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2021 财年 PDUFA 绩效报告
我很高兴向国会提交美国食品药品管理局（FDA 或机构）2021 财年《处方药用户付费法案》（PDUFA）绩效报告。本报告标志着 PDUFA 颁布的第 29 年和 PDUFA VI 颁布的第 4 年（涵盖 2018 财年至 2022 财年）。本报告提供了截至 2021 年 9 月 30 日 FDA 在实现 2020 财年绩效目标方面取得进展的最新数据、FDA 在实现 2021 财年审查绩效目标方面取得进展的初步数据以及 PDUFA VI 下其他承诺的数据。2021 财年是另一个特殊的年份，由于持续的 COVID-19 疫情，出现了更多不可预见的挑战和障碍。 2021 财年，尽管工作量持续增加、加速计划的使用增加、为应对公共卫生紧急情况而开发和审查新疗法和疫苗以及管理远程员工的挑战，FDA 仍迎难而上，在实现 PDUFA 目标和计划方面保持了高水平的绩效。FDA 继续其长期承诺，实现与人类药物审查相关的所有 PDUFA 绩效目标。2021 财年，该机构继续加大力度招募和聘用人类药物审查计划的新人才，以使 FDA 能够更好地满足对该计划日益增长的需求。进入 2022 财年，FDA 将继续加强该计划的人员配备，并加强努力提高该计划的绩效，同时继续专注于确保在高效和可预测的时间范围内审查安全、有效和高质量的新药和生物制品。Janet Woodcock，医学博士，食品和药物管理局代理局长
嗜酸性食管炎：开发治疗药物
对本部分重新授权的行业，秘书应 - （a）在联邦公报上发布通知，要求公开投入重新授权； （b）举行一次公开会议，公众可能会对重新授权提出其观点，包括对第（a）款所述目标的更改的具体建议； （c）在公开会议结束后提供了30天的时间，以从公众那里获得书面评论，建议对此部分进行更改； （d）在食品药品监督管理局的互联网网站上发布评论。[2020年7月23日举行的公开会议]（3）定期咨询。
PDUFA VII 五年财务计划 - 2024 年
FDA 负责保护公众健康，帮助确保人类和兽医药品、生物制品和医疗器械的安全性、有效性和保障，以及确保国家食品供应、化妆品和辐射产品的安全。FDA 还负责监管烟草产品的制造、营销和分销，促进公众健康。FDA 帮助加速创新，使医疗产品更有效、更安全、更实惠，并帮助公众获得使用医疗产品和食用食品以维持和改善健康所需的准确、科学的信息。此外，FDA 在国家反恐防御中发挥着重要作用。FDA 通过确保食品供应安全并促进医疗产品开发来应对蓄意和自然出现的公共卫生威胁，从而履行这一责任。
处方药用户费用法（PDUFA）重新授权
目的是讨论FDA和行业CBER特定的增强建议。参与者FDA行业Rachael Anatol Cber E. Cartier E. Cartier Bio Angela Granum Cber Brad Glasscock（Lead）Bio（Biomarin）Chris Joneckis（FDA Lead）Cber Mathias Mathias Hukkelhoven Phrma（BMS） Bio（Gilead and Kite）Darlene Martin Cber Lucy Vereshchagina Phrma Carol Rehkopf cber pdufa vii vii cber Breakout Subgroup子组讨论重点介绍了与细胞和基因治疗（CGT）计划有关的CBER和行业建议的承诺语言和资源估计。资源估计FDA和行业讨论了对CGT相关建议的承诺语言的修订。讨论了在PDUFA VII中招聘新资源以支持CGT计划的节奏。将根据需要继续进行承诺语言的其他精炼。没有其他实质性建议，重大争议或本次会议上讨论的意见差异。
处方药用户费用法（PDUFA）重新授权
目的是讨论FDA和行业CBER特定的增强建议。参与者FDA行业Rachael Anatol Cber E. Cartier E. Cartier Bio Angela Granum Cber Brad Glasscock（Lead）Bio（Biomarin）Chris Joneckis（FDA Lead）Cber Mathias Mathias Hukkelhoven Phrma（BMS） Bio（Gilead and Kite）Darlene Martin Cber Lucy Vereshchagina Phrma Carol rehkopf Cber PDUFA VII CBER分组分组讨论集中在CBER中的细胞和基因治疗（CGT）计划。CBER细胞和基因治疗计划资源分配CBER提供了有关细胞和基因治疗计划（CGTP）所需位置的其他信息，包括支持，间接和直接审查角色的位置。cber指出，指导开发是资源请求中包括的间接成本的一部分。cber定期发布指导列表，以指示给定年份出版的预期。cber将讨论本提案要求的登机位置的分配和排序。cber提供了有关当前职位的数据，并讨论了平衡资源的方法，例如实现主管与员工的最佳比例。还讨论了新资源的招聘，招聘和培训，并且是CBER的优先事项。FDA提出，雇用的目标是雇用新资源并尽快雇用船上的目标。在登机后，新的审阅者需要培训并经验丰富的熟练程度。CBER将为现有和新员工的培训需求提供估算。其他FDA估计值，包括为2023财年提供预测提交的类型和数量。cber解释说，预测是保守的，预测模型中使用的2020财年数据将被更新。CBER还将刷新建模数据。
FDA 与 PDUFA 产品赞助商或申请人之间的正式会议
本指导文件仅供评论之用。有关本草案的意见和建议应在《联邦公报》上公布指导草案发布通知后 90 天内提交。请将电子意见提交至 https://www.regulations.gov。请将书面意见提交至食品药品管理局档案管理人员 (HFA-305)，地址：5630 Fishers Lane, Rm. 1061, Rockville, MD 20852。所有意见均应注明《联邦公报》上公布的发布通知中所列的档案编号。如对本草案有任何疑问，请联系 (CDER) Jennifer Mercier，电话：301-796-0957，或 (CBER) 沟通、推广和发展办公室，电话：800-835-4709 或 240-402-8010。
处方药使用者付费法案 (PDUFA) 概述和重新授权
† 涉及单个新分子/生物实体的多个申请仅计算一次。不包含新活性成分的原始 BLA 不包括在内。 * 此信息截至 2021 年 12 月 31 日准确无误。在极少数情况下，FDA 可能需要更改药物的新分子实体 (NME) 指定或其申请的状态为新生物制品许可申请 (BLA)。此说明适用于本演示文稿中对 NME/原始 BLA 的所有引用。由于申请是在整个日历年内收到和提交的，因此在给定日历年提交的申请不一定对应于同一日历年的批准。某些申请处于 60 天的申请审查期内，在审查完成后可能不会提交。
PDUFA 重新授权绩效目标和程序 2023 至 2027 财年
本文件包含 2023-2027 财年 (FY) 处方药用户付费法案 (PDUFA) 重新授权的绩效目标和程序，称为 PDUFA VII。它通常被称为“目标信”或“承诺信”。目标信代表了 FDA 与受监管行业和公共利益相关者讨论的成果，这是国会授权的。本信中规定的绩效和程序目标以及其他承诺适用于人体药物审查计划的各个方面，这些方面对于促进患者及时获得安全、有效和创新的新药非常重要。虽然 FDA 的大部分工作与正式跟踪的绩效目标有关，但该机构和行业一致认为，使用内部跟踪的时间表来管理人体药物审查计划的某些领域是适当的。这为 FDA 提供了应对高度多样化的工作量（包括意外的公共卫生需求）所需的灵活性。 FDA 致力于实现本函中规定的绩效目标，并致力于持续改进其在与上市产品批准前药物开发和批准后活动相关的已发布文件 1 中规定的其他重要领域的绩效。FDA 和受监管行业将在整个 PDUFA VII 期间定期评估人体药物审查计划的进展情况。这将使 FDA 和受监管行业能够识别新出现的挑战并制定应对这些挑战的策略，以确保人体药物审查计划的效率和有效性。
Stealth Biothapeutics宣布Elamipretide的PDUFA动作日期延长日期，以治疗Barth综合征患者
审查，以及来自EMA的FDA和孤儿药物的稀有儿科指定，用于治疗Barth综合征。关于隐形生物治疗剂，我们的使命是开发新的疗法，以改善线粒体功能障碍疾病的患者的生活。我们的主要产品候选者Elamipretide正在审查Barth综合征和晚期发育中，用于原发性线粒体肌病和与年龄与年龄相关的黄斑变性。我们还评估了第二代临床阶段候选者Bevemipretide（SBT-272）的局部眼科配方，用于与年龄相关的黄斑变性，并具有针对稀有神经学和心脏病的新型化合物的深层研究。媒体联系Anna Stallmann Communications Anna Stallmann anna@annacomms.com投资者联系Precision Aq Austin Murtagh Austin.murtagh@precisionaq.com
用户费用法（PDUFA）重新授权
•患者人群：关于疾病的严重程度，基本患者特征和微生物病因学•终点通常非常异构：定义临床上有意义的终点很困难；与急性感染不同，与潜在临床状况有关的持续症状很常见。微生物学终点不一定与临床结局相关•治疗方案：周期性的/OFF治疗通常已用于非囊性纤维化支气管扩张（NCFB），类似于类似于囊性纤维化方法（CF）的方法；不清楚其他方法是否更好