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CRISPR-Cas9：基因编辑的革命
分别发现了成簇的 DNA 重复序列。大阪大学的研究员 Yoshizumi Ishino 和他的同事于 1987 年首次描述了后来被称为 CRISPR 的这项技术。他们无意中克隆了“iap”基因（碱性磷酸酶同工酶转化），这是他们的目标，以及 CRISPR 序列的一部分。重复序列以创新的方式排列。重复序列通常排列成直线，中间没有其他序列。他们不知道断开的成簇重复序列的用途。结核分枝杆菌中的一簇中断的直接重复序列 (DR) 是荷兰研究人员于 1993 年撰写的两项研究的主题。他们确定了各种结核分枝杆菌菌株中直接重复序列之间的序列多样性，并利用这一特性创建了 spoligotyping 方法，该方法至今仍在使用。
精准基因组编辑工具箱
1 豆类研究站，SD 农业大学植物病理学系，帕兰普尔 390003，印度；anirudhbhu@sdau.edu.in 2 SD 农业大学 CP 农业学院植物病理学系，帕兰普尔 385505，印度；jyotikap@sdau.edu.in 3 作物改良组，国际遗传工程和生物技术中心，Aruna Asaf Ali Marg，新德里 110067，印度；sahilmehtasm21@gmail.com（SM）；mail4hemangini7@gmail.com（HP）；sangeethak3011995@gmail.com（SK）；rashid.afreen0@gmail.com（AR）； reddy@icgeb.res.in（MKR）4 印度古尔冈 122103 KR Mangalam 大学农业科学学院 5 印度农业研究所 ICAR 植物病理学部，新德里 110012，印度；abalamurugan555@gmail.com（AB）；shilpi.success@gmail.com（SB）；prakashg@iari.res.in（GP）* 通信地址：vmmachary@gmail.com † 这些作者对这项工作做出了同等贡献。
CRISPR/CAS9介导的基因组编辑
抽象CRISPR/CAS9介导的基因组编辑是发现所需基因的最重要的分子工具之一。它已经迎来了一个新的基因疗法可能性的新时代。CRISPR/CAS9系统最初是细菌自适应免疫系统的一部分。后来，它适应了对人类细胞中DNA的精确和靶向改变，用于纠正基因疗法，以纠正遗传疾病并治疗与遗传变化相关的各种严重疾病。除此之外，CRISPR/CAS9系统还用于药物基因组学来基于患者的基因开发新药，在开发基于CRISPR的COVID-9测试方面修改了研究生物，甚至用于诊断目的。FDA最近批准了CRISPR/CAS9细胞基因疗法“ Casgevy”治疗镰状细胞贫血是CRISPR/CAS9系统在开发创新基因疗法中的潜力的证明。本综述详细介绍了CRISPR/CAS9基因编辑的机制及其在正在进行的临床试验中的利用，不仅在治疗诸如镰状细胞疾病，丘疹疾病和遗传失明等单基因疾病中，还可以治疗多因素疾病，例如癌症，糖尿病，自动疾病，自动疾病，病毒性疾病，病毒性疾病，病毒性疾病，病毒性疾病，病毒性疾病，病毒性疾病，病毒性疾病，病毒性疾病（HIV）等。还尝试讨论临床环境中基于CRISPR/CAS9的基因疗法的各种局限性，挑战和道德框架。关键字：基因治疗，CRISPR/CAS9，CAR-T细胞，核酸内切酶，同源指导的修复，非同源末端连接，基因敲除，基因敲门，临床试验，伦理
种系基因编辑是否出色？
*威廉和玛丽法学院副教授；哥伦比亚法学院法学院；哈佛大学A.B.。对他们的有益评论和建议，我感谢Aaron Bruhl，I。GlennCohen，Lolita Darden，Tara Grove，Lewis Grossman，Laura Heymann，Alli Larsen，Kim Mutcherson，Nate Oman，Rachel Oman，Racheleman，Rachelebouché，Sonia Suter，Sonia Suter和Com和Biolapalapalapalapalapalapalaapalaapalooza 3.0;里士满大学初级教师论坛；亚利桑那州立大学的新兴技术治理年度会议； 2019年法律与社会协会年会； 2019年婴儿市场圆桌会议；第42届年度卫生法教授会议；第13届年度Lutie A. Lytle Black妇女法学教师研讨会；斯坦福法学院的第三届年度法学与STEM初级教职员工； 2019年Nova法律评论研讨会；里士满大学教师研讨会；以及塞顿霍尔法学院的第四届年度卫生法工作务虚会。
基因组编辑用于作物改良
ALLEA-KVAB 研讨会跟进了科学界大部分人士对欧洲法院 (ECJ) 2018 年 7 月 25 日的裁决所表达的担忧和批评，该裁决认为，通过定向诱变技术（例如使用 CRISPR 进行基因组编辑）产生的生物体应被视为 2001/18 号转基因生物指令所定义的转基因生物 (GMO)。科学界还表示担心，通过应用转基因生物立法大幅限制利用基因组编辑的可能性将对农业、社会和经济产生相当大的负面影响。更具体地说，持续的限制可能会妨碍选择产量更高、种类更多、气候适应性更强、环境足迹更小的作物。
a-t-i RNA编辑
作为后生动物后期的重要调节机制，作用于RNA上的腺苷脱氨酶（ADAR）诱导的A-to-I RNA编辑修饰，对双链RNA的RNA进行了修改，已被广泛检测到并报告了。编辑可能会导致非同义氨基酸突变，RNA二级结构改变，前MRNA处理变化和microRNA-MRNA重定向，从而影响多个细胞过程和功能。近年来，研究人员成功地开发了几种生物信息学软件工具和管道来识别RNA编辑站点。但是，由于平行优化和RNA高seq协议和程序的种类繁多，仍然没有广泛接受的编辑站点标准。由于高DNA突变速率，通过肿瘤样品中正常方案进行识别RNA编辑也很具有挑战性。据报道，许多RNA编辑位点位于非编码区域，可能会影响NCRNA的生物合成，包括miRNA和圆形RNA。预测位于非编码区域和NCRNA中的RNA编辑位点的功能非常困难。在这篇综述中，我们旨在更好地了解人类癌症的生物信息学策略A至I-I RNA编辑识别和Brie-fl Y讨论相关领域的最新进展，例如RNA编辑的致癌和肿瘤抑制作用。
道德，专利和基因组编辑
当前的基因组编辑方法一直在稳步意识到对人，动物和植物进行有效和现实的遗传变化的遥远可能性。为此，在Charpentier和Doudna的2012年CRISPR-CAS9论文和基因编辑人类的第一个（或多或少）的情况下，仅6年就过去了6年。虽然政府和国际机构的传统立法和监管方法正在发展，但仍然存在相当大的差异，不平衡和缺乏清晰度。，除了技术进步之外，创新在专利领域的道德指导方面也一直在进行。所谓的“道德许可”的兴起就是这样的创新，专利持有者对基因组编辑技术（例如CRISPR）的控制权（例如CRISPR）创建了一种私人治理形式，该形式是通过在其许可协议中建立的道德约束来对基因编辑的可能使用的一种形式。尽管有明显的优势（认知，速度，灵活性，全球范围，法院执行），但这种途径似乎有问题，至少是三个重要原因：1）缺乏民主合法性/程序正义，2）自愿性，更广泛的/全球协调性，以及可持续性/稳定性挑战以及3）潜在的动机效果/问题。除非解决了这三个问题，否则尚不清楚这条路线是否会改善较长，较慢的传统监管途径（尽管存在上述问题）。其中一些问题似乎是由另一种新兴专利的方法解决的。Parthasarathy建议使用专利制度进行政府驱动的法规，她认为，该法规比道德许可方法具有更大的透明度和合法性。该提案包括成立一个咨询委员会，该委员会将指导这种以政府为驱动的方法，以决定何时对基因编辑专利进行控制。这种方法似乎具有明显的优势（比传统的法规和上述道德许可方法 - 速度和稳定性是核心，以及民主合法性的提高）。然而，问题也出现了 - 例如，全球民主合法性的“中途房屋”可能不够合法，而在“道德许可”方法下仍然会损害决策速度）。本文旨在强调三种主要监管选择的各种优势和缺点 - 传统法规，道德许可和帕萨拉西的方法 - 在提出了一项重要但可实现的贸易修正案，以及对WTO道德咨询委员会的替代性提案，然后再进行一项重要但可实现的修订。