，功能消化系统疾病，肠道菌群，肠道菌群到内镜和超声。国会将在亚得利肝论坛之前举行，该论坛代表了来自东南和中欧的主要肝病学家的传统会议，并参加了其他欧洲其他卓越中心的高级专家。关于消化道初期条件的研究生课程也将在国会前一天组织。此外，在国会期间，将组织有关内窥镜检查和超声检查的动手研讨会，并将举办一次会议，致力于提交给国会提交的最佳摘要。
livdelzi®（seladelpar）胶囊，用于口服使用
开处方信息的突出显示这些亮点不包括安全有效地使用Livdelzi所需的所有信息。请参阅Livdelzi的完整处方信息。LIVDELZI ® (seladelpar) capsules, for oral use Initial U.S. Approval: 2024 __________________ INDICATIONS AND USAGE _________________ LIVDELZI is a peroxisome proliferator-activated receptor (PPAR)-delta agonist indicated for the treatment of primary biliary cholangitis (PBC) in combination with ursodeoxycholic acid （UDCA）在对UDCA反应不足的成年人中，或无法耐受UDCA的患者单药治疗。基于碱性磷酸酶（ALP）的减少，在加速批准后批准了此适应症。尚未证明肝脏代偿事件的生存或预防的改善。持续批准此迹象可能取决于确认试验中对临床益处的验证和描述。（1）患有或患有代偿性肝硬化的患者（例如腹水，静脉曲张出血，肝性脑病）的患者不建议使用使用livdelzi的限制。（8.7）_______________剂量和管理______________建议的Livdelzi的剂量每天口服10毫克。用或不用食物管理Livdelzi。（2.1）______________剂型和优势_____________胶囊：10 mg（3）____________________________________________________________ _______________警告和预防措施_______________•断裂：考虑接受Livdelzi治疗的患者骨折的风险。（2.1）______________剂型和优势_____________胶囊：10 mg（3）___________________________________________________________________________警告和预防措施_______________•断裂：考虑接受Livdelzi治疗的患者骨折的风险。
经验教训：CCCMunichLMU 分子肿瘤委员会首批连续 1000 名患者
摘要目的 2016 年，慕尼黑大学分子肿瘤委员会 (MTB) 启动了一项精准肿瘤学计划。对病例进行审查是为了评估该计划的临床意义和功能，确定当前的局限性并为这些工作的未来方向提供参考。方法 审查了前 1000 例连续病例（2016 年 1 月至 2020 年 3 月）的图表、分子谱和肿瘤委员会决定。使用描述性统计数据来描述相关发现。结果 在前 1000 名接受 MTB 治疗的患者中，914 名患者接受了全面的基因组分析。患者中位年龄为 56 岁，58% 为女性。最常见的诊断是乳腺癌（16%）和结直肠癌（10%）。使用了不同类型的靶向或全基因组测序检测；其中大多数由当地病理科提供。88% 的检测在技术上是成功的。在 41% 的病例中，基因组改变触发了治疗建议。获得肿瘤委员会建议的患者比例在不同恶性肿瘤之间存在显著差异，乳腺癌或胆道癌中为 50% 以上，而胰腺癌中不到 30%。根据回顾性图表审查，17% 获得 MTB 建议的患者接受了适当的治疗。结论基于这些回顾性分析，患有某些恶性肿瘤（乳腺癌和胆道癌）的患者更有可能出现可操作的变异。治疗实施率低（17% 的患者获得肿瘤委员会建议）凸显了对这些患者进行细致随访以及确保接受分子肿瘤分析的患者能够广泛获得创新疗法的重要性。
临床试验消化道-胃肿瘤
TAS-120-205 “Futibatinib 20 mg 和 16 mg 治疗 FGFR2 融合或重排的晚期胆管癌患者的 2 期研究” https://clinicaltrials.gov/study/NCT05727176 TT420C2308 “一项 III 期、随机、对照、全球多中心研究，旨在评估口服替尼与医生选择治疗 FGFR 改变、化疗和 FGFR 抑制剂难治性/复发性胆管癌患者的疗效和安全性 (FIRST-308)” https://clinicaltrials.gov/study/NCT05948475 ARTEMIDE - Biliary01 一项 III 期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心、全球研究，比较 Rilvegostomig 与以化疗作为胆道癌切除术后辅助治疗的治愈性治疗 https://clinicaltrials.gov/study/NCT06109779?term=2023-506054-20-00&rank=1
