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leverdys（delandistrogene moxeparvovec-rokl）
- Duchenne肌肉营养不良症（DMD）是一种罕见的，限制生命的，进步的儿童疾病，影响3500-5,000名活着的男性出生。它的特征是进行性肌肉无力和由于缺乏引起骨骼肌和心脏肌肉变性的肌营养不良蛋白蛋白而浪费。受影响的个体由于腿部和骨盆肌肉的近端肌肉无力而无法奔跑和跳跃。dMD是由于X染色体上的肌营养不良蛋白基因突变而发生的，该基因的X染色体通常发挥作用以产生肌营养不良蛋白，这是肌肉细胞的结构蛋白。肌营养不良蛋白基因中的突变导致肌营养不良蛋白蛋白缺失或缺陷，导致DMD患者出现的进行性症状。- 糖皮质激素是DMD中使用的主要药理治疗选择。2018年DMD治疗指南支持使用糖皮质激素，因为它们是目前可用于减缓肌肉力量下降和功能下降的唯一药物，进而降低了脊柱侧弯的风险并稳定肺功能。试验表明，用泼尼松以0.75 mg/kg的剂量治疗肌肉力量，每天最多6个月。卧床患者中糖皮质激素的目的是保存行动和最小化心脏，呼吸道和骨科并发症的目标。持续治疗患者变为非胸腔，已经显示出进行性脊柱侧弯和肺功能测试稳定的风险降低。但是，它是
delandistrogene moxeparvovec-rokl（levidys）
60923-501-10：10个小瓶（100毫升总剂量）60923-502-11：11小瓶（110ml总剂量体积）60923-503-12：12个小瓶（120ml剂量量 dose volume) 60923-506-15: 15 vials (150mL total dose volume) 60923-507-16: 16 vials (160mL total dose volume) 60923-508-17: 17 vials (170mL total dose volume) 60923-509-18: 18 vials (180mL total dose volume) 60923-510-1: 19 vials (190mL总剂量体积）60923-511-20：20个小瓶（200ml总剂量体积）60923-512-21：21个小瓶（210ml总剂量体积）60923-513-22：22小瓶（220ml剂量体积（240毫升总剂量体积）60923-516-25：25个小瓶（250毫升总剂量体积）60923-517-26：26个小瓶（260ml总剂量体积）60923-518-27：27小瓶（270ml总剂量（270ml总剂量） 60923-520-29：29个小瓶（290毫升总剂量体积）60923-521-30：30小瓶（300ml总剂量体积）60923-522-31：31个小瓶（310ml剂量总量小瓶（330毫升总剂量体积）60923-525-34：34小瓶（340ml总剂量体积）60923-526-35：35瓶（350ml总剂量体积）60923-527-36：36小瓶（360ml总数剂量体积）60923-529-38：38个小瓶（380ml总剂量体积）60923-530-39：39瓶（390ml总剂量体积）60923-531-40：40小瓶（400ml剂量体积）
SGLT2抑制剂，SGLT2抑制剂组合的事先授权（PA）形式（二甲双胍，DPP-4delandistrogene moxeparvovec（levidys）
• Prescribed by a Neurology or Genetics provider • Patient has a definitive diagnosis of Duchene muscular dystrophy (DMD) based on documented clinical findings and prior genetic testing • Patient is a male • Patient is age 4 years old or older • Patient is ambulatory and able to complete the 10-meter walk test without assistance devices • Patient has anti-AAVrh74 total binding antibody titers <1:400 • Patient does not在DMD基因中的外显子8和/或外显子9中有任何缺失•患者没有接受外显子的疗法，或者必须在开始时至少停止至少1周，•患者未使用其他DMD基因疗法•患者以前没有使用过leveriDys。尚未研究重复给药，不建议•凯撒永久咨询医师小组对患者进行了审查，并建议使用药物
leverdys（delandistrogene moxeparvovec）
FDA批准的关键试验是第3阶段，随机，受控，双盲Endark试验（SRP-9001-301）。虽然尚未在同行评审期刊上发布，但提交给FDA的数据分析可用（Zhou 2024）。主要疗效终点，从基线到52周的NSAA得分的最小二乘平均变化在用Delandistrogene和安慰剂组治疗的组之间没有显着差异（2.57 vs 1.92，P = 0.244）。由于主要结果没有显示出显着差异，因此从基线到第52周的关键次要结果及时从地板上升到10分钟的步行/跑步测试。在两个指标的治疗组中都观察到了朝着优势的趋势，但是FDA分析师指出，应调整对这些终点的分析以进行多次比较，以减少I型错误的风险。
Elevidys（delandistrogene moxeparvovec-rokl）
Kennedy A、Kinnett K、Naprawa J、Noritz G、Poysky J、Street N、Trout CJ、Weber DR、Ward LM；DMD 护理注意事项工作组。杜氏肌营养不良症的诊断和管理，第 3 部分：初级护理、紧急管理、心理社会护理和生命周期内的护理过渡。Lancet Neurol。2018 年 5 月；17(5):445-455。doi: 10.1016/S1474-4422(18)30026-7。电子版 2018 年 2 月 2 日。PMID：29398641；PMCID：PMC5902408。3. Bushby K、Finkel R、Birnkrant DJ 等人。杜氏肌营养不良症的诊断和管理
levidys™（Delandistrogene Moxparvovec-rokl）
请参阅福利考虑因素，对于符合以下所有标准的患者的Duchenne肌肉营养不良症（DMD）的治疗被证明且在医学上是必不可少的：•诊断Duchenne肌肉营养不良的诊断，或与儿童神经肌肉专业专业人士有关DMD诊断的专业知识的Duchenne肌肉营养不良症。 •提交医疗记录（例如图表注释，实验室价值），证实了以下两种：o DMD基因中的突变； o o突变不是外显子8或外显子9中的缺失； •患者年龄4或5岁； •提交医疗记录（例如，图表说明），确认患者是卧床的而无需辅助设备（例如，没有并排辅助，甘蔗，沃克，轮椅等。）; •患者没有抗AAVRH74升高的总结合抗体滴度≥1：400； •患者将在接受美国食品药品监督管理局（FDA）批准的Elevidys标签之前和之后接受皮质类固醇方案； •leverdys是由或与DMD治疗专业知识的儿科神经肌肉专家开的或协商； •Elevidys剂量符合FDA批准的标签； •患者将不会接受DMD的外显子疗法[例如，Amondys（Casimersen），Exondys 51（Eteplirsen），Viltepso（Viltilarsen），Vyondys 53（Golodirsen）]有助地或经过Everidys治疗后； •患者一生中从未接受过Everidys治疗； •授权将不超过每一生的治疗，并且在批准后不超过45天或直到6岁，以先到者为准。其他政策和准则可能适用。适用的代码仅供参考，以下程序和/或诊断代码提供了以下列表，并且可能不包含在内。在本策略中列出代码并不意味着代码所描述的服务是涵盖或未覆盖的健康服务。卫生服务的福利覆盖范围由成员特定的福利计划文件和可能需要特定服务覆盖的适用法律确定。纳入代码并不意味着要偿还或保证索赔付款的任何权利。
delandistrogene moxeparvovec-rokl（levidys）（tx.cc. ...
目的：与第42 CFR第438.210节和42 CFR第457.1230（D）节的规定一致，在托管护理合同中涵盖的服务，包括临床医生管理的药物，必须以数量，持续时间和范围提供，这些范围和范围不低于规定的范围，持续时间，并在同一服务中提供了相同的服务。尽管MCO可能对药物提出适当的限制，但MCO可能不会使用标准来确定比州计划中使用的医疗需求更具限制性的，即由供应商药物计划开发的。例如，如果成员因MCO先前的授权标准而被拒绝在托管护理中服用药物，但会根据州计划中规定的标准收到该药物，那么MCO的先前授权标准将违反上面提到的金额，持续时间和范围要求。HHSC打算在下一个机会中修改托管护理合同，以包括此要求。同样的标准适用于芯片配方和CAD覆盖范围。
对Duchenne肌肉营养不良症患者的Delandistrogene moxeparvovec基因治疗的实际考虑
一个基因治疗中心，阿比盖尔·韦克斯纳研究所，全国儿童医院，俄亥俄州哥伦布市，俄亥俄州立大学，俄亥俄州立大学，哥伦布，俄亥俄州俄亥俄州，国王女儿的儿童医院Roche Ltd，巴塞尔，瑞士G Roche Products Ltd，Welwyn Garden City，英国H小儿神经病学研究所，天主教大学和Nemo Pediatico，Fondazione Policazione Policazione Policlinico gemelli Irccs，意大利罗马，意大利，杜巴维特街，伦敦伦敦街或大帝街，是伦敦伦敦街或大型街道J国家健康研究所，大奥蒙德街医院生物医学研究中心，伦敦，英国k k物理医学与康复部，加州大学戴维斯分校卫生局，加利福尼亚州萨克拉曼多一个基因治疗中心，阿比盖尔·韦克斯纳研究所，全国儿童医院，俄亥俄州哥伦布市，俄亥俄州立大学，俄亥俄州立大学，哥伦布，俄亥俄州俄亥俄州，国王女儿的儿童医院Roche Ltd，巴塞尔，瑞士G Roche Products Ltd，Welwyn Garden City，英国H小儿神经病学研究所，天主教大学和Nemo Pediatico，Fondazione Policazione Policazione Policlinico gemelli Irccs，意大利罗马，意大利，杜巴维特街，伦敦伦敦街或大帝街，是伦敦伦敦街或大型街道J国家健康研究所，大奥蒙德街医院生物医学研究中心，伦敦，英国k k物理医学与康复部，加州大学戴维斯分校卫生局，加利福尼亚州萨克拉曼多
转基因指导的免疫学研究对免疫介导的肌炎进行脱兰氏素蛋白肌炎，delandistrogene moxeparvovec▼基因疗法
•Delandistrogene Moxeparvovec是一种基于RAAVRH74载体的基因转移疗法，旨在通过传递编码Delandistrogene Moxeparvovece Moxeparvovec微型蛋白质的转基因的DMD中缺乏功能性营养不良蛋白来补偿DMD中的功能性障碍，这是一种工程蛋白，该蛋白质是一种固定功能型蛋白质的工具蛋白。1–3•截至2024年2月，在美国，阿联酋，卡塔尔和科威特批准了Delandistrogene moxeparvovec，用于治疗DMD基因中已确认突变的DMD的4至5岁的门诊儿科患者。4–7 *•在努力（SRP-9001-103; NCT04626674）中报道了两种严重的IMM的严重不良事件病例，这是一种开放标签，多核病期1B研究，评估DMD患者的Delandistrogene Moxeparvovec。8,9 - 病例1发生在同类群体2中的一名9岁患者中，并在dmd基因的3-43中删除了外显子，剂量后35天。病例2发生在同类术5中的7岁患者中，剂量后29天删除了DMD基因的外显子8-9。两名患者均经历了肌肉无力并接受了免疫抑制治疗，包括高剂量皮质类固醇和他克莫司。•在具有DMD基因序列的一部分的个体中，已删除了与转基因区域重叠的人，有微障碍蛋白被认为是异物的风险，进而引起免疫反应。由免疫系统检测到的一个必要条件是通过HLA-I或HLA-II呈现转基因的肽片段。†但是，并非所有涉及外显子1-17和/或59-71的患者都接受了Delandistrogene Moxeparvovec Gene Therapy Gene疗法的治疗。†但是，并非所有涉及外显子1-17和/或59-71的患者都接受了Delandistrogene Moxeparvovec Gene Therapy Gene疗法的治疗。•在这里，我们介绍了对这两种情况进行调查的结果。
对DeLandistrogene Moxeparvovec基因疗法对工作机会的影响的经济分析
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