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网络研讨会 - 孤儿药
参考文献：Orphanet：罕见病和孤儿药门户网站 - 关于孤儿药 https://www.orpha.net/consor/cgi-bin/Education_AboutOrphanDrugs.php?lng=EN ; Orphanet：罕见病和孤儿药门户网站 - 关于罕见病 https://www.orpha.net/consor/cgi-bin/Education_AboutRareDiseases.php?lng=EN
美国的孤儿 美国的孤儿 患者报告的半乳症声音 nord ira ipay 2027年12月ICR响应_vf.pdf 2024年8月15日Patrizia Cavazzoni，医学博士，中心...
市场排他性•批准的孤儿药物或产品的赞助商的七年市场排他性在美国新化学实体的市场排他性通常在FDA批准后五年；对于孤儿药物，FDA将在批准后七年内未授予罕见疾病的仿制药授权，这是实质上的优质专利保护
IRA、PDABS 和孤儿药：
最近，ASO 疗法被发现可有效治疗脊髓性肌萎缩症 (SMA)，这种疾病影响着近 6,000 名儿童中的 1 名。7 在开发 ASO 之前，许多患有严重 SMA 突变的个体活不过两岁。8 为这个群体开发 ASO 表明投资治疗罕见疾病具有巨大潜力，并强调确保持续投资、研究和获得这些治疗的重要性。
网站披露_Impilo 孤儿药_2024
Impilo 应确保其投资组合公司在对医疗保健公司至关重要的环境、社会和治理问题方面遵循良好的治理实践。这包括但不限于健全的管理结构、员工关系、员工薪酬和税务合规等问题。为此，投资组合公司应遵守 Impilo 的 ESG 最低要求（“最低要求”），这是 Impilo 投资组合公司可持续发展蓝图的核心组成部分。最低要求要求投资组合公司实施适当的“保障措施”，以便在其运营和业务关系中识别、缓解和持续监控关键的环境、社会和治理风险。
beqvez™（fidanacogene elaparvovec-dzkt） - 新孤儿...
- 目前使用IX预防疗法，或者 - 具有当前或历史的威胁生命的出血，或者 - 重复，严重的自发性出血事件，并且 - 没有与腺相关病毒型RH74VAR（AAVRH74VAR）的抗体中和抗体中和抗体的中和抗体，该抗体被acpsed a app. apps a apps a apps。•血友病是一种罕见的遗传出血疾病，由于凝结因子IX缺乏，可防止正常血液凝结。血友病患者面临过度和复发性自发和/或创伤后出血的风险，这可能会危及生命，尤其是在严重的血友病患者中。•BEQVEZ是B. CSL Behring的Heivmgenix®（Etranacogene dezaparvovec-DRLB）的第二种基因疗法。•BEQVEZ的疗效是在正在进行的，前瞻性的，开放标签的单臂研究中，对45名中度严重至重度血友病B的成年男性患者进行了研究。所有患者在进入临床研究之前在通常的护理环境中接受常规的IX预防，对基线数据收集至少六个月进行了前瞻性介入研究。患者随后接受了单次静脉内（IV）输注BEQVEZ。主要疗效结果是在疗效评估期（EEP）（EEP）中对年度渗出率（ABR）的非效率（Ni）测试，在BEQVEZ处理后的数据截止第12周，与在领先期间的基线ABR相比。
