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产品信息：含有抗 VIII 抑制剂的人类 FVIII 先天性缺陷血浆 (Bethesda)
特殊血浆取自患有先天性缺陷（严重或中度）或具有特殊特征的患者。不添加缓冲液或防腐剂。在 -80° C 下快速冷冻，血浆保持基质完好无损。所有血浆在 -40° C 至 -80° C 下储存时均稳定。我们在运输过程中使用干冰仔细包装。无添加剂或防腐剂。保质期 > 1 年。塑料瓶。
Long-Term Follow-Up of Participants in the Phase I/II Trial of Dirloctocogene Samoparvovec (SPK-8011): Durable FVIII Expression and Clinically Meaningful Reduction of Bleeding
1血液学和雷蒙德·佩雷尔曼（Raymond G. Perelman）蜂窝和分子治疗中心，美国宾夕法尼亚州费城儿童医院； 2哈佛医学院儿科系，以及美国马萨诸塞州波士顿的波士顿儿童医院血液学和肿瘤学系； 3 Spark Therapeutics，Inc。，美国宾夕法尼亚州费城； 4宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州梅尔顿·S·赫尔希医疗中心，血液和血栓形成中心以及血液和血管疾病的医学系； 5澳大利亚维多利亚州墨尔本市澳大利亚血液疾病中心，澳大利亚血液疾病中心的血栓形成与血液治疗中心； 6美国匹兹堡大学医学系，美国宾夕法尼亚州匹兹堡； 7密西西比州高级医学中心，美国麦迪逊市； 8皇家王子阿尔弗雷德医院的细胞和分子疗法系，以及锡德尼大学医学与健康学院的Gene and Stem Cell疗法计划，澳大利亚新南威尔士州Camperdown，悉尼大学； 9美国密苏里州堪萨斯城UMKC医学院医学系； 10泰国曼谷Mahidol University，Mahidol University，止血和血栓形成部门，医学系；美国北卡罗来纳州教堂山教堂医学院北卡罗来纳大学11号大学； 12血友病治疗计划和加拿大多伦多大学多伦多大学的圣迈克尔医院血友病治疗中心； 13以色列的以色列国家血友病中心和血栓形成研究所，以色列Tel Hashomer； 14佛罗里达大学佛罗里达州盖恩斯维尔大学儿科学系血液学和肿瘤学系
Risdiplam治疗的男性患者的生育能力 耐用的FVIII表达式 - 医学上 下一代测序（NGS）相对于肺癌一线治疗的时间：全球Wayfind-R注册中心的见解 mytactic：具有特定生物标志物的晚期实体瘤患者（PTS）的靶向治疗活性 GPRC5D，FCRH5和BCMA的共表达表明，靶向多个细胞表面标记可能是复发/难治性多发性骨髓瘤的可行策略：生物标志物是Forimtamig的I阶段研究结果，GPRC5DXCD3 Bispecific抗体 第3阶段Satrago -1和Satrag-医学上 摩天大楼-08：III期，随机 - 医学上 NLRP3途径激活，神经炎症和神经变性的脑脊液生物标志物：一种荟萃分析 Cevostamab的RRMM患者三级级别的患者... 高清临床试验设计中的创新 分子亚组和循环肿瘤的反应（CT ...
1血液学和雷蒙德·佩雷尔曼（Raymond G. Perelman）蜂窝和分子治疗中心，美国宾夕法尼亚州费城儿童医院； 2哈佛医学院儿科系，以及美国马萨诸塞州波士顿的波士顿儿童医院血液学和肿瘤学系； 3 Spark Therapeutics，Inc。，美国宾夕法尼亚州费城； 4宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州梅尔顿·S·赫尔希医疗中心，血液和血栓形成中心以及血液和血管疾病的医学系； 5澳大利亚维多利亚州墨尔本莫纳什大学澳大利亚血液疾病中心的血栓形成与止血病房和血友病治疗中心； 6美国匹兹堡大学医学系，美国宾夕法尼亚州匹兹堡； 7密西西比州高级医学中心，美国麦迪逊市； 8皇家王子阿尔弗雷德医院的细胞和分子疗法系，以及锡德尼大学医学与健康学院的Gene and Stem Cell疗法计划，澳大利亚新南威尔士州Camperdown，悉尼大学； 9美国密苏里州堪萨斯城UMKC医学院医学系； 10泰国曼谷Mahidol University，Mahidol University，止血和血栓形成部门，医学系；美国北卡罗来纳州教堂山教堂医学院北卡罗来纳大学11号大学； 12血友病治疗计划和加拿大多伦多大学多伦多大学的圣迈克尔医院血友病治疗中心； 13以色列的以色列国家血友病中心和血栓形成研究所，以色列Tel Hashomer； 14佛罗里达大学佛罗里达州盖恩斯维尔大学儿科学系血液学和肿瘤学系
人肝活检分析表明，较低的RNA转录可能导致FVIII水平下降，而AAV5-HFVIII-SQ基因疗法
1 Biomarin Pharmaceutical Inc.，美国加利福尼亚州诺瓦托； 2以色列特拉维夫萨克勒医学院血栓形成与止血研究所Amalia Biron研究所； Sheba医疗中心，以色列的Tel Hashomer； 3昆士兰州血友病中心，癌症护理服务，皇家布里斯班和妇女医院，昆士兰州大学，澳大利亚昆士兰州布里斯班大学； 4夏洛特·麦克斯克·约翰内斯堡学术医院，南非约翰内斯堡大学分子医学和血液学系，夏洛特·麦克斯·约翰内斯堡学术医院，血友病综合护理中心4；南非约翰内斯堡； 5美国俄亥俄州哥伦布市的全国儿童医院和俄亥俄州立大学医学院的血液学，肿瘤学和BMT司； 6牛津大学牛津大学生物医学研究中心，牛津大学医院NHS基金会信托基金会，英国牛津大学牛津生物医学研究中心，牛津血友病和血栓形成中心6；英国牛津大学牛津大学的拉德克利夫医学系； 7血友病和血栓形成中心，科罗拉多大学医学院，美国科罗拉多州Aurora； 8 Angelo Bianchi Bonomi Helemophilia和血栓形成中心，Fondazione Istituto di Ricovero E Cura E Carattere Sciente（IRCCS）CA'Granda ospedale Maggiore Policliclinico，病理生理学和植物学系，米兰，米兰，米兰，帕特里斯大学， 9美国加利福尼亚州戴维斯分校的血友病治疗中心，美国加利福尼亚州萨克拉曼多； 10伦敦，南安普敦大学医院和美国国家医疗研究所临床研究机构，英国南安普敦； 11 UNC血液研究中心，北卡罗来纳大学，美国北卡罗来纳州教堂山
前瞻性血友病抑制剂研究揭示了FVIII抑制剂消除期间独特的抗体特征
免疫耐受性诱导（ITI）治疗是消除FVIII抑制剂并在患有抑制剂的血友病A患者中实现对FVIII的长期免疫耐受性的唯一既定方法。10在ITI期间，抑制剂患者在段落内定期进行频繁的外源FVIII输注。 尚未定义一种通用的ITI治疗方案。 适当的ITI方案的选择取决于各种变量，例如ITI启动时FVIII抑制剂滴度，峰值历史FVIII抑制剂滴度或ITI时FVIII抑制剂峰峰值。 这些参数中的某些参数基于注册表，治疗指南或经验报告中收集的结果，作为ITI成功的预测指标。 不同的ITI协议的11-15总体成功率在60％至80％之间。 16、1710在ITI期间，抑制剂患者在段落内定期进行频繁的外源FVIII输注。尚未定义一种通用的ITI治疗方案。适当的ITI方案的选择取决于各种变量，例如ITI启动时FVIII抑制剂滴度，峰值历史FVIII抑制剂滴度或ITI时FVIII抑制剂峰峰值。这些参数中的某些参数基于注册表，治疗指南或经验报告中收集的结果，作为ITI成功的预测指标。不同的ITI协议的11-15总体成功率在60％至80％之间。16、17