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纤维板层癌 (FLC) 是一种罕见但致命的癌症，主要发生在年轻人中。目前尚无已知的有效治疗方法，尽管似乎有几种有希望的治疗方法正在开发中。遗传学研究证实，几乎所有 FLC 肿瘤都具有由融合基因 (DNAJB1-PRKACA) 编码的融合蛋白标记 (DNAJB1- PRKACA)；它目前被接受为 FLC 的诊断标准。几个研究小组已经建立了患者来源的异种移植 (PDX) FLC 模型，使用免疫功能低下的动物作为宿主，并使用患者组织样本（肿瘤或腹水）作为 PDX 衍生类器官的主要来源。这些 FLC 类器官由 FLC 上皮、内皮祖细胞和星状细胞组成。CRISPR/Cas9 被用作基因编辑技术来修改成熟肝细胞以获得表达融合基因和/或与 FLC 相关的其他突变基因的离体 FLC 样细胞。尽管这些模型模拟了部分但不是全部 FLC 特征，但使用这些模型进行药物筛选在确定临床上有用的治疗方法方面已被证明无效。将 FLC 与正常成熟的内胚层细胞谱系进行比较的遗传研究表明，FLC 并非与肝细胞共享遗传特征，而是与胆管树干细胞 (BTSC) 亚群共享遗传特征，这些肝/胰腺干细胞/祖细胞始终存在于胆管树中的胆管周围腺体 (PBG) 中，是肝脏和胰腺形成和出生后再生的干细胞来源。因此，预计 BTSC 模型（而不是肝细胞模型）可能更有用。在这篇综述中，我们总结了各种 FLC 模型的现状及其特点、应用和局限性。它们提供了了解这种致命疾病的原因和特征的机会，并且可以从中确定有效的治疗方法。
纤维板层癌模型，评估工具...
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