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Pharming Group报告第四季度和全年2023年...
莱顿，荷兰，2024年3月14日：Pharming Group N.V.（“ Pharming”或“ Company”）（Euronext Amsterdam：Pharm / Pharm / Nasdaq：Phar）提出了其初步（未经审计的）财务报告，截至2023年12月31日截至2023年12月31日。< / div> < / div。首席执行官Sijmen de Vries评论说：“我们很高兴能在其中将药品转变为多产品，商业稀有疾病生物制药公司。 我们在2023年将Ruconest®收入增加了10％。 这表明了Ruconest®作为竞争性HAE市场中受信任的治疗基石的持续需求和重要性。 ，我们在FDA批准后不久，于2023年4月在美国推出了APD的Joenja®（Leniolisib），并看到了有意义的初始吸收，这是APD的第一个也是唯一的FDA批准治疗方法。 我们已经确定并确认了全球市场中的840名APDS患者，包括美国200多名APDS患者，我们已经开始了家庭基因测试计划，因为大多数APDS患者将使家人也患有该疾病。 此外，我们已经开始研究确定美国1,100多名患者中的哪些，遗传测试结果不确定，显示出不确定意义的变异（VUS），具有在PI3Kẟ途径中引起过度活跃的遗传变异，因此可以将其分类为引起APDS疾病。 这允许对这些患者进行重要的APD诊断，这些患者有可能有资格接受Joenja®的治疗。首席执行官Sijmen de Vries评论说：“我们很高兴能在其中将药品转变为多产品，商业稀有疾病生物制药公司。我们在2023年将Ruconest®收入增加了10％。这表明了Ruconest®作为竞争性HAE市场中受信任的治疗基石的持续需求和重要性。，我们在FDA批准后不久，于2023年4月在美国推出了APD的Joenja®（Leniolisib），并看到了有意义的初始吸收，这是APD的第一个也是唯一的FDA批准治疗方法。我们已经确定并确认了全球市场中的840名APDS患者，包括美国200多名APDS患者，我们已经开始了家庭基因测试计划，因为大多数APDS患者将使家人也患有该疾病。此外，我们已经开始研究确定美国1,100多名患者中的哪些，遗传测试结果不确定，显示出不确定意义的变异（VUS），具有在PI3Kẟ途径中引起过度活跃的遗传变异，因此可以将其分类为引起APDS疾病。这允许对这些患者进行重要的APD诊断，这些患者有可能有资格接受Joenja®的治疗。
针对孕妇健康健康的微生物群的干预措施和临床意义：对系统评价和荟萃分析的伞评论
结果总共有17个系统评价和荟萃分析，其中包括219次随机对照试验，39个113个母亲和20 915名婴儿。大约88％的研究具有中等和高于证据的确定性。益生菌是降低妊娠降低风险的最常见和有效的干预措施（在平均差异（MD）= -2.92，-0.05; i 2 = 45，98.97）中的禁食血糖，空腹血清胰岛素（MD = -2.3，-2.3，-2.06; −2.06; i 2 = 45 = 45，77） = -0.16; I 2 = 0.00），胰岛素抵抗（HOMA-IR）（MD = -20.55，-0.16; i 2 = 0.00，72.00）和脂质代谢（MD = -5.47，0.98; i 2 = 0.00，90.65）。它也可以有效预防和治疗乳腺炎（风险比（RR）= 0.49; i 2 = 2.00），可缓解焦虑症状（MD = -0.99，0.01; i 2 = 0.00，70.00），泌乳中的抑郁症，泌乳中的抑郁症定植（优势比（OR）= 0.62; i 2 = 4.80），没有不良事件。它还有效地重塑了婴儿肠道微生物组（MD = 0.89; i 2 = 95.01），并防止了婴儿过敏。但是，对妊娠结局和先兆子痫事件的研究有限。
卫生技术简报2023年5月
人类C1-酯酶抑制剂（Berinert; C1-InH）是蛋白C1-酯酶抑制剂的血浆衍生药物形式。C1-撒酯酶抑制剂调节多种途径和平息蛋白产生的正常产生，并降低血管渗透性。1,3 C1-INH用快速摄取C1-撒倍酶抑制剂的根本原因治疗C1-撒倍酶抑制剂缺乏症，并取代缺失或功能障碍的C1-撒酶抑制剂，从而迅速提高C1-儿族酶抑制剂水平。3在生理条件下，C1-INH通过灭活酶活性成分C1和C1R来阻止补体系统的经典途径。此外，除了Alpha-2-巨球蛋白外，它还可以作为血浆Kallikrein的主要抑制剂。C1-INH在HEA中的治疗效应是由替代缺陷的C1-撒酶抑制剂活性引起的。1 C1-INH用于预防复发性HAE。它旨在通过皮下（SC）注入自我给药，该注射包含每个注射小瓶2000或3000 IU。成人和儿童建议的C1-INH剂量为60 IU/kg体重每周两次（每3-4天）。1,2
使用基础编辑扩展Intellia的工具箱
本演示文稿包含Intellia Therapeutics，Inc。（“ Intellia”，“我们”或“我们的”）的“前瞻性陈述”，这是1995年《私人证券诉讼改革法》的含义。这些前瞻性陈述包括但不限于有关Intellia关于我们的信念和期望的明示或暗示陈述：计划提交研究新药（“ IND”）申请（“ IND”）申请或类似的NTLA-5001申请申请，我们对我们的第一个T细胞受体（“ TCR”）指导的细胞治疗疗法开发在我们的急诊Myeloid Leukemia中（我们的第一个TCR）的候选人（“ TCR”）的培养基疗法（“ TCR”）（“ TCR”）（介绍）。评估NTLA-5001对以前接受过一线疗法的持续或经常性AML患者的预期；计划为我们的计划进行进步和完成临床前研究；开发专有的LNP/AAV混合输送系统，以及我们的模块化平台，以提高我们复杂的基因组编辑功能，例如基因插入；进一步开发我们的专有细胞工程过程，用于多个顺序或同时编辑；在即将举行的科学会议上介绍其他数据，以及2021年的其他临床前数据；我们的CRISPR/CAS9技术的进步和扩展以开发人类治疗产品，以及我们维护和扩展相关知识产权组合的能力；能够在临床前研究中证明我们平台的模块化并复制或应用结果，包括我们的attr，AML和HAE计划中的任何研究，包括人类临床试验，包括人类的临床试验；能够使用CRISPR/CAS9技术开发所有类型的其他类型的其他体内或Ex Vivo细胞疗法，尤其是针对AML中的WT1；以及我们产品候选人的潜在商业机会，包括价值和市场。
berinert（C1酯酶抑制剂）Cinryze（...
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在机器人支持的正念实践中探索LLM的实用程序
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褪黑激素对女性生殖系统的影响
褪黑激素具有释放自由基的特性，有助于成熟卵和受精过程。此外，研究表明，褪黑激素有望治疗子宫内膜异位症患者，这是一种良性疾病，其特征是子宫外子宫内膜组织的发展。结论：关于褪黑激素及其对女性生殖系统影响之间关联的研究正在进行中，但是到目前为止，结果是有希望的，显示出对生育能力和子宫疾病治疗的积极影响。关键字：褪黑激素，效果，女性生殖系统。抽象简介：褪黑激素是松果体产生的激素，以其在常规睡眠效果周期中而闻名。最近，研究HAE在女性生殖系统，生育能力和子宫内膜异位症的发展中的重要性。目标：本文旨在通过文献综述来阐明褪黑激素对女性生殖系统的影响。材料，主题和方法：在过去五年中，从2019年到2024年，在发布和Scielo等数据库中进行了搜索。结果：证据表明，褪黑激素具有释放自由基的特性，有助于卵成熟和受精过程。此外，研究表明，褪黑激素有望治疗患有痛异常的患者，良性疾病的特征是子宫外子宫内膜组织的发展。关键字：褪黑激素，效果，女性生殖系统。Wokes Clave：褪黑激素，效果，女性生殖系统。结论：关于褪黑激素及其对女性生殖系统影响之间关联的研究正在进行中，但到目前为止，结果是有希望的，对生育能力和子宫疾病的治疗表现出积极影响。 div>摘要简介：褪黑激素是松果体产生的激素，以其在睡眠 - 视觉周期的调节中的作用而闻名。 div>最近，研究表明它们在女性生殖系统中的重要性，影响了子宫内膜异位症的生育能力和发展。 div>目标：本文旨在通过文献综述阐明褪黑激素对女性生殖系统的影响。 div>材料，主题和方法：在过去的五年中，从2019年到2024年，对PubMed和Scielo等数据库进行了搜索。结果：证据表明褪黑激素具有自由基解放特性，有助于胚珠的成熟和受精过程。 div>此外，研究表明，褪黑激素有望在子宫内膜异位症患者的治疗中，这是一种良性疾病，其特征是子宫外子宫内膜组织的发展。 div>结论：关于褪黑激素及其对女性生殖系统影响之间关联的研究正在进行中，但到目前为止的结果令人鼓舞，对生育能力和子宫疾病的治疗产生了积极影响。 div>
针对患有慢性慢性髓样白血病患者的前线酪氨酸激酶抑制剂选择的决定因素：Italiano LMC的研究
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132（补充1）：1750。 doi：10.1182/Blood-2018-99-118925
视网膜假体产生的人造视觉信息
基因组编辑工具的出现，例如CRISPR-CAS9，已使遗传和基于细胞的疗法的发展用于治疗遗传疾病（Porteus，2019年）。进行了多项临床试验，以测试自体基因编辑的造血干细胞（HSC）的安全性治疗遗传疾病（NCT03655678，NCT04208529，NCT0485576肝脏的编辑以治疗经性淀粉样变性（ATTR，NCT04601051）或遗传血管性水肿（HAE，NCT05120830）（Frangoul等，2021; Gillmore等，2021）。值得注意的是，目前大多数开放临床试验都集中在基因敲除（KO）而不是同源性基因修复上。KO不需要同时递送同源序列来纠正引起疾病的突变，因此通常与较高的成功编辑效率有关。由于我们已经广泛的知识和骨髓中HSC移植的既定程序（Consiglieri等，2022）以及脂质纳米颗粒技术的可用性，因此这些示例的可行性得到了加速，并有效地靶向了肝脏（QIU等，20221）。Unfortunately, such techniques and technologies are not available for targeting the lung speci fi cally, therefore, expanding the use of genome editing tools to treat other inherited disorders, such as cystic fi brosis (CF), primary ciliary dyskinesia (PCD) and surfactant protein disorders impacting the lungs is of signi fi cant interest.图1总结了这些研究的发现。CF是由CF跨膜电导调节剂（CFTR）基因突变引起的。在这些情况下，体内基因组编辑受到挑战的限制，其中1）将基因组编辑试剂递送到所需的细胞中，基因校正所需的同源重组需要CRISPR-CAS9和CRISPR-CAS9和同源DNA才能将其传递到同一细胞中，以及2）对理想细胞/干细胞的长期疾病矫正的理解。EX-VIVO基因编辑可能是一种更有效的方法，但是基因编辑的细胞和调理方案的递送，使上皮接受细胞的植入而没有损害患者的肺功能，但仍表现出重要的挑战。在本研究主题中，我们提供了四篇文章，描述了产生自体基因校正的气道基底细胞（BCS），移植气道BC的努力，并讨论了扩展这些工具以治疗影响肺泡的表面活性剂蛋白质疾病的潜力。一个主要挑战是气道干细胞的有效基因校正，同时保持其再生潜力。许多基因校正工作都集中在CF上，因为它是影响肺部最有特征的遗传疾病之一（Suzuki等，2020； Vaidyanathan等，2020）。在CFTR中已经描述了2000多种不同的突变，因此，人们对替换整个CFTR编码序列的兴趣引起了极大的兴趣，以开发适用于所有CF患者的治疗。但是，CFTR编码序列（4,500 bp）接近常用腺相关病毒的包装极限
一年的基因组监测揭示了 SARS-CoV 如何......
Eduan Wilkinson 1,2 † , Marta Giovanetti 3,4 † , Houriiyah Tegally 1 † , James E. San 1 † , Richard Lessells 1 , Diego Cuadros 5 , Darren P. Martin 6,7 , David A. Rasmussen 8, Abdelman , N. R. 11 , Abdoul-Salam Ouedraogo 12 , Abdul K. Sesay 13 , Abechi Priscilla 14 , Adedotun-Sulaiman Kemi 14 , Adewunmi M. Olubusuyi 15 , Adeyemi OO Oluwapelumi 16 , Adnène Hammami 17 , Adri 18 , Ahmad Ahne d 20 , Ahmed EO Ouma 21 , Aida Elargoubi 22,23 , Nnennaya A. Ajayi 24 , Ajogbasile F. Victoria 14 , Akano Kazeem 14 , Akpede George 25 , Alexander J. Trotter 26 , Ali A. Yahaya 27 , Alpha Kello 28 , Diapha K. , Amadou Kone 31 , Amal Souissi 32 , Amel Chtourou 17 , Ana V. Gutierrez 26 , Andrew J. Page 26 , Anika Vinze 33 , Arash Iranzadeh 6,7 , Arnold Lambisia 34 , Arshad Ismail 35 , Audu Rosemary , Augustina 36 14 , Azeddine Ibrahimi 38 , Baba Marycelin 39 , Bamidele S. Oderinde 39 , Bankole Bolajoko 14 , Beatrice Dhaala 40 , Belinda L. Herring 27 , Berthe-Marie Njanpop-Lafourcade 27 , Bronny Klein Inhan , Bryn McWynn 14 Tegomoh 42 , Cara Brook 43,44 , Catherine B. Pratt 45 , Cathrine Scheepers 35,46 , Chantal G. Akoua-Koffi 47 , Charles N. Agoti 34,48 , Christophe Peyrefitte 30 , Claudia Dauben 49 , James Noberger , Ds Nokerang . 34,51 , Daniel G. Amoako 35 , Daniel L. Bugembe 40 , Danny Park 33 , David Baker 26 , Deelan Doolabh 7 , Deogratius Ssemwanga 40,52 , Derek Tshiabuila 1 , Diarra Bassirou 30 , Dominic SY Amuzu 50 , Dominique Ohal Ohal 53 34 , Dorcas Maruapula 54 , Ebenezer Foster-Nyarko 26 , Eddy K. Lusamaki 18,19 , Edgar Simulundu 55 , Edidah M. Ong 'era 34 , Edith N. Ngabana 18,19 , Edwin Shumba 56 , Elmo Stafahi , Fahi Emma Loma 1877 Mukantwari 58 , Eromon Philomena 14 , Essia Belarbi 59 , Etienne Simon-Loriere 60 , Etilé A. Anoh 47 , Fabian Leendertz 59 , Faida Ajili 61 , Fakayode O. Enoch 62 , Fares Wasfi 63 , Fat Moula Abstau , 32 , 27 , Fausta Mousta . , Faustinos T. Takawira 65 , Fawzi Derrar 66 , Feriel Bouzid 32 , Folarin Onikepe 14 , Fowotade Adeola 67 , Francisca M. Muyembe 18,19 , Frank Tanser 68,69,70 , Fred A. Drati 27 , Gabriel Gabriel 19 . 26 , Gemma L. Kay 26 , George Githinji 34,71 , Gert van Zyl 41,72 , Gordon A. Awandare 50 , Grit Schubert 59 , Gugu P. Maphalala 73 , Hafaliana C. Ranaivoson 44 , Hajar Lemris 74 , 74 , Abe Haruka , Abe Hase . Karray 17 , Hellen Nansumba 76 , Hesham A. Elgahzaly 77 , Hlanai Gumbo 65 , Ibtihel Smeti 32 , Ikhlas B. Ayed 32 , Ikponmwosa Odia 25 , Ilhem Boutiba Ben Boubaker 78,79 , Imed Galoul 27 , Galou Inzy , 80 , Isaac Ssewanyana 76 , Iyaloo Konstantinus 81 , Jean B. Lekana-Douk 82 , Jean-Claude C. Makangara 18,19 , Jean-Jacques M. Tamfum 18,19 , Jean-Michel Heraud 30,44 , Jeffrey Shand , Jeffery Jing 18 . 4 , Jiro Yasuda 75 , Joana Q. Mends 85 ,Jocelyn Kiconco 52，John M. Morobe 34，John O. Gyapong 85，Johnson C. Okolie 14，John T. Kayiwa 40，Johnathan A. Edwards 68,86，Jones Gyamfi 85，Jouali Farah 80 ，Kayode T. Adeyemi 14，Kefentse A. Tumedi 88，Khadija M.说34，Kim Hae -Young 8 Labehna Matshelebogo I92。MadouDiop 30，Manel Turki 32，Marietou Paye 33，Martin M. Nyaga 94，Mathabo Mareka 95，Maureen W. Mburu 34，Maximillian Mpina 49,097，Michael O，Michael O，9 Mba Mirabeau T. Mirabeau T. Youtchou 101，MoItobhaim Himaim Himaim Himabhaime nmamed g ，Mohamed G. Seadawy 104，Mohamed K. Khalifa 20，Mooko Sekhele 95，Mouna Ouadghiri 5 Moussa M. 38，35，我的VT Phan 40，Nabil Abid 79,106，Nadia Touil 107 IO Mabunda Sio 179，H1 7，Y Nsenga 27，Nicksy Gumede 27，Nicola Mulder 112，Nneemeka Ndodo 99，Norosoa H Razanajatovo 44，Nosamiefan Iguosadolo 14 Omoruyi E. Chukwuma 67，Onwe E. Ogah 115，Chika K. Onwuamah 36,138，Oshomah Cyril 25，Ousmane Faye 30 Combe 1，Tom Sca oyewale Patrick Semanda 76，Paul O. Oluniyi 14，Paulo Arnaldo Arnaldo 110，Paulo Arnaldo，Paulo a. A 18,19，Richard 1 Phillips 85 RMAN 118，Robert A. Kingsley 26，Rosina AA Carr 85，SaâdElKabbaj 119，Saba Gargouri 17，Saber Masmoudi 32，Safietou Sankhe 30，Salako B. Lawal 36 Ignac-Spencer 59，Stephen F. Schaffner 33，Seydou Doumbia 31，Sheila M. Mandanda 18,19，Sherihane Aryeetey 123 El Ham 3 Ham Andriamandimby 44，Sobajo Tope 14，Sonia Lekana-Douki 82 26，Sumir Panji Eshbrech 112，Susan Nabadda 76，Sylvie Behillil 126，Sylvie L. Budiaki 95，Sylvie van der Werf 126，Tapfumanei Mashe 65，Tarik Aanniz 35 ，Uwanibe Jessica 14，Uwem George 14 , Vagner Fonseca 1,4,128 , Vincent Enouf 126 , Vivianne Gorova 129,130 , Wael H. Roshdy 123 , William K. Ampofo 50 , Wolfgang Preiser 41,72 , Wonderful T. Choga 54,131 , Yaw Bediako 50 , Yeshnee Naidoo 1 , Yvan Butera 108,132,133 , Zaydah R. de Laurent 34 , Amadou A. Sall 30 , Ahmed Rebai 32 , Anne von Gottberg 35,139 , Bourema Kouriba 12 , Carolyn Williamson 7,69,111 , Daniel J. Bridges 105 , Ihekweazu Chikwe 99 , Jinal N. Bhiman 35,139 , Madisa Mine 134 , Matthew Cotten 40,135 , Sikhulile Moyo 54,136 , Simani Gaseitsiwe 54,136 , Ngonda Saasa 55 , Pardis C. Sabeti 33 , Pontiano Kaleebu 40 , Yenew K. Tebeje 21 , Sofonias K. Tessema 21 , Christian Happi 14 , John Nkengasong 21 , Tulio de Oliveira 1,2,69,137 *