在场成员 Phyllis Sharps 博士 Garnet L. Anderson 博士 Melissa Simon 医学博士 Irene Aninye 博士 Kimberly J. Templeton 医学博士 Amanda Bruegl 医学博士 Stephen Higgins 博士 ORWH 领导层在场 Reshma Jagsi 医学博士,哲学博士 Janine Clayton 医学博士,FARVO,主任 Hendrée Jones 博士 Samia Noursi 博士,Alyson J. McGregor 医学博士科学政策、规划和分析副主任 Thelma Mielenz 博士 Xenia T. Tigno 博士 Alexandra Noël 博士职业副主任 Judy Regensteiner 博士 Michelle Robinson,牙科医学博士 其他 NIH 领导层在场 Yoel Sadovsky 医学博士 Joni L. Rutter 博士美国国家转化科学促进中心 (NCATS) 主任召集会议 ACRWH 执行秘书兼 ORWH 科学政策、规划和分析副主任 Samia Noursi 博士于上午 9:31 宣布虚拟会议开始 委员会成员进行了自我介绍并批准了 2022 年 10 月 18 日举行的第 57 次 ACRWH 会议的会议记录。
成员在场:妮可·斯特德曼(Nicole Stedman)博士(主席),琳达·布鲁姆(Linda Bloom)博士,詹姆斯·埃塞格(James Essegbey)博士,霍米·格林斯特(Hitomi Greenslet)博士,克里斯汀·拉尔森(Kristin Larsen)博士,迈克尔·马丁内斯(Michael Martinez)博士,科琳娜·马蒂斯(Corene Matyas)博士,康妮·穆利根(Connie Mulligan)博士,康妮·穆里根(Connie Mulligan)博士,K。Ramesh博士,K。RameshDr.替代)成员缺席:J.C。博士bunch嘉宾在场:马丁·恩格兰德(国际学生服务),凯西·布洛克(Casey Bullock)(大学注册师),乔治·坎宁安博士(乔治·坎宁安博士(健康与人类绩效学院),奥利弗·格伦德曼(Oliver Grundmann)博士(药物学院),戴安娜·赫尔(Diana Hull),登记官办公室(登记官),博士 Provost/Teaching and Technology), Ashley Tidwell (Office of Admissions), and Dr. Eric Triplett (College of Agricultural and Life Sciences) STAFF PRESENT: Dr. Tom Kelleher, Gann Enholm, Megan Lewis, Hannah Potter, Frankie Tai (Recording), Dr. Judy Traveis, Patty Van Wert, and Stacy Wallace The meeting was called to order at 1:05 p.m.
美国东部时间上午 8:00 注册和展位/海报设置上午 9:00 注册和展位/海报观看上午 10:00 FDA-NIH 罕见病第一天概览上午 10:10 欢迎致辞:第一天 Joni L. Rutter 博士,美国国立卫生研究院 (NIH) 国家转化科学促进中心 (N CATS) 主任上午 10:30 FDA 最新消息 Amy Comstock Rick,法学博士,美国食品药品管理局 (FDA) 罕见病创新中心战略联盟主任上午 10:45 N CATS 罕见病研究创新部 (DRDRI ) 最新消息 Dominique C. Pichard,医学博士,理学硕士,NIH N CATS DRDRI 主任上午 11:05 第 1 场:人工智能 - 罕见病的临床和监管应用人工智能 (AI) 正在彻底改变罕见病的治疗方式挑战在研究和监管中得到解决。本次会议介绍了人工智能的原理和工具,并讨论了它们在罕见病生态系统中日益增长的影响以及使用限制。与会者将获得基础知识,并了解人工智能在药物开发中的应用以及罕见病社区的相关应用。然后,演讲者将深入研究两个案例研究,展示人工智能在罕见病研究中的应用。主持人:Annie Saha,FDA 数字健康卓越中心战略计划副主任小组成员:
2024 年 6 月 14 日 Joni L. Rutter,博士 美国国家转化科学促进中心 6701 Democracy Boulevard Bethesda MD,20892 主题:关于 2024-2029 年 NCATS 战略计划决策前草案的评论 亲爱的 Rutter 博士: 美国基因与细胞治疗学会 (ASGCT) 很高兴有机会对美国国家转化科学促进中心 (NCATS) 战略计划草案发表评论。该学会是一个非营利性的专业会员组织,由 6,200 多名科学家、医生、患者倡导者和其他在大学、医院和生物技术公司等环境中从事基因和细胞治疗 (CGT) 工作的专业人士组成。ASGCT 的使命是提高知识、认识和教育,从而发现和临床应用基因和细胞疗法来缓解人类疾病。我们的许多成员都在这个领域度过了他们的职业生涯,进行基础研究,从而形成了今天强大的转化疗法管道。一般评论自 2017 年首个 CAR-T 细胞疗法获批以来,该领域已开发出一条指数级增长的管道,其中有超过 4,000 种疗法正在开发中,超过 2,000 项正在进行的临床试验。1 近年来,该领域发展迅速,有可能为那些往往别无选择的患者提供安全、有效和变革性的疗法。罕见病有超过 10,000 种,2 其中高达 80% 可追溯到单个基因的突变或变化。基因治疗旨在解决疾病的根本原因,例如基因突变。随着罕见病的基因突变不断被发现,对转化研究的资金需求也越来越大——这种桥接研究有助于推动潜在的新基因治疗方法走向临床研究。需要继续投资于罕见病的基础、转化和早期临床研究
我要感谢我的导师 Pertti Silventoinen 教授,让我在攻读博士期间一路顺风顺水,无需担心官僚主义障碍。我感谢这篇博士论文的审阅者和反对者 Rajan Ambat 教授和 Bálint Medgyes 博士,感谢他们花费宝贵的时间阅读和评论我的论文。此外,我还要感谢我的 ABB 导师 Kari Maula 博士在我的整个学习过程中提供的专业指导。我要感谢我的部门经理 Vesa Tiihonen 先生和我的团队经理 Jonas Strandell 先生,他们提供了一个可以轻松专注于研究的工作环境。我还要感谢系统驱动产品工程和质量部门的每一位同事,特别是 Joonas Leppänen 先生,感谢他分享了 IGBT 环境测试方面的知识和科学意见。我非常感谢 Drives Product、Quality and Reliability Laboratory 的同事们对我的支持、建议和帮助,尤其是 Joni Jormanainen 先生、Aleksi Vulli 先生、Natalia Kanko 女士和 Samu Kaius Järvinen 先生。你们花费了大量时间与我一起进行研究和撰写文章。此外,还要非常感谢 Mika Kiviniemi 先生处理构建和实施我们的测试设置和研究方法所需的所有订单。特别感谢 LUT 的 Olosuhdetestauskontti 团队,尤其是 Tommi Kärkkäinen 博士,感谢你们在我攻读 LUT 博士学位期间给予的大力支持。我还要向 Hanna Niemelä 博士表示最深切的谢意,她帮助我改进了这篇论文的语言。我要感谢我的父母 Kjell 和 Sari,感谢他们在我的一生中给予我的所有积极支持。最后,我的妻子蒂亚和儿子埃米尔,感谢你们多年来在我学习和职业生涯中给予我的爱、支持和鼓励。
美国东部时间上午 8:00 注册和展位/海报设置 上午 9:00 美国国立卫生研究院罕见病日概览 Meera A. Shah,公共卫生硕士,项目分析师,罕见病研究创新部 (D R D R I ),国家先进转化科学中心 (N-CATS),国立卫生研究院 Ainslie Tisdale,公共卫生硕士,项目分析师,D R D R I ,N-CATS,NIH 上午 9:10 欢迎致辞 Joni L. Rutter,博士,N-CATS 主任,NIH James K. Gilman,医学博士,NIH 临床中心首席执行官 上午 9:20 罕见病国会核心小组致辞 参议员 Amy J. Klobuchar (D-MN),参议院联合主席 [视频] 众议员 Doris O. Matsui (D-CA),众议院联合主席 [视频] 众议员 Gus M. Bilirakis (R-FL),众议院联合主席 [视频] 参议员 Roger F. Wicker (R-MS),参议院联合主席 [视频] 上午 9:40 N-CATS D R D R I 更新 Dominique C. Pichard,医学博士,理学硕士,D R D R I 主任,N-CATS,NIH 上午 9:50 罕见故事 #1:缩短诊断奥德赛——里奥格兰德河谷的 G I V E 项目 (通过虚拟评估实现基因包容) Seema R. Lalani,医学博士,贝勒医学院分子和人类遗传学系教授 上午 10:10 罕见故事 #2:一个典型的正常人——在特殊时期找到我们的步伐 Jessica Swanson,文学硕士,BCBA,QBA,LBA,C A S,罕见疾病护理者;未确诊疾病网络参与者参与和赋权资源联合主席 上午 10:25休息
预防和控制人畜柯克斯体感染:协调公共卫生和动物健康应对指南,2013 年 国家公共卫生兽医协会 国家动物卫生官员大会 Q 热是由细菌柯克斯体引起的一种急性或慢性人畜共患疾病,近年来引起了国际社会的关注,主要是因为 2007 年至 2010 年荷兰发生了大规模疫情,涉及 4,000 多例人类病例,50,000 只山羊被安乐死,山羊是该细菌的主要宿主之一 (94) 。2011 年,美国西北部爆发 Q 热疫情,波及三个州的 21 个山羊农场,导致 20 人感染 (21) 。荷兰爆发的疫情是历史上报告的最大规模疫情,而最近美国爆发的疫情说明了协调动物和人类健康应对此类疫情的重要性,以及为公共卫生和动物卫生官员提供全面应对指导的必要性。2012 年 1 月,在国家公共卫生兽医协会 (NASPHV) 和国家动物卫生官员大会 (NASAHO) 的联合领导下,成立了 NASPHV Q 热委员会,以制定协调应对 Q 热疫情的建议。本文件简要介绍了人类和动物中 C. burnetii 感染的流行病学、诊断和管理,以及对人类和动物中 C. burnetii 感染进行综合调查和应对的指导。这些建议旨在指导公共卫生官员、动物卫生官员、医生、兽医和其他与控制 C. burnetii 感染和保护公共卫生有关的人员。委员会成员:Alicia Anderson,疾病控制与预防中心 Tom Boyer,美国山羊联合会 Ann Garvey,国家公共卫生兽医协会联合主席 Katherine Marshall,美国农业部流行病学和动物健康中心 Paula Menzies,圭尔夫大学 Julia Murphy,国家公共卫生兽医协会 Paul Plummer,爱荷华州立大学 Gatz Riddel,美国牛科动物从业者协会 Paul Rodgers,美国绵羊产业 Joni Scheftel,国家公共卫生兽医协会 Tahnee Szymanski,国家动物卫生官员大会联合主席
FinRegLab:研讨会——“人工智能与经济:为负责任和包容的人工智能规划道路”联合活动,邀请著名政策制定者参加,重点关注金融服务领域的负责任人工智能。华盛顿特区,2022 年 4 月 22 日——FinRegLab 将与美国商务部、美国国家标准与技术研究所 (NIST) 和斯坦福以人为本人工智能研究所 (HAI) 合作,于 2022 年 4 月 27 日举办一场研讨会,汇集政府、行业、民间社会和学术界的领导人,探讨人工智能和机器学习在不同经济部门部署带来的潜在机遇和挑战,特别关注金融服务和医疗保健。已确认的发言人包括商务部副部长 Don Graves;参议员 Joni Ernst;代理货币监理署署长 Michael Hsu;万事达卡执行副总裁兼首席数据官 JoAnn Stonier;富国银行执行副总裁兼模型风险主管 Agus Sudjianto、斯坦福大学商学院教授兼 HAI 副主任 Susan Athey 博士、布鲁金斯学会技术创新中心主任 Nicol Turner Lee 博士以及哈佛大学计算与社会研究中心博士后研究员 Manish Raghavan 博士。演讲者和小组成员将讨论研究、政策建议和新兴行业实践。FinRegLab 首席执行官兼主任 Melissa Koide 表示:“人工智能与新型数据相结合,为改善金融包容性和平等性提供了巨大的潜力。然而,也存在加剧偏见和排斥的巨大风险。认真、有针对性地研究消费者受到的影响对于制定正确的规则至关重要。” FinRegLab 还将于 4 月 28 日举办一场虚拟会议,详细介绍该组织和斯坦福大学商学院 Laura Blattner 教授和 Jann Spiess 教授就机器学习在信用承保中的应用开展的研究,特别关注机器学习模型对可解释性和公平性的潜在影响。这项研究对当前可用工具的性能和功能进行了实证评估,这些工具旨在帮助贷方开发、监控和管理机器学习承保模型。媒体成员如有兴趣亲临或以虚拟方式参加研讨会或寻求评论,请联系 Alex Bloomfield,邮箱地址为 alex.bloomfield@finreglab.org。有关研讨会的更多信息,包括所有演讲者和小组讨论,请访问此处的活动页面。
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2014 年: Juho Andelmin:电动汽车的最佳路线 Jimmy Forsman:评估合作伙伴渠道模型中的国际软件扩展选项 Raul Kleinberg:评估概率风险分析中时间相关现象的影响 Ville Koponen:根据智能卡数据估算公共交通的使用情况 Mikko Kotilainen:研究船冰致负荷的统计建模 Lasse Lindqvist:具有共同疾病的捕食者-猎物系统分析 Harri Mäkelin:基于统计学习的预测性维护中罕见事件的分类 Outi Pönni:使用扩展逻辑回归对能源生产的风速预测进行后处理 Olli Rentola:使用归因模型分析在线广告效果 Anton von Schantz:使用细胞自动机方法对出口拥堵进行建模 2013 年: Mikko Harju:模拟元建模中动态贝叶斯网络的自动构建 Rasmus Hotakainen:根据核电站的运行经验估计人为错误概率 Noora Hyttinen:经验对从事故报告中提取知识的影响 Juha Kännö:北欧电力市场的短期价格预测模型 Tuomas Lahtinen:均等交换方法中的路径依赖性 Pekka Laitila:改进排名节点在贝叶斯网络条件概率引出中的使用 Eerno Niemenmaa:使用不同的认知无线电场景计算电信市场模型中的纳什均衡 Tony Nysten:短期销售预测的制定和传达 Joonas Ollila:环境决策中的投资组合建模 Lars Östring:用于生产和维护市场特定标准配置的产品开发过程模型 Kaisa Parkkila:信用组合的风险价值分析 Heikki Puustinen:具有多目标网络优化和仿真的军用飞机路线 Vendla Sandström:实时资源管理和活动控制 - 从推送和拉动视角 Ville Viitasaari:海运远期运费建模 2012: Karin Ahlbäck:使用环境价值流图降低制造业的能源消耗 Jari Alahuhta:使用多级模型评估薪酬保密的影响 Yrjänä Hynninen:口腔保健服务提供商的效率分析 Ilkka Leppänen:Stackelberg 游戏中的廉价谈话和合作 Ilkka Mansikkamäki:基于直方图的签名用于检测保修欺诈 Juha Nuutinen:健康产品零售中的消费者选择模型 Taneli Silvonen:核电站被动自催化氢复合器的可靠性分析 Otto-Ville Sormunen:芬兰湾化学品油轮碰撞的泄漏估计 Martti Sutinen:社交机器人的基于情感的自适应决策模型 Lauri Talvikoski:短期负荷使用分析和季节性时间序列方法进行预测 Juha Törmänen:系统智能清单 Heikki Vesterinen:船舶性能分析的统计回归模型 2011:Gillis Danielsen:优化热中子探测新技术 Olli Eskola:用于分析不对称战争策略的贝叶斯游戏 Aira Hast:评估芬兰国家温室气体减排行动的风险和成本效益 Janne Junes:使用模拟模型比较道路路面维护策略 Juha-Matti Koljonen:通过简单规则和本地信息提高信噪比 Teppo Luukkonen:急救医学服务模拟和优化模型 Joni Nurmentaus:呼叫中心到达人数的战术预测。 Jirka Poropudas:篮球评分和预测的卡尔曼滤波算法 Osmo Salomaa:基于可达性的目的地和出行方式选择仿真模型 Antti Savelainen:利用加速度计从脑电图中检测运动伪影 Tero Tyrväinen:动态流程图方法中的风险重要性度量和常见原因故障 2010:Lassi Ahlvik:波罗的海经济有效的营养物减排 Lars Baarman:计算热化学平衡 Reda Guerfi:不准确参数对辐射剂量评估的影响 Lauri Haapamäki:识别网络中的商业模式 Aapo Huovila:使用多标准模型方法评估工作区性能 Lauri Hyry:客户质量感知和忠诚度与全球公司销售额之间关系的统计分析 Väinö Jääskinen:人类睡眠阶段转变 Tuomas Kervinen:一种用于估计北欧电力市场水电供应量的线性规划方法 Arttu Klemettilä:三方寡头垄断模型,用于评估认知无线电的经济影响 Juho Kokkala:防御战斗机的最佳分配 Marko Kotilainen:工业合作分析的复杂网络方法 Janne Laitonen:核安全监管控制中的风险跟进 Jari Liede:跨国公司的货币风险对冲 Mikko Loimula:使用两种方法评估洛维萨核电站房间的火灾风险 Mikko Luttinen:无限注德州扑克 - 现金游戏策略分析 Karl Johan Mangs:使用多变量方法对个人层面的迁移行为进行分类 Maija Mattinen:本地地磁活动的建模和预测 Eero Nevalainen:芬兰全球定位系统增强选项评估 Tuomas Nummelin:识别大额支付系统数据的行为变化 Tommi Pastinen:销售和物料管理中的预测系统 Timo Pekkala:管理利率衍生品投资组合市场风险的情景测试 Harri Räsänen:资本结构和估值——芬兰公司的横断面分析 Mauno Taajamaa:ICT 领域创新过程的加速 Jukka Ylitalo:资源与增长导向作为企业增长的预测因素 Jutta Ylitalo:海上事故频率建模 2009:Samuel Aulanko:岸边集装箱起重机的工作周期建模 Juho Helander:核电站风险研究中的主要不确定性因素 Tapani Hyvämäki:在维护故障检测中测试贝叶斯网络和基于密度的聚类 Juha-Matti Kuusinen:建筑物人流建模与预测 Topi Leisti:基于网络优化的造纸工业仿真模型构建 Matias Leppisaari:使用芬兰数据对死亡率进行随机建模 Mikko Loimula:使用两种方法评估洛维萨核电站房间的火灾风险 Jukka Luoma:系统思维过程中的系统智能 Pyry- Matti Niemelä:基准测试-mittaristo sosiaali- ja terveydenhuollon tuotannonohjaukseen Arto Niinistö:模拟带有风能、太阳能和燃气发电机的微电网管理 Ville-Veikko Niskanen:估算股票指数的流动性溢价 Matti Ollila:大学研究小组与其资金来源之间相互关系的效率分析 Jouni Pousi:基于效果的运营决策分析方法 Ismo Räisänen:运输问题、其解决方法及其在海上运输中的应用 Juha Saloheimo:在宽带网络故障管理过程中使用 Syslog 消息 Kimmo Söderholm:WSFS 中湖泊流出量的计算 Antti Toppila:电信公司标准化活动的资源分配模型 2008:Mikko Dufva:以成本效益的方式减少农业对水系统的负荷 Markus Ehrnrooth:金融市场质量飞跃分析 Antti Eloranta:外来汇率期权 Tanja Eronen:非定期存款估价与对冲 Michael Gylling:为消费品制造商设计全球供应链 Matti Heimonen:多人游戏中的收入生成模型 Ville Holma:信贷篮子定价中的系动词 Petri Holappa:工业批发商的采购优化 Jussi Kangaspunta:武器系统成本效益评估中的投资组合分析 Tommi Kauppinen:食品物质投入和营养价值的效率分析 Lauri Kovanen:预测企业违约概率 Anna Matala:火灾模拟的固相反应参数估计 Sampsa Ruutu:利用系统动力学预测国家海上运输需求和能力 Erkka Ryynänen:零售银行的客户细分 Topi Sikanen:火灾模拟中的火把散射建模 Atso Suopajärvi:水平不确定性的现象学建模2 核电站的概率安全评估 Maija Vanhatalo:多元建模在改进产品创建过程中的应用 Eeva Vilkkumaa:稳健投资组合建模中的群体决策支持方法 2007:Tommi Ekholm:气候变化缓解负担分担情景 Simo Heliövaara:火灾疏散中人类行为的计算模型 Erkka Jalonen:创新管理中的投资组合决策 Harri Järvinen:彩票投注和赌博游戏的功能和数学结构 Anssi Käki:报废备件采购中的预测 Kalle Korpiaho:研发中的项目组合管理;组织 Ilkka Kujamäki:跨国论文中的客户盈利能力评估 Kimmo Lehikoinen:风险价值系统回测过程的开发 Antti Malava:期权组合的波动风险建模 Teemu Mutanen:普适计算中的消费者数据和隐私 Juuso Nis sinen:评估信息对项目组合选择的影响 Mirko Ruokokoski:电梯群控中的整数优化 Timo Salminen:远期利率市场模型的校准 Sami Sirén:核电站允许停机时间的风险知情优化 Olli Stenlund:施工项目进度优化 Olli Väyrynen:通过多种财务比率识别被低估的股票