Fordbatten的财务贡献为基础科学研究提供了对约85%CLN3 Batten疾病人群和独特的C.569DUPG突变的基础科学研究的资助。“虽然我们以前的筹款工作已经将我们推进到了这一点,并证明了公众对研究的支持,但迫切需要额外的资金来继续势头,”前巴顿基金会戴维·卡恩(David Kahn)说。来自密歇根大学,罗莎琳德·富兰克林医学与科学大学以及其他合作伙伴的合作团队已使用类似于RNA(称为ASO)的合成核苷酸序列实现了突破性的进步。他们的研究表明,部分恢复了与Cln3 batten疾病有关的有缺陷的基因 - 一种神秘和致命的小儿神经退行性疾病。这项倡议的首席科学家米歇尔·黑斯廷斯(Michelle Hastings)博士解释说:“ ASO是专门为独特的C.569DUPG突变而设计的,这是通过科学家,临床医生和经验丰富的药物开发团队的合作努力实现的。我们对我们正在燃烧的步道充满热情,这为个性化基于RNA的治疗方法解锁了新的可能性。具体来说,该ASO是为纠正与该疾病有关的特别罕见的突变而设计的。团队勤奋而有条不紊地致力于制定针对CLN3 C.569DUPG突变的2个ASO临床试验的N,其中只有两名已知患者。“该团队在一流的时间表上提供了IND许可。正在同时进行大量研究,以完善对常见突变的ASO方法,目前的发现为基于ASO的治疗提供了希望。”在Fordbatten科学顾问委员会的指导下,一个热情而敬业的药物开发团队包括密歇根大学的Hastings实验室和Rosalind Franklin医学与科学大学,北卡罗来纳大学神经病学系,Vanguard Clinical,Biodev咨询,Keane Consulting,SciLucent和weimer Lab感谢过去七年来我们忠实的捐助者的支持,基金会探索治疗方案的使命就在这里。”
摘要疟疾仍然是一个重要的全球健康挑战,要求对宿主免疫反应有效清除寄生虫感染有更深入的了解。细胞因子作为免疫系统的关键介质,在疟疾感染的各个阶段都策划了复杂的相互作用。在整个疾病过程中,促炎和抗炎性细胞因子的复杂平衡决定了免疫反应的结果,影响寄生虫清除率和疾病严重程度。在最初的阶段,白细胞介素12(IL-12),干扰素 - γ(IFN-γ)和肿瘤坏死因子 - α(TNF-α)在激活先天免疫细胞中起着关键作用,启动了抗帕斯尼群体反应。同时,调节性细胞因子(例如leukin-10)(IL-10)和转化生长因子β(TGF-β)调节这种免疫激活,防止过度炎症和组织损伤。随着感染的发展,发生了微妙的转移,其特征是向自适应免疫过渡,并以interleukin-4(IL-4),idleukin-5(IL-5)(IL-5)和interleukin-13(IL-13)(IL-13)(IL-13)等细胞因子为指导,促进抗体的产生和T-cell响应。值得注意的是,疟疾感染的分辨率至关重要地依赖于细胞因子网络的细胞平衡。这些介体的失调或失衡通常会导致免疫过度活化,导致严重的表现和长期感染。了解细胞因子在疟疾清除中的多面作用为治疗干预提供了有希望的途径。靶向细胞因子途径来恢复免疫平衡或增强保护性反应可能会增强治疗策略和疫苗的发展。总而言之,细胞因子在疟疾清除过程中的免疫调节中的关键作用强调了其显着性作为治疗干预措施的潜在目标,从而在全球范围内对这种感染性疾病提供了有希望的前景。
CO-OPS 海洋系统测试和评估计划促进新技术向运营状态的过渡,从研发社区中选择新开发的传感器或系统,并将其带入监测环境。OSTEP 为使用现有传感器提供了可量化和可辩护的理由,以及选择新系统的方法。该计划建立并维护现场参考设施,并与面临类似挑战的其他机构合作,在非运营现场环境中检查设备。通过 OSTEP,对传感器进行评估,开发质量控制程序并生成维护例程。现场使用的参考系统的质量由严格的可追溯校准和冗余传感器保证。
颅内溶质运输的机制是人类脑健康的基础,其变化通常与疾病和功能障碍有关,并有独特的个性化诊断和治疗机会。然而,我们对这些机制及其相互作用的理解仍然不完整,部分原因是跨尺度,物种和不同模态之间的洞察力的复杂性。在这里,我们结合了混合尺寸建模,多模式磁共振图像和高性能计算,以构建和探索人类颅内分子富集的高保真性内部模型。该模型预测了在蛛网膜下腔,心室系统和脑实质的图像衍生几何表示中溶质的颞空间扩散,包括表面周围空间(PVSS)的网络。我们的发现强调了脑脊液(CSF)产生和颅内搏动性对鞘内示踪剂注射后分子富集的显着影响。我们证明,低频血管舒张症会在表面PVS网络中引起中度CSF流量,从而大大增强了示踪剂的富集,并且富集受损是PVS扩大的直接自然结果。因此,这个公开可用的技术平台为整合了关于神经胶体扩散,血管动力学,颅内搏动性,CSF的产生和外排的单独观察的机会,并探索了人脑中的药物输送和清除率。
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摘要:朊病毒病是一组神经退行性疾病,其特征是错误折叠的朊病毒蛋白 (称为 PrP Sc ) 的积累。尽管细胞朊病毒蛋白 (PrP C ) 转化为 PrP Sc 的过程仍未完全了解,但迄今为止开发的大多数疗法都是基于阻断这一过程。在这里,我们提出了一种新的药物策略,旨在清除朊病毒,而无需与 PrP C 或 PrP Sc 直接相互作用。从最近发现的朊病毒病期间 SERPINA3/SerpinA3n 上调开始,我们已经确定了一种小分子,名为化合物 5 (ARN1468),它可以抑制这些丝氨酸蛋白酶抑制剂的功能并有效减少慢性感染细胞中的朊病毒负荷。虽然这种化合物的生物利用度低,无法在感染朊病毒的小鼠中进行体内研究,但我们的策略已成为一种治疗朊病毒病的新颖有效的方法。 ■ 简介
法国马西埃图瓦莱 – 2025 年 2 月 11 日 – 体外诊断领域的全球领导者生物梅里埃今天宣布,其 BIOFIRE ® FILMARRAY ® 胃肠道 (GI) Panel Mid 已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的批准。这种 midplex 分子面板可检测与胃肠炎相关的 11 种最常见的细菌、病毒和寄生虫 — — 全部来自一个样本,大约一小时内即可获得结果。急性胃肠炎是一种胃肠道炎症,其特征是腹泻、呕吐、发烧和腹痛。这种传染病可能导致潜在的危及生命的健康后果,特别是在儿童、老年人和免疫功能低下的患者中。在全球范围内,腹泻病是 59 个月以下儿童的第三大死亡原因,每年约有 17 亿例腹泻病病例1。它表现出许多难以区分的重叠症状。此外,传统的粪便检测方法既费时又缺乏灵敏度,可能导致治疗决策不充分、不必要的抗生素使用、不适当的感染控制措施、继发性病原体传播以及医疗资源利用不理想 2,3 。新近获得 FDA 批准的 BIOFIRE ® FILMARRAY ® 胃肠道 (GI) Panel Mid 是一种聚合酶链反应 (PCR) 检测解决方案,能够同时从出现胃肠道感染体征和/或症状的个体的粪便样本中直接检测 11 种病原体*。该检测组专为在 bioMérieux 的 BIOFIRE ® FILMARRAY ® 2.0 和 Torch PCR 平台上使用而设计,需要大约 2 分钟的手动设置时间,大约运行时间为 1 小时。这款新检测组是对 bioMérieux 的 BIOFIRE ® GI 产品的补充。它是现有高复合 BIOFIRE ® FILMARRAY ® 胃肠道(GI)面板的一种变体,针对 22 种病原体,自 2014 年起上市,为实验室提供了简化的工作流程和快速全面的结果,从而提高了诊断率,同时改善了患者预后 2,4,5。“BIOFIRE ® FILMARRAY ® 胃肠道(GI)面板中端为临床医生提供了根据患者的医疗状况诊断传染性胃肠炎的额外选择。我们的 BIOFIRE ® FILMARRAY ® 胃肠道面板套件彻底改变了我们进行胃肠道诊断的方式。通过提供快速、准确的结果,我们使临床医生能够及时做出明智的决策,改善患者预后并简化实验室工作流程,”生物梅里埃执行副总裁兼首席医疗官 Charles K. Cooper 博士说道。 “这一新检测组扩大了生物梅里埃在胃肠道感染综合分子检测领域的领导地位。凭借 BIOFIRE ® FILMARRAY ® 胃肠道 (GI) 检测组 Mid,我们针对的是病情较轻的患者,目前他们接受的诊断解决方案速度较慢且不够全面。现在,临床医生和实验室有机会选择 22 个目标组或 11 个目标组,