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摘要：朊病毒病是一组神经退行性疾病，其特征是错误折叠的朊病毒蛋白 (称为 PrP Sc ) 的积累。尽管细胞朊病毒蛋白 (PrP C ) 转化为 PrP Sc 的过程仍未完全了解，但迄今为止开发的大多数疗法都是基于阻断这一过程。在这里，我们提出了一种新的药物策略，旨在清除朊病毒，而无需与 PrP C 或 PrP Sc 直接相互作用。从最近发现的朊病毒病期间 SERPINA3/SerpinA3n 上调开始，我们已经确定了一种小分子，名为化合物 5 (ARN1468)，它可以抑制这些丝氨酸蛋白酶抑制剂的功能并有效减少慢性感染细胞中的朊病毒负荷。虽然这种化合物的生物利用度低，无法在感染朊病毒的小鼠中进行体内研究，但我们的策略已成为一种治疗朊病毒病的新颖有效的方法。 ■ 简介
旨在增强朊病毒清除能力的创新非PrP靶向药物策略
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