摘要目的/假设缺乏电子健康系统,可以整合与糖尿病自我管理相关的复杂方面。我们开发并进行了现场测试的电子健康系统(Power2DM),该系统将医疗,心理和行为方面和连接的可穿戴设备整合在一起,以支持患者和医疗保健专业人员共享决策和糖尿病自我管理。方法参与者接受了NETH-LANDS和西班牙医院门诊糖尿病诊所的1型糖尿病(年龄> 18岁)的参与者,使用随机化软件随机分配给Power2DM或通常的护理37周。该RCT评估了研究结束时Power2DM和常规护理组之间HBA 1C的变化(37周),这是主要结果指标。参与者和临床医生对干预措施没有视而不见。Changes in quality of life (QoL) (WHO-5 Well-Being Index [WHO-5]), diabetes self-management (Diabetes Self-Management Questionnaire – Revised [DSMQ-R]), glycaemic profiles from continuous glucose monitoring devices, awareness of hypoglycaemia (Clarke hypoglycaemia una- wareness instrument), incidence of hypoglycaemic episodes and technology acceptance是次要结果措施。另外,分别为1型和2型糖尿病的参与者进行了子肛门。结果共有226名参与者参加了该试验(108型糖尿病; 118型患有2型糖尿病)。在Power2DM组中间质葡萄糖水平在3.0至3.9 mmol/L之间有所增加,但临床相关性低血糖(间质性葡萄糖水平低于3.0 mmol/L),但没有增加。在POWIR2DM组(n = 111)中,HBA 1C从60.6±14.7 mmol/mol(7.7±1.3%)降至56.7±12.1 mmol/mol/mol(7.3±1.1%)(平均值±SD,p <0.001),而不是使用使用情况下的715)(n = 115)(n = 115)(n = 115)。 Mmol/mol,7.8±1.3%的研究结束:61.0±12.4 mmol/mol,7.7±1.1%; p = 0.19)在Power2DM组中的子分析中,患有2型糖尿病的参与者的HBA 1C从62.3±17.3 mmol/mol/mol(7.9±1.6%)降至54.3±11.1 mmol/mol/mol/mol/mol(7.1±1.0%)(7.1±1.0%)(p <0.001)(p <0.001),而与HBA 1C相比,HBA 1C in type in type intels intels intels intela 58.8±11.2 mmol/mol [7.5±1.0%]; 59.2±12.7 mmol/mol [7.6±1.2%]与通常的护理组相对的Power2DM组中1型糖尿病的参与者(基线:15.7±3.8;研究结束:16.3±3.5; P = 0.047)。糖尿病的自我管理均改善了1型糖尿病的参与者(从7.3±1.2到7.7±1.2; p = 0.002)和2型糖尿病(从6.5±1.3±1.3±1.3; p = 0.003; p = 0.003; p = 0.003)的自我管理改善了。Power2DM综合的电子健康支持在日常生活中被广泛接受,没有观察到重要的不良(或意外)效果或副作用。结论/解释功率2DM与2型糖尿病患者的常规护理相比,提高了HBA 1C水平,改善了1型糖尿病患者的QOL,可改善1型和2型糖尿病患者的糖尿病自我管理,并且在日常生活中被广泛接受。试验注册临床。govnct03588104。
积极的CHMP意见基于3A阶段临床试验计划的结果。与2型糖尿病患者的每日基底胰岛素相比,每周的基础胰岛素ICODEC降低了较高的血糖降低1(通过HBA 1C的变化来衡量)和较好的时间(在推荐的血糖范围内花费的时间)。在以前尚未接受胰岛素治疗的2型糖尿病患者中,总体观察到的临床意义或严重低血糖3的速率低于每个患者年度暴露年度的一个事件,均为每周一次的基础胰岛素ICODEC和比较剂和比较剂。在患有1型糖尿病的患者中,曾经每周的基础胰岛素ICODEC在降低HBA 1C时表现出非劣质性,与胰岛素degludec 4相比,严重或临床意义高度低血糖的统计学意义上的较高估计率更高。在整个程序中,每周一次的基础胰岛素ICODEC似乎具有安全且耐受性良好的轮廓。
日期为 2024 年 11 月 18 日。FTI CONSULTING CANADA INC. 仅以法院指定的 Antibe Therapeutics Inc. 接管人和管理者的身份,而不是以个人或公司身份。 负责人:__________________________________ Jim Robinson,HBA,CPA•CA,CIRP,LIT 高级董事总经理
管理与金融C,F•管理与人力资源C,F•管理与信息技术C,F•管理与营销C,F•战略管理C,F•管理研究经济学C,F•管理研究经济学(HBA)C,F•全球领导力•管理与国际业务(CO-OP)(CO-OP)(BBA)(BBA)(BBA)(BBA)。 等级要求:中高80年代OUAC计划代码:TXB管理与国际业务(仅合作)C,F•数学(HBSC)。 等级要求:高80年代;高80s(合作)OUAC程序代码:TXS数学δC,F••综合流δC,F•统计流δC,F•教学流δC,F•音乐行业和技术(HBA)约为。 年级要求:70年代中期OUAC计划代码:TXW音乐行业与技术***•医护人工(HBSC)约 等级要求:低80S OUAC程序代码:TSI辅助医学**δ§BIO,C/F/M; (rec ch)•管理与金融C,F•管理与人力资源C,F•管理与信息技术C,F•管理与营销C,F•战略管理C,F•管理研究经济学C,F•管理研究经济学(HBA)C,F•全球领导力•管理与国际业务(CO-OP)(CO-OP)(BBA)(BBA)(BBA)(BBA)。等级要求:中高80年代OUAC计划代码:TXB管理与国际业务(仅合作)C,F•数学(HBSC)。等级要求:高80年代;高80s(合作)OUAC程序代码:TXS数学δC,F••综合流δC,F•统计流δC,F•教学流δC,F•音乐行业和技术(HBA)约为。年级要求:70年代中期OUAC计划代码:TXW音乐行业与技术***•医护人工(HBSC)约等级要求:低80S OUAC程序代码:TSI辅助医学**δ§BIO,C/F/M; (rec ch)•
结果 在 17,604 名参与者中,8,803 名被分配到索马鲁肽组,8,801 名被分配到安慰剂组。平均±SD 干预暴露时间为 152±56 周,随访时间为 176±40 周。两个治疗组中,参与者的 HbA 1c 平均最低点均为 20 周。此后,两个组的 HbA 1c 增加幅度相似,平均差异为 2-0.32 个百分点(95% CI 2-0.33 至 2-0.30;2-3.49 mmol/mol [2-3.66 至 2-3.32]),并且在整个研究过程中,该差异有利于索马鲁肽组(P < 0.0001)。体重在 65 周时达到稳定,使用索马鲁肽后体重降低了 8.9%。在第 156 周,接受索马鲁肽治疗的患者中,血糖恢复正常的患者比例较大(69.5% vs. 35.8%;P < 0.0001),而到第 156 周时患生化糖尿病的患者比例较小(1.5% vs. 6.9%;P < 0.0001)。需要治疗的患者数量为 18.5 人,才能预防一例糖尿病。病情的逆转和进展都取决于基线血糖,体重减轻的幅度对 24.5% 的进展和 27.1% 的逆转具有重要意义。
出价,每天两次; CGM,连续的葡萄糖监测; GLP-1 RA,胰高血糖素样肽-1受体激动剂; HBA 1C,糖化血红蛋白; OAD,口服抗糖尿病; OD,每天一次; S.C.,皮下; T1D,1型糖尿病; T2D,2型糖尿病; U100,每毫升100个单位; MDI,每天多次注射。
新颖的测试方法(镰刀确认)以区分镰状细胞贫血与镰状细胞特征,以在发展中国家蒂姆·兰多夫(Tim R. R. R. R. R. R. R. Randolph),珍娜·惠纳(Jenna Wheelhouse)摘要这项研究的目的是开发一种诊断测试方法来检测HBS,区分镰状细胞的肉体纯合子,从而使杂质者与杂质测试和胜利的障碍物相处的领域,这些方法是在实验室中涉及的障碍。对镰状细胞阳性和阴性的血液样品进行标准血红蛋白溶解度测试,然后进行多种离心和过滤程序。评估了每个过程的能力,可以从样品中删除不溶性HBS。通过分光光度法或视觉估算的分光光度测量(HBA,HBA 2和HBF)的血红蛋白类型,允许样品分为三种基因型(AA,AS和SS),这是由血红蛋白电泳确认的。从圣路易斯大学和枢机主教Glennon儿童医院获得了识别的EDTA血液样本,并在圣路易斯大学的临床实验室科学系进行了测试。主要结果指标是溶解度溶液的浊度;离心后,上清液的颜色和溶液表面的材料;沉淀被困在滤纸上;滤液的吸光度;和血红蛋白电泳模式。离心和过滤成功地将HBS与HBA /A 2 /F分离,从而使七个镰状细胞与16个杂合子的七个镰状细胞分化,其灵敏度和特异性为100%。索引术语:镰状细胞贫血,血红蛋白病,镰状细胞病,镰状细胞性状,第三世界国家这种方法有可能可靠地区分纯合子与杂合的镰状细胞患者,并且快速,廉价且简单。这些特征使镰刀在海地和非洲等发展中国家确认了一种理想的方法,镰状细胞贫血很普遍,现代诊断方法(如电泳,HPLC和核酸测试)是不切实际的。
背景:迄今为止,大多数基于小组的糖尿病自我管理教育(DSME)计划已经亲自提供了针对2型糖尿病(T2D)的计划。在COVID-19的大流行开始时,快速过渡到远程护理提供了测试,评估和迭代新的远程DSME计划的机会。目标:我们旨在通过检查几个可行性结果来完善针对患有T2D的成年人的多组分远程DSME计划的交付和评估。方法:我们招募了来自伦敦的加拿大伦敦,门诊糖尿病诊所(服务高风险,低收入成年人)的便利样本,参加了一项为期6周的,从2020年11月至2021年3月的为期6周的单一队列可行性研究。这个小轨道1B期的可行性研究代表了计划的系列中的第一个,该序列是由轨道模型引导的,用于开发慢性疾病行为干预措施(阶段1:设计;第2阶段:第2阶段:初步测试;第3阶段:功效:功效;和第4阶段:阶段4:有效性)。评估提供和评估远程DSME计划的可行性,包括(1)实时视频教育课程,(2)个性化的体育活动(PA)处方和咨询,以及(3)间歇性地扫描了连续的葡萄糖和可穿戴PA监控。可行性结果包括招聘和保留率,计划依从性和可接受性(即技术问题和退出调查反馈)。PA,并使用Freestyle Libre(Abbot)估计糖化血红蛋白(HBA 1C)。鉴于小型研究样本,组和个体级别的数据被描述地报告。结果:总共招募了10名T2D的成年人(女性60%; 49.9岁,SD 14。3年;估计HBA 1C 6.2%,SD 0.5%)。招聘和保留率分别为29%和80%。参与者分别参加了83%(25/30)和93%(37/40)的教育课和PA咨询电话。每人报告了3.2(SD 2.6)技术问题,其中大多数与研究数据传输有关。退出调查回答表明,大多数参与者(8/9,89%)对该计划“满意”。认识到未进行较小的样本量和未进行推论统计的事实,用于说明目的的每周每日步数和估计的HBA 1C的平均值(SD)。参与者分别在基线和第6周分别累积了7103(SD 2900)和7515(SD 3169)步骤。估计的HBA 1C分别为基线和第6周分别为6.2%(SD 0.5%)和6.2%(SD 0.6%)。
图 1 . 使用 SALSA MLPA Probemix P140 HBA (C1-0322) 分析 SALSA Binning DNA SD031-S01-0924 (约 50 ng) 的毛细管电泳图。图中标出了 136 nt 处的 Hb Contant Spring 突变 (HBA2:c.427T>C, p.*143Glnext*31) 特异性探针的位置。不同批次的 P140-C1 探针混合物的探针峰高可能有所不同。
基因组编辑 (GE) 是纠正遗传性单基因疾病(包括 β 地中海贫血)中基因突变影响的最有效和最有用的分子方法之一。CRISPR-Cas9 基因编辑已被提议用于有效纠正 β 地中海贫血突变,获得高水平的成人血红蛋白 (HbA)“从头”生成。除了纠正导致 β 地中海贫血的原发基因突变之外,一些报告表明,基因编辑可用于增加胎儿血红蛋白 (HbF),为接受治疗的 β 地中海贫血患者带来重要的临床益处。这一重要目标可以通过 CRISPR-Cas9 破坏编码 γ 珠蛋白基因表达的转录抑制因子(如 BCL11A、SOX6、KLF-1)的基因或它们在 HBG 启动子中的结合位点来实现,模拟非缺失和缺失 HPFH 突变。这两种方法(β-珠蛋白基因校正和编码 γ-珠蛋白基因转录抑制因子的基因的基因组编辑)至少在理论上可以结合起来。然而,由于多重 CRISPR-Cas9 基因编辑与有关可能的基因毒性的记录证据有关,因此本综述重点关注将药理学介导的 HbF 诱导方案与使用 CRISPR-Cas9 基因编辑“从头”生产 HbA 相结合的可能性。